BEGIN 새로운 이미징 바이오마커 (BEGINNING)
2024년 11월 19일 업데이트: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
신속한 구조적 및 기능적 폐 및 복부 MRI(UTE 및 129Xe)를 사용하여 추정 FDA 승인 후 6-8세에서 삼중 병용 요법의 치료 효과를 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
전반적인 가설은 다기관 MRI가 BEGIN 연구에서 사용된 전통적인 측정보다 젊은 CF 환자에서 더 민감하고 강력한 결과 측정을 제공하고 이러한 새로운 측정이 치료 효과에 더 민감할 것이라는 것입니다. - 병용 조절제 요법. 초기 폐폐색의 특성과 시간이 지남에 따라 간과 췌장의 특징적인 변화를 이해함으로써 향후 보다 개인화된 의료를 위한 토대를 계속해서 마련하고 있습니다.
표준 결과(예: 폐활량 측정, 췌장 기능)에 따라 임상적으로 정상인 CF 소아의 치료 반응 및 임상적 이점을 평가하는 것은 삼중 조합 요법이 과거 동료보다 경미한 CF 임상 양상을 보이는 젊은 환자에게로 확대됨에 따라 가장 중요해질 것입니다. 여기에서 MRI의 전리 방사선 노출이 없는 민감도 및 프로필을 활용하여 시간이 지남에 따라 CF를 가진 개인을 추적하여 표준 임상 테스트에서 사용할 수 없는 추가 공간 분해능으로 치료의 변화를 정량화할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
44
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Carrie Stevens, BS
- 전화번호: (513) 636-9973
- 이메일: carrie.stevens@cchmc.org
연구 연락처 백업
- 이름: Penny New, BS
- 전화번호: (513) 636-9973
- 이메일: Penny.New@cchmc.org
연구 장소
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모집하지 않고 적극적으로
- University of Kansas Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모집하지 않고 적극적으로
- Carrie Stevens
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모병
- University of Virginia
-
연락하다:
- Jamie Mata
-
수석 연구원:
- Jamie Mata
-
수석 연구원:
- Deborah Froh
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자 또는 피험자의 법적 대리인으로부터 얻은 서면 동의서(적절한 경우 승인).
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수하려는 의지.
- 기준선 MRI 방문 시 6-8세 연령(6세 생일 60일 전까지 등록 가능).
CF 표현형과 일치하는 하나 이상의 임상 특징 및 다음 기준 중 하나 이상에 의해 입증되는 CF 진단의 문서화:
- 정량적 필로카르핀 이온도입법 검사에서 땀 염화물이 60 mEq/liter 이상
- 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 유전자의 잘 특성화된 두 가지 돌연변이
- 삼중 병용 요법을 처방하려는 의사의 의도
- 등록 당시 호흡기 감염 없이 임상적으로 안정적임.
- 등록 전 28일 동안 만성 유지 요법에 변화가 없습니다.
- MRI 절차에 협력할 수 있는 능력
제외 기준:
- 현재 ivacaftor 요법(Kalydeco, Orkambi 및 Symdeko 포함)을 받고 있고 적어도 하나의 게이팅 돌연변이가 있는 개인. 게이팅 돌연변이에는 G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P 또는 G1349D가 포함됩니다.
- 급성 호흡기 증상(예: 천명음) MRI 당시.
- 등록 전 28일 동안 증가된 기침, 쌕쌕거림 또는 호흡수로 정의되는 급성 호흡기 감염.
- CF와 관련 없는 만성 폐질환
- CF와 관련 없는 만성 간질환
- 임상 기준에 의해 정의된 급성 췌장염(45).
- CF와 관련되지 않은 만성 췌장 질환.
- 현장 조사자의 재량에 따라 결정된 피험자의 안전 또는 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 물리적 발견.
- 사이트 조사자/피지명인의 의견에 따라 사전 동의 또는 동의를 배제하거나, 연구 참여를 안전하지 않게 만들거나, 연구 결과 데이터의 해석을 복잡하게 하거나, 연구 목적 달성을 방해하는 기타 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 프리 트리카프타
129Xe MRI
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이제 과분극 129Xe와 전통적인 양성자 MRI의 조합으로 폐, 간 및 췌장 구조와 기능의 빠른 공간 매핑이 가능하며 진정 작용과 이온화 방사선이 모두 없습니다.
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실험적: 포스트 트리카프타
129Xe MRI
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이제 과분극 129Xe와 전통적인 양성자 MRI의 조합으로 폐, 간 및 췌장 구조와 기능의 빠른 공간 매핑이 가능하며 진정 작용과 이온화 방사선이 모두 없습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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환기 결함 기준선에서 백분율 변화
기간: 일년
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폐 MRI의 경우 1차 결과 측정은 치료 전 기준선에서 1년 추적 방문까지의 129Xe 환기 결함 백분율(VDP)의 변화입니다.
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일년
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췌장 부피
기간: 일년
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췌장 MRI의 경우, 일차 결과 측정은 치료 전 기준선과 1년 추적 방문 사이에 BSA로 정규화된 췌장 부피의 변화입니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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복부 T1 값
기간: 일년
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간 및 췌장의 MRI T1 평균 변화, 기준선에서 1년 추적 관찰
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일년
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폐 판독기 점수
기간: 일년
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양성자 MRI에서 눈에 보이는 구조적 결함에 대한 판독기 점수의 변화, 기준선에서 1년 후 후속 조치
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 24일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 19일
마지막으로 확인됨
2024년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .