Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van Vatiquinone te beoordelen bij deelnemers met Friedreich Ataxie

29 oktober 2025 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Langdurige open-label studie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van Vatiquinone bij patiënten met Friedreich-ataxie

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van vatiquinon bij deelnemers met Friedreich-ataxie (FA) die eerder zijn blootgesteld aan vatiquinone in studie PTC743-NEU-003-FA (NCT04577352) of studie PTC743-NEU-005-FA.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De behandeling zal worden voortgezet totdat de deelnemer zijn toestemming intrekt, de regelgevende instantie en/of PTC het onderzoek stopzetten, de toestand van de deelnemer aanzienlijk verslechtert na het starten van de vatiquinonbehandeling in dit onderzoek, de onderzoeker de deelnemer terugtrekt uit de vatiquinonbehandeling, als dit naar het klinische oordeel van de onderzoeker niet in het belang van de deelnemer om door te gaan, of vatiquinone commercieel verkrijgbaar wordt in het land van een deelnemer.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

130

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië, 13083-887
        • University of Campinas (UNICAMP) - School of Medical Sciences, Dept of Neurology
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Duitsland
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Department of Neurology and Hertie-Institute for Clinical Brain Research German Center of Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75646
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, Institut du Cerveau (Paris Brain Institute)
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' IRCCS
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • CBR Neurogenetic Research Clinic, University of Auckland
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona Unidad de Enfermedades Neuromusculares
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers met FA die een eerdere klinische studie met vatiquinon hebben voltooid en er direct overheen zijn gegaan (PTC743-NEU-003-FA [dat wil zeggen MOVE-FA] of PTC743-NEU-005-FA).
  • Mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn om een ​​effectieve anticonceptiemethode te gebruiken (bijvoorbeeld implantaten, injectables, transdermale pleisters, gecombineerde orale anticonceptiva, barrièremethoden en spiraaltjes) vanaf het moment dat de toestemming is ondertekend tot 30 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel of bezoek voor vroegtijdige beëindiging.

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige deelname aan een andere interventionele studie
  • Zwangerschap of borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vatiquinon
Deelnemers met FA die eerder op een onderzoekslocatie met vatiquinon zijn behandeld en deelname aan een eerder door PTC Therapeutics (PTC) gesponsord klinisch onderzoek hebben voltooid, zullen dezelfde dosis/formulering vatiquinon blijven ontvangen (tenzij er een verandering is opgetreden in leeftijd en/of leeftijd). of gewicht dat voldoet aan de criteria voor een andere dosis/formulering zoals hieronder beschreven; dosis/formulering zal ook worden gewijzigd als deelnemers tijdens de onderzoeksbehandeling aan de criteria voor een andere dosis/formulering voldoen): Als ze <7 jaar oud zijn, ontvangen deelnemers een bericht; drank (100 milligram [mg]/milliliter [ml]) 3 keer per dag (TID) in een van de volgende doses: 15 mg/kilogram (kg) bij lichaamsgewicht <13 kg, of 200 mg bij lichaamsgewicht ≥13 kg. Als de deelnemers ≥7 jaar oud zijn, krijgen de deelnemers oraal een capsuleformulering (200 mg) driemaal daags in een van de volgende doses: 200 mg bij een lichaamsgewicht van ˂25 kg, of 400 mg bij een lichaamsgewicht ≥25 kg.
Geneesmiddel: Vatiquinon
Vatiquinone wordt toegediend per dosis en volgens het schema dat in de arm is aangegeven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot 3 jaar
Basislijn tot 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in de gemodificeerde Friedreich Ataxie-beoordelingsschaal (mFARS) en de vier subschalen ervan (rechtopstaande stabiliteit, bovenste ledematen, onderste ledematen, Bulbar) scores in jaar 3
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 3
Basislijn, jaar 3

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 december 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 augustus 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

30 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC743-NEU-003e-FA
  • 2022-002668-65 (EudraCT-nummer)
  • 2024-516505-23-00 (Andere identificatie: EU CT Number)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren