- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05516745
E-Monitoring der Lungenfunktion bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie zu Hause" (E-PULMoDMD)
E-Monitoring der Lungenfunktion bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die sich einer respiratorischen Rehabilitation zu Hause unterziehen“
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste Muskeldystrophie. DMD ist eine genetisch bedingte, fortschreitende, irreversible Krankheit, bei der eine Dystrophin-Dystrophin-Dystrophie in Skelett- und mehreren Organmuskeln vor dem 20. Lebensjahr tödlich ist. Atemmuskelversagen ist die häufigste Todesursache.
In den ersten Lebensjahren ist das Atmungssystem von Kindern mit DMD leistungsfähig und unterscheidet sich nicht von dem gesunder Altersgenossen. Ab dem 7. Lebensjahr nehmen die Parameter der Lungenfunktion nicht mehr zu und im Alter von 10 bis 12 Jahren, wenn das Kind die Fähigkeit zum selbstständigen Gehen verliert, verschlechtert sich die Lungenfunktion rapide.
Derzeit ist es nicht möglich, die Krankheit zu heilen, aber eine angemessene medizinische Behandlung kann die Lebensqualität verbessern und das Überleben von Patienten mit DMD verlängern.
Zu den grundlegenden Aufgaben gehört die Einleitung einer frühzeitigen Überwachung der Atmungssystemfunktionen. Es wird empfohlen, mit der Messung der Lungenfunktion ab einem Alter von 5 Jahren zu beginnen. Die Messung in einem so frühen Alter dient dazu, das Kind mit dieser Art der systematischen Untersuchung vertraut zu machen und zu schulen und die individuellen maximalen Parameter der Lungenfunktion bei jedem Kind zu bestimmen. Dank systematischer Messungen ist es möglich, eine starke Verschlechterung sowie den Moment zu erkennen, in dem die nachlassende Lungenfunktion eine Atemunterstützung, die sogenannte nicht-invasive Beatmung (NIV), erfordert.
Gemäß den Standards wird die Lungenfunktion durch Spirometrie beurteilt, die mindestens einmal im Jahr durchgeführt werden sollte, mindestens alle 6 Monate nach dem Verlust des selbstständigen Gehens und alle 3 Monate nach Beginn der nicht-invasiven Beatmung.
Der Spirometrie-Test bewertet die forcierte Vitalkapazität (FVC), die als Marker für den Krankheitsverlauf gilt. Ein FVC-Wert unter 2,1 L ist eine Begründung dafür, mit der Unterstützung des Hustenreflexes zu beginnen, und unter 1 L ist ein Hinweis darauf, mit der Atemunterstützung zu beginnen, d.h. NIV.
Die Durchführung der oben genannten Tests stößt oft auf Schwierigkeiten, die sich verstärken, wenn das Kind das selbstständige Gehen verliert. Darüber hinaus wurde während der COVID-Pandemie die Spirometrie in die Verfahren aufgenommen, die Aerosole erzeugen, d. h. ein hohes Risiko einer Übertragung des SARS-CoV-2-Virus. Daher ist es notwendig geworden, nach anderen Methoden zur Messung und Überwachung der Lungenfunktion bei Kindern mit DMD zu suchen.
Das vorgestellte Projekt zielt darauf ab, die Messung der Lungenfunktion zu Hause mit einem individuellen Spirometer namens AIOCARE zu evaluieren.
Das AioCare Spirometer ist ein kleines, praktisches Gerät, das überall eingesetzt werden kann. Das Gerät ermöglicht die systematische nicht-invasive Überwachung der Lungenparameter (einschließlich FVC-Messung) zu Hause bei Kindern über 5 Jahren. Das Kind atmet kräftig durch ein Mundstück mit antibakteriellen und antiviralen Filtern ein und aus. Die Testergebnisse werden vom AioCare-Spirometer über die AioCare-Anwendung für iOS und Android (wie sie von allen aktuellen Smartphones verwendet wird) gesendet. Die Kommunikation zwischen dem AioCare-Spirometer und der Anwendung erfolgt über eine Bluetooth 4.0 (BT LE)-Verbindung. Die Spirometrie-Ergebnisse stehen dem Arzt in Echtzeit im AIOCARE Doctor Panel zur Verfügung.
Zusätzlich wird der tägliche Spirometrie-Test im Rahmen des Projekts um ein Modul mit Übungen zum Training der Atemmuskulatur ergänzt, das in einer zusätzlichen Smartphone-Anwendung enthalten ist.
Es handelt sich um eine Reihe von 4 Übungen zur Stärkung der Atemmuskulatur, die vor dem Spirometrie-Test durchgeführt werden.
Die Voraussetzung der Übungen ist die Möglichkeit, sie selbstständig zu Hause ohne Hilfe eines Physiotherapeuten und ohne Verwendung zusätzlicher Geräte durchzuführen. Die Teilnehmer führen forcierte Ausatmungsübungen mit entspanntem Kehldeckel, Übungen zur Verbesserung der Brustmechanik und der Beweglichkeit des Schultergürtels durch. Die Übungen werden jeden Tag durchgeführt. Die Dauer der Übungen beträgt ca. 7 Minuten. Das Übungsprogramm wird in Form eines Lehrvideos aufgezeichnet.
Lungenrehabilitation ist eines der Schlüsselthemen im Management von DMD-Patienten. Die Kombination von systematischer Lungenfunktionsmessung mit respiratorischer Heimrehabilitation ist ein innovatives Projekt. Es handelt sich um einen nicht-invasiven Test, und die Messung soll die Lebensqualität von DMD-Patienten verbessern.
Ziele der Studie:
- zur Beurteilung der Lungenfunktion für 12 Monate mittels elektronischer Heimüberwachung (AioCare System) bei DMD-Teilnehmern im Alter von 7-18 Jahren (Anzahl der Teilnehmer mit Anstieg der FVC %pv, L-Wert).
- Erhebung der Akzeptanz des elektronischen Heimmonitorings eines Atemsystems in dieser Patientengruppe (Anzahl der Teilnehmer, die das Heim-E-Monitoring akzeptierten, Befragung).
- um die Ergebnisse der elektronischen Heim-Spirometrie (AioCare) mit den Ergebnissen der Krankenhaus-Spirometrie (Jaeger, Deutschland) zu vergleichen – (Wert von FVC% pv, L).
- zu untersuchen, ob es möglich ist, Atemphysiotherapie mit Hilfe von Telerehabilitation bei DMD-Patienten durchzuführen (Anzahl der Patienten, die eine Telerehabilitation akzeptiert haben, Umfrage).
- um die Auswirkungen der Telerehabilitation zu Hause auf die Lungenfunktion zu bewerten (Anzahl der Patienten mit erhöhtem FVC%pv, L-Wert)
- um die Lebensqualität von Patienten zu beurteilen, die einer elektronischen Überwachung und pulmonalen Rehabilitation unterzogen wurden vs. nicht unterzogen wurden
Studiengruppe: 200 Teilnehmer mit DMD im Alter von 7-18 Jahren, in den 4 Armen (jeweils 50 Teilnehmer): (1) Übungen zur elektronischen Heimüberwachung mit dem AIOCARE-Gerät unterzogen, (2) elektronische Heimüberwachung mit AioCare und Lungenrehabilitation; (3) Telerehabilitation des Atmungssystems; (4) Kontrollgruppe – keine Interventionen.
Laufzeit des Projekts März 2021 - März 2025.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Eliza Wasilewska, MD,PhD
- Telefonnummer: +48 56 349 2625
- E-Mail: ewasilewska@gumed.edu.pl
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Eliza Wasilewska, MD,PhD
Studienorte
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Gdańsk, Polen, 80-292
- Rekrutierung
- Medical University
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Kontakt:
- Eliza Wasilewska, MD,PhD
- Telefonnummer: +48 56 349 2625
- E-Mail: ewasilewska@gumed.edu.pl
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- männlich, ≥7 Jahre und <18 Jahre zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie;
- Fähigkeit, Spirometrie durchzuführen;
- erklärte Bereitschaft zur Einhaltung aller Studienverfahren und Erreichbarkeit für die Dauer des Studiums.
Ausschlusskriterien:
- keine Zustimmung zur Teilnahme an der Studie;
- Patienten unter 7 Jahren oder über 18 Jahren;
- Unfähigkeit, Spirometrie durchzuführen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Unterstützende Pflege
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Fakultätszuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Arm mit Intervention (AioCare-Spirometrie)
50 Teilnehmer mit DMD im Alter von 7-17 Jahren, die einer elektronischen Heimüberwachung unterzogen wurden
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Im ersten Teil der Studie erhalten alle Teilnehmer aus den Armen 1 und 2 das AioCare-Spirometer (Healtup, Polen) zur Überwachung der Lungenfunktion zu Hause.
Spirometrieuntersuchungen im Krankenhaus (Jaeger, Deutschland) zur Beurteilung des Krankheitsverlaufs werden regelmäßig durchgeführt.
Nach 3 Monaten und nach 6 Monaten sind Nachuntersuchungen vorgesehen.
Der Endpunktbesuch ist für 12 Monate geplant.
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Experimental: Arm mit Intervention (AioCare-Spirometrie mit Telerehabilitation)
50 Teilnehmer mit DMD im Alter von 7-17 Jahren, die einer elektronischen Heimüberwachung mit dem AioCare-Gerät und Lungenrehabilitationsübungen unterzogen wurden
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Im ersten Teil der Studie erhalten alle Teilnehmer aus den Armen 1 und 2 das AioCare-Spirometer (Healtup, Polen) zur Überwachung der Lungenfunktion zu Hause.
Spirometrieuntersuchungen im Krankenhaus (Jaeger, Deutschland) zur Beurteilung des Krankheitsverlaufs werden regelmäßig durchgeführt.
Nach 3 Monaten und nach 6 Monaten sind Nachuntersuchungen vorgesehen.
Der Endpunktbesuch ist für 12 Monate geplant.
Eine Hauptkomponente der respiratorischen Dysfunktion scheint ein Nachlassen der Atemmuskelschwäche zu sein.
Der Vorschlag ist eine respiratorische Telerehabilitation zur Verbesserung der Funktion der Atemmuskulatur.
Zur Telerehabilitation gehören Atemübungen für zu Hause.
Die Teilnehmer werden im Krankenhaus geschult und erhalten Videopräsentationen zur Unterstützung der Übungen zu Hause.
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Experimental: Arm mit Intervention (Telerehabilitation)
50 Teilnehmer mit DMD im Alter von 7-17 Jahren, die pulmonalen Rehabilitationsübungen unterzogen wurden
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Eine Hauptkomponente der respiratorischen Dysfunktion scheint ein Nachlassen der Atemmuskelschwäche zu sein.
Der Vorschlag ist eine respiratorische Telerehabilitation zur Verbesserung der Funktion der Atemmuskulatur.
Zur Telerehabilitation gehören Atemübungen für zu Hause.
Die Teilnehmer werden im Krankenhaus geschult und erhalten Videopräsentationen zur Unterstützung der Übungen zu Hause.
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Kein Eingriff: Querlenker (kein Eingriff)
50 Teilnehmer mit DMD im Alter von 7-17 Jahren, vorbehaltlich eines Pflegestandards
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung der mittleren erzwungenen Vitalkapazität in Litern gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Spirometrie zu Hause und im Krankenhaus bei DMD-Teilnehmern mit vs. ohne respiratorische Telerehabilitation
Zeitfenster: 12 Monate
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Einige Studien zeigten, dass die Atemfunktion bei Patienten mit DMD jährlich um 6-11 % abnimmt.
Eine Hauptkomponente der respiratorischen Dysfunktion scheint ein Nachlassen der Inspirationsmuskelschwäche zu sein.
Es wird ständig nach Methoden gesucht, um die Funktion der Muskeln des Atmungssystems zu verbessern.
Einer der Schlüsselfaktoren, die die Funktion der Atemmuskulatur verbessern können, ist die richtige Rehabilitation.
Der Vorschlag ist die Durchführung einer Telerehabilitation der Atemmuskulatur zusammen mit einer E-Überwachung der Lungenfunktion zu Hause.
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12 Monate
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Veränderung der mittleren erzwungenen Vitalkapazität gegenüber dem Ausgangswert in % des vorhergesagten Werts, gemessen durch Spirometrie zu Hause und im Krankenhaus bei DMD-Teilnehmern mit vs. ohne respiratorische Telerehabilitation
Zeitfenster: 12 Monate
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Einige Studien zeigten, dass die Atemfunktion bei Patienten mit DMD jährlich um 6-11 % abnimmt.
Eine Hauptkomponente der respiratorischen Dysfunktion scheint ein Nachlassen der Inspirationsmuskelschwäche zu sein.
Es wird ständig nach Methoden gesucht, um die Funktion der Muskeln des Atmungssystems zu verbessern.
Einer der Schlüsselfaktoren, die die Funktion der Atemmuskulatur verbessern können, ist die richtige Rehabilitation.
Der Vorschlag ist die Durchführung einer Telerehabilitation der Atemmuskulatur zusammen mit einer E-Überwachung der Lungenfunktion zu Hause.
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Möglichkeit der E-Überwachung der Lungenfunktion zu Hause bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie während der Covid-19-Pandemie
Zeitfenster: 4 Wochen
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4 Wochen
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Die Anzahl der Teilnehmer, die mindestens eine korrekte Spirometrie-Untersuchung durchgeführt haben
Zeitfenster: 4 Wochen
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Durchführbarkeit des E-Monitorings der Lungenfunktion zu Hause bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in der Covid-19-Pandemie gemessen an der Anzahl der Teilnehmer, die mindestens eine korrekte Spirometrie-Untersuchung durchgeführt haben
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4 Wochen
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die Differenz im Wert der Spirometrie-Ergebnisse (FVC %pv, L) zwischen Heim-Spirometrie und Spirometrie im Krankenhaus
Zeitfenster: 4 Wochen
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Durchführbarkeit der elektronischen Überwachung der Lungenfunktion zu Hause bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in der Covid-19-Pandemie, gemessen an der Anzahl der Teilnehmer, die mindestens eine durchgeführt haben, korrigiert die Differenz im Wert der Spirometrieergebnisse (FVC %pv, L) zwischen Heimspirometrie und Spirometrie im Krankenhaus
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4 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Eliza Wasilewska, MD,PhD, Medical University Gdansk
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Miller MR, Hankinson J, Brusasco V, Burgos F, Casaburi R, Coates A, Crapo R, Enright P, van der Grinten CP, Gustafsson P, Jensen R, Johnson DC, MacIntyre N, McKay R, Navajas D, Pedersen OF, Pellegrino R, Viegi G, Wanger J; ATS/ERS Task Force. Standardisation of spirometry. Eur Respir J. 2005 Aug;26(2):319-38. doi: 10.1183/09031936.05.00034805. No abstract available.
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, Case LE, Clemens PR, Hadjiyannakis S, Pandya S, Street N, Tomezsko J, Wagner KR, Ward LM, Weber DR; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018 Mar;17(3):251-267. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30024-3. Epub 2018 Feb 3. Erratum In: Lancet Neurol. 2018 Apr 4;:
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Alman BA, Apkon SD, Blackwell A, Case LE, Cripe L, Hadjiyannakis S, Olson AK, Sheehan DW, Bolen J, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurol. 2018 Apr;17(4):347-361. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30025-5. Epub 2018 Feb 3.
- Finder JD, Birnkrant D, Carl J, Farber HJ, Gozal D, Iannaccone ST, Kovesi T, Kravitz RM, Panitch H, Schramm C, Schroth M, Sharma G, Sievers L, Silvestri JM, Sterni L; American Thoracic Society. Respiratory care of the patient with Duchenne muscular dystrophy: ATS consensus statement. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Aug 15;170(4):456-65. doi: 10.1164/rccm.200307-885ST. No abstract available.
- Phillips MF, Quinlivan RC, Edwards RH, Calverley PM. Changes in spirometry over time as a prognostic marker in patients with Duchenne muscular dystrophy. Am J Respir Crit Care Med. 2001 Dec 15;164(12):2191-4. doi: 10.1164/ajrccm.164.12.2103052.
- Toussaint M, Chatwin M, Soudon P. Mechanical ventilation in Duchenne patients with chronic respiratory insufficiency: clinical implications of 20 years published experience. Chron Respir Dis. 2007;4(3):167-77. doi: 10.1177/1479972307080697.
- LoMauro A, D'Angelo MG, Aliverti A. Sleep Disordered Breathing in Duchenne Muscular Dystrophy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2017 May;17(5):44. doi: 10.1007/s11910-017-0750-1.
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Studienaufzeichnungsdaten
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Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
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Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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- EPULMoDMD 001/2021
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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