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自宅でのデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の肺機能の電子モニタリング」 (E-PULMoDMD)

2022年8月23日 更新者:Medical University of Gdansk

自宅で呼吸リハビリテーションを受けているデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における肺機能の電子モニタリング」

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、最も一般的な進行性の不可逆的な筋ジストロフィーです。 肺機能は、この疾患の生存期間にとって極めて重要です。 欧州呼吸器学会は現在、デジタル ヘルスに焦点を当てており、COVID-19 パンデミック時に専門家や患者をサポートするデジタル呼吸器医療の現実的なイノベーションを定義しようとしています。 この研究の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー DMD の小児を対象に、個別の電子肺活量測定システムを使用して自宅で肺機能を監視できるかどうかを調査することでした。 この研究の 2 番目の目的は、遠隔呼吸リハビリテーションの実施と、肺機能 (FVC) への影響の評価です。

調査の概要

詳細な説明

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、最も一般的な筋ジストロフィーです。 DMD は、遺伝的に決定された進行性の不可逆的な疾患であり、骨格筋および多臓器筋のジストロフィン機能不全が 20 歳未満で致命的となります。 呼吸筋不全は、最も一般的な死因です。

人生の最初の数年間、DMDの子供の呼吸器系は効率的であり、健康な仲間と違いはありません. 7歳から肺機能のパラメータが上がらなくなり、10歳から12歳で自力歩行ができなくなると、肺機能は急速に低下します。

現在、病気を治すことはできませんが、適切な医学的管理により、生活の質が向上し、DMD 患者の生存が延長される可能性があります。

基本的なタスクには、呼吸器系機能の早期モニタリングの開始が含まれます。 肺機能の測定は5歳から始めることをお勧めします。 このような幼い頃に測定を行うことは、この種の体系的な検査について子供に慣れさせ、教え、各子供の肺機能の個々の最大パラメータを決定することを目的としています。 体系的な測定のおかげで、急激な悪化や、低下した肺機能が呼吸補助、いわゆる非侵襲的換気 (NIV) を必要とする瞬間を検出することができます。

基準によると、肺機能はスパイロメトリーによって評価されます。スパイロメトリーは、少なくとも年に 1 回、自力歩行を失った後は少なくとも 6 か月ごと、非侵襲的換気を開始した後は 3 か月ごとに実施する必要があります。

スパイロメトリー検査では、病気の進行のマーカーと見なされる努力肺活量 (FVC) を評価します。 2.1 L 未満の FVC 値は咳反射のサポートを開始する根拠であり、1 L 未満は呼吸サポートを開始する指標です。 NIV。

上記のテストの実施は、子供が独立した歩行を失うと増加する困難に遭遇することがよくあります. さらに、COVID パンデミックの間、スパイロメトリーはエアロゾルを生成する手順に含まれていました。つまり、SARS-CoV-2 ウイルス感染のリスクが高かったのです。 したがって、DMD の子供の肺機能を測定および監視する他の方法を探す必要があります。

提示されたプロジェクトは、AIOCARE と呼ばれる個々の肺活量計を使用して、自宅での肺機能の測定を評価することを目的としています。

AioCare スパイロメーターは、どこでも使用できる小型で便利なデバイスです。 このデバイスは、5 歳以上の子供の自宅で、肺パラメーター (FVC 測定を含む) の体系的な非侵襲的モニタリングを可能にします。 子供は、抗菌および抗ウイルスフィルターを備えたマウスピースから力強く息を吸い、吐き出します。 テスト結果は、iOS および Android 用の AioCare アプリケーションを介して AioCare スパイロメーターから送信されます (現在のすべてのスマートフォンで使用されています)。 AioCare スパイロメーターとアプリケーション間の通信は、Bluetooth 4.0 (BT LE) 接続を介して行われます。 スパイロメトリーの結果は、AIOCARE Doctor パネルでリアルタイムで医師に提供されます。

さらに、追加のスマートフォン アプリケーションに含まれる呼吸筋をトレーニングするためのエクササイズを含むモジュールが、プロジェクトの一環として毎日のスパイロメトリー テストに追加されます。

スパイロメトリー検査の前に行う、呼吸筋の強化を目的とした 4 つの一連のエクササイズです。

演習の前提は、理学療法士の支援や追加の機器を使用せずに、自宅で独立して実行できる可能性があることです。 参加者は、リラックスした喉頭蓋で強制呼気運動、胸部の力学および肩帯の可動性を改善するための運動を行います。 演習は毎日実行されます。 エクササイズの所要時間は約 7 分です。 運動プログラムは、教育ビデオの形で記録されます。

呼吸リハビリテーションは、DMD 患者管理における重要な問題の 1 つです。 体系的な肺機能測定と在宅呼吸リハビリテーションの組み合わせは、革新的なプロジェクトです。 これは非侵襲的な検査であり、測定は DMD 患者の生活の質を改善することを目的としています。

研究の目的:

  1. 7〜18歳のDMD参加者(FVC%pv、L値が増加した参加者の数)の家庭用電子モニタリング(AioCare System)を使用して、12か月間肺機能を評価します。
  2. このグループの患者における呼吸器系の電子在宅モニタリングの受け入れを評価する(在宅電子モニタリングを受け入れた参加者の数、調査)。
  3. 家庭用電子肺活量測定 (AioCare) の結果と病院の肺活量測定 (Jaeger、ドイツ) の結果を比較する - (FVC%pv の値、L)。
  4. DMD患者に遠隔リハビリテーションを用いて呼吸理学療法を行うことが可能かどうかを調査する(遠隔リハビリテーションを受け入れた患者数、調査)。
  5. 肺機能に対する在宅遠隔リハビリテーションの影響を評価する (FVC%pv、L 値が増加した患者の数)
  6. 電子モニタリングと呼吸リハビリテーションを受けている患者と受けていない患者の生活の質を評価する

研究グループ: 7 歳から 18 歳の DMD 患者 200 名、4 つのアーム (各参加者 50 名): (1) AIOCARE デバイスによる家庭用電子モニタリング演習、(2) AioCare による家庭用電子モニタリングおよび肺リハビリテーション。 (3) 呼吸器系の遠隔リハビリテーション。 (4) 対照群 - 介入なし。

プロジェクトの期間は 2021 年 3 月から 2025 年 3 月です。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

200

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前:Eliza Wasilewska, MD,PhD

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年~13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 男性、研究への登録時に7歳以上18歳未満。
  • スパイロメトリーを実行する能力;
  • 研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を遵守する意思を表明した。

除外基準:

  • 研究への参加に同意しない;
  • 7歳未満または18歳以上の患者;
  • スパイロメトリーを実行できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:支持療法
  • 割り当て:非ランダム化
  • 介入モデル:階乗代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:介入のある腕 (AioCare スパイロメトリー)
ホーム電子モニタリングを受けた、7〜17歳のDMD患者50名
トライアルの最初の部分では、アーム 1 および 2 のすべての参加者が、AioCare 肺活量計 (Healtup、ポーランド) を受け取り、自宅で肺機能を監視します。 病気の進行を評価する病院のスパイロメトリー検査(Jaeger、ドイツ)が定期的に実施されます。 3ヶ月後と6ヶ月後にフォローアップの訪問があります。 エンドポイント訪問は12か月間計画されています。
実験的:介入を伴う腕 (遠隔リハビリテーションを伴う AioCare スパイロメトリー)
7~17 歳の DMD 患者 50 名が、AioCare デバイスを使用した家庭用電子モニタリングと呼吸リハビリテーション演習を受けました。
トライアルの最初の部分では、アーム 1 および 2 のすべての参加者が、AioCare 肺活量計 (Healtup、ポーランド) を受け取り、自宅で肺機能を監視します。 病気の進行を評価する病院のスパイロメトリー検査(Jaeger、ドイツ)が定期的に実施されます。 3ヶ月後と6ヶ月後にフォローアップの訪問があります。 エンドポイント訪問は12か月間計画されています。
呼吸機能障害の主要な構成要素は、呼吸筋の衰弱の低下であると思われます。 命題は、呼吸筋の機能を改善するための呼吸遠隔リハビリテーションです。 遠隔リハビリテーションには、自宅で使用するための呼吸法が含まれます。 参加者は病院でトレーニングを受け、自宅でのエクササイズをサポートするビデオ プレゼンテーションを受け取ります。
実験的:介入を伴う腕 (遠隔リハビリテーション)
7~17 歳の DMD 患者 50 名が呼吸リハビリテーションを実施
呼吸機能障害の主要な構成要素は、呼吸筋の衰弱の低下であると思われます。 命題は、呼吸筋の機能を改善するための呼吸遠隔リハビリテーションです。 遠隔リハビリテーションには、自宅で使用するための呼吸法が含まれます。 参加者は病院でトレーニングを受け、自宅でのエクササイズをサポートするビデオ プレゼンテーションを受け取ります。
介入なし:制御アーム (介入なし)
標準治療の対象となる7~17歳のDMD患者50名

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
遠隔呼吸リハビリテーションの有無にかかわらず、DMD参加者の自宅および病院のスパイロメトリーによって測定されたリットル単位の平均強制肺活量のベースラインからの変化
時間枠:12ヶ月
いくつかの研究では、DMD 患者の呼吸機能が年間 6 ~ 11% の割合で低下していることが示されています。 呼吸機能障害の主要な構成要素は、吸気筋の衰弱の低下であると思われます。 呼吸器系の筋肉の機能を改善する方法が常に求められています。 呼吸筋の機能を改善できる重要な要因の 1 つは、適切なリハビリテーションです。 命題は、呼吸筋の遠隔リハビリテーションと自宅での肺機能の電子モニタリングの実施です。
12ヶ月
遠隔呼吸リハビリテーションの有無にかかわらず、DMD参加者の自宅および病院のスパイロメトリーによって測定された平均強制肺活量のベースラインからの変化(%予測値)
時間枠:12ヶ月
いくつかの研究では、DMD 患者の呼吸機能が年間 6 ~ 11% の割合で低下していることが示されています。 呼吸機能障害の主要な構成要素は、吸気筋の衰弱の低下であると思われます。 呼吸器系の筋肉の機能を改善する方法が常に求められています。 呼吸筋の機能を改善できる重要な要因の 1 つは、適切なリハビリテーションです。 命題は、呼吸筋の遠隔リハビリテーションと自宅での肺機能の電子モニタリングの実施です。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Covid-19パンデミックにおけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の肺機能の家庭用電子モニタリングの可能性
時間枠:4週間
  • モニタリング期間中に患者1人当たりのスパイロメトリー検査を実施した日数
  • 正しい肺活量測定パラメーターの数と割合。
4週間
少なくとも 1 回の正しいスパイロメトリー検査を実施した参加者の数
時間枠:4週間
Covid-19パンデミックにおけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の肺機能の在宅電子モニタリングの実現可能性は、少なくとも1回の正しいスパイロメトリー検査を実施した参加者の数によって測定されました
4週間
家庭用スパイロメトリーと病院でのスパイロメトリーとのスパイロメトリー結果の値 (FVC %pv, L) の差
時間枠:4週間
Covid-19パンデミックにおけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の肺機能の在宅電子モニタリングの実現可能性は、少なくとも1回実施した参加者の数で、肺活量測定結果の値の差(FVC %pv, L)自宅でのスパイロメトリーと病院でのスパイロメトリー
4週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:Eliza Wasilewska, MD,PhD、Medical University Gdansk

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年3月20日

一次修了 (予想される)

2025年2月1日

研究の完了 (予想される)

2025年3月1日

試験登録日

最初に提出

2021年9月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月23日

最初の投稿 (実際)

2022年8月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年8月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年8月23日

最終確認日

2022年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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