BEGIN 新規イメージングバイオマーカー (BEGINNING)
2024年11月19日 更新者：Jason Woods、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
構造的および機能的な肺および腹部の迅速な MRI (UTE および 129Xe) を使用して、推定 FDA 承認後の 6 ～ 8 歳の 3 剤併用療法の治療効果を判断すること。
調査の概要
詳細な説明
全体的な仮説は、多臓器 MRI が、BEGIN 研究で採用された従来の測定よりも若い CF 患者でより感度が高く、堅牢な転帰測定を提供し、これらの新しい測定が治療効果に対してより敏感になるということです。 -併用モジュレーター療法。 初期の肺閉塞の性質と経時的な肝臓と膵臓の特徴的な変化を理解することにより、将来のより個別化された医療の基礎を築き続けます。
トリプルコンビネーション療法は、過去の同輩よりも CF の臨床症状が軽度の若い患者に拡大されるため、標準的な結果 (スパイロメトリー、膵臓機能など) で臨床的に正常な CF の子供の治療反応と臨床的利益を評価することが最も重要になります。 ここでは、MRI の電離放射線被ばくのない感度とプロファイルを活用して、CF を持つ個人を経時的に追跡し、標準的な臨床試験では利用できない追加の空間分解能を使用して、治療による変化を定量化できます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
44
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Carrie Stevens, BS
- 電話番号：(513) 636-9973
- メール：carrie.stevens@cchmc.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Penny New, BS
- 電話番号：(513) 636-9973
- メール：Penny.New@cchmc.org
研究場所
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 積極的、募集していない
- University of Kansas Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 積極的、募集していない
- Carrie Stevens
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- 募集
- University of Virginia
-
コンタクト：
- Jamie Mata
-
主任研究者：
- Jamie Mata
-
主任研究者：
- Deborah Froh
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～8年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者または被験者の法定代理人から得られた書面によるインフォームドコンセント（および適切な場合は同意）。
- -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守する意欲。
- -ベースラインMRI訪問時の年齢が6〜8歳（6歳の誕生日の60日前まで登録可能）。
-CF表現型と一致する1つ以上の臨床的特徴および次の基準の1つ以上によって証明されるCF診断の記録：
- -定量ピロカルピンイオントフォレシス試験による60mEq /リットル以上の汗塩化物
- 嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) 遺伝子における 2 つのよく特徴付けられた変異
- 3剤併用療法を処方する医師の意図
- -登録時に呼吸器感染症がなく、臨床的に安定している。
- -登録前28日間の慢性維持療法に変化はありません。
- MRI手技への協力能力
除外基準:
- -現在、イバカフトール療法（Kalydeco、Orkambi、および Symdeko を含む）を受けており、少なくとも 1 つのゲーティング変異がある個人。 ゲーティング変異には、G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G970R、G1244E、S1251N、S1255P、または G1349D が含まれます。
- 急性呼吸器症状（例： MRIの時に喘鳴）。
- -登録前28日間の咳、喘鳴、または呼吸数の増加として定義される急性呼吸器感染症。
- CFに関連しない慢性肺疾患
- CFに関連しない慢性肝疾患
- 臨床基準によって定義される急性膵炎 (45)。
- CFに関連しない慢性膵臓疾患。
- 治験責任医師の裁量で決定された、被験者の安全性または研究データの質を損なう身体的所見。
- 施設調査員/被指名者の意見では、インフォームドコンセントまたは同意を排除する、研究への参加を危険にする、研究結果データの解釈を複雑にする、またはその他の方法で研究目的の達成を妨げるその他の状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：プレトリカフタ
129Xe MRI
|
過分極 129Xe と従来のプロトン MRI を組み合わせることで、肺、肝臓、および膵臓の構造と機能の迅速な空間マッピングが可能になりました。鎮静と電離放射線はすべて不要です。
|
|
実験的：トリカフタ
129Xe MRI
|
過分極 129Xe と従来のプロトン MRI を組み合わせることで、肺、肝臓、および膵臓の構造と機能の迅速な空間マッピングが可能になりました。鎮静と電離放射線はすべて不要です。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインからの換気不良率の変化
時間枠：1年
|
肺 MRI の主要評価項目は、治療前のベースラインから 1 年間のフォローアップ訪問までの 129Xe 換気障害率 (VDP) の変化です。
|
1年
|
|
膵臓の容積
時間枠：1年
|
膵臓 MRI の場合、主要な結果の尺度は、治療前のベースラインと 1 年間のフォローアップ訪問の間の BSA に対して正規化された膵臓の体積の変化です。
|
1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
腹部 T1 値
時間枠：1年
|
ベースラインから 1 年のフォローアップまでの、肝臓と膵臓の MRI T1 平均の変化
|
1年
|
|
肺読影スコア
時間枠：1年
|
ベースラインから 1 年間のフォローアップまでのプロトン MRI からの目に見える構造的欠陥のリーダースコアの変化
|
1年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jason Woods, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月1日
一次修了 (推定)
2028年11月1日
研究の完了 (推定)
2028年11月1日
試験登録日
最初に提出
2022年4月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月24日
最初の投稿 (実際)
2022年8月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月19日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。