Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia da vatiquinona em participantes com ataxia de Friedreich
29 de outubro de 2025 atualizado por: PTC Therapeutics
Estudo Aberto de Longo Prazo para Avaliar a Segurança e a Eficácia da Vatiquinona em Pacientes com Ataxia de Friedreich
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo da vatiquinona em participantes com ataxia de Friedreich (FA) previamente expostos à vatiquinona no Estudo PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) ou Estudo PTC743-NEU-005-FA.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O tratamento continuará até que o participante retire o consentimento, a autoridade reguladora e/ou PTC interrompa o estudo, a condição do participante piore substancialmente após iniciar o tratamento com vatiquinona neste estudo, o investigador retire o participante do tratamento com vatiquinona, se, no julgamento clínico do investigador, não for no melhor interesse do participante continuar, ou a vatiquinona se torna comercialmente disponível no país do participante.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
130
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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São Paulo, Brasil, 13083-887
- University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
- CHU Sainte-Justine
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Paris, França, 75646
- Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
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Roma, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
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Auckland, Nova Zelândia, 1023
- CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com FA que completaram e transitaram diretamente de um estudo clínico anterior com vatiquinona (PTC743-NEU-003-FA [isto é, MOVE-FA] ou PTC743-NEU-005-FA).
- Homens e mulheres com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar um método eficaz de contracepção (por exemplo, implantes, injetáveis, adesivos transdérmicos, contraceptivos orais combinados, métodos de barreira e dispositivos intrauterinos) desde o momento em que o consentimento é assinado até 30 dias após o último dose da droga do estudo ou Visita de Rescisão Antecipada.
Critério de exclusão:
- Participação atual em qualquer outro estudo intervencional
- Gravidez ou amamentação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Vatiquinona
Os participantes com AF que foram previamente tratados com vatiquinona em um centro de investigação e completaram a participação em um estudo clínico anterior patrocinado pela PTC Therapeutics (PTC) continuarão a receber a mesma dose/formulação de vatiquinona (a menos que tenha havido uma mudança na idade e/ ou peso que atenda aos critérios para uma dose/formulação diferente conforme descrito abaixo, a dose/formulação também será alterada se os participantes atenderem aos critérios para uma dose/formulação diferente durante o tratamento do estudo): Se <7 anos de idade, os participantes receberão um solução oral (100 miligramas [mg]/mililitro [mL]) 3 vezes ao dia (TID) em uma das seguintes doses: 15 mg/quilograma (kg) se peso corporal <13 kg, ou 200 mg se peso corporal ≥13 kg.
Se tiverem ≥7 anos de idade, os participantes receberão uma formulação em cápsula (200 mg) por via oral, três vezes por dia, em uma das seguintes doses: 200 mg se peso corporal ˂25 kg, ou 400 mg se peso corporal ≥25 kg.
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A vatiquinona será administrada por dose e horário especificados no braço.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até 3 anos
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Linha de base até 3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base na escala de avaliação de ataxia de Friedreich modificada (mFARS) e suas 4 subescalas (estabilidade vertical, membro superior, membro inferior, bulbar) pontuações no ano 3
Prazo: Linha de base, ano 3
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Linha de base, ano 3
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de agosto de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
25 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
30 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças da Medula Espinhal
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Friedreich Ataxia
- Alpha-tocotrienol quinona
Outros números de identificação do estudo
- PTC743-NEU-003e-FA
- 2022-002668-65 (Número EudraCT)
- 2024-516505-23-00 (Outro identificador: EU CT Number)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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