BEGIN Nuevos biomarcadores para imágenes (BEGINNING)
19 de noviembre de 2024 actualizado por: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Determinar el efecto del tratamiento de la terapia de combinación triple en niños de 6 a 8 años después de la supuesta aprobación de la FDA, mediante resonancia magnética pulmonar y abdominal estructural y funcional rápida (UTE y 129Xe).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La hipótesis general es que la resonancia magnética multiorgánica proporcionará medidas de resultado más sensibles y sólidas en pacientes jóvenes con FQ que las medidas tradicionales empleadas en el estudio BEGIN y que estas medidas novedosas serán más sensibles a los efectos del tratamiento, probado aquí en comparación antes y después del triple -Terapia moduladora combinada. Al comprender la naturaleza de la obstrucción pulmonar temprana y los cambios característicos en el hígado y el páncreas con el tiempo, seguimos sentando las bases para una medicina más personalizada en el futuro.
La evaluación de la respuesta al tratamiento y el beneficio clínico en niños con FQ que son clínicamente normales según los resultados estándar (p. ej., espirometría, función pancreática) será primordial a medida que la terapia de combinación triple se extienda a pacientes más jóvenes con una presentación clínica de FQ más leve que sus pares históricos. Aquí, la sensibilidad y el perfil sin exposición a la radiación ionizante de la IRM se pueden aprovechar para seguir a una persona con FQ a lo largo del tiempo para cuantificar los cambios con la terapia, con una resolución espacial adicional que no está disponible en las pruebas clínicas estándar.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
44
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Carrie Stevens, BS
- Número de teléfono: (513) 636-9973
- Correo electrónico: carrie.stevens@cchmc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Penny New, BS
- Número de teléfono: (513) 636-9973
- Correo electrónico: Penny.New@cchmc.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Activo, no reclutando
- University of Kansas Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Activo, no reclutando
- Carrie Stevens
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Reclutamiento
- University of Virginia
-
Contacto:
- Jamie Mata
-
Investigador principal:
- Jamie Mata
-
Investigador principal:
- Deborah Froh
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 8 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito (y asentimiento en su caso) obtenido del sujeto o del representante legal del sujeto.
- Voluntad de cumplir con el programa de visitas de estudio y otros requisitos del protocolo.
- Edades de 6 a 8 años en la visita de resonancia magnética inicial (puede inscribirse hasta 60 días antes de cumplir los 6 años).
Documentación del diagnóstico de FQ evidenciado por una o más características clínicas consistentes con el fenotipo de FQ y uno o más de los siguientes criterios:
- Cloruro en sudor igual o superior a 60 mEq/litro por prueba de iontoforesis cuantitativa de pilocarpina
- Dos mutaciones bien caracterizadas en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)
- Intención del médico de prescribir terapia de combinación triple
- Clínicamente estable sin infección del tracto respiratorio en el momento de la inscripción.
- Sin cambios en las terapias de mantenimiento crónico en los 28 días anteriores a la inscripción.
- Capacidad para cooperar con los procedimientos de resonancia magnética
Criterio de exclusión:
- Individuos actualmente en terapia con ivacaftor (incluidos Kalydeco, Orkambi y Symdeko) y con al menos una mutación de activación. Las mutaciones de activación incluyen G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D.
- Síntomas respiratorios agudos (p. sibilancias) en el momento de la resonancia magnética.
- Infección respiratoria aguda, definida como aumento de la tos, sibilancias o frecuencia respiratoria en los 28 días anteriores a la inscripción.
- Enfermedad pulmonar crónica no relacionada con FQ
- Hepatopatía crónica no relacionada con FQ
- Pancreatitis aguda, definida por criterios clínicos (45).
- Enfermedad pancreática crónica no relacionada con FQ.
- Hallazgos físicos que comprometerían la seguridad del sujeto o la calidad de los datos del estudio según lo determine el investigador del sitio.
- Cualquier otra condición que, en opinión del Investigador del sitio/persona designada, impida el consentimiento informado o el asentimiento, haga que la participación en el estudio sea insegura, complique la interpretación de los datos de los resultados del estudio o interfiera de otro modo con el logro de los objetivos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Pre Trikafta
Resonancia magnética 129Xe
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El mapeo espacial rápido de la estructura y función de los pulmones, el hígado y el páncreas ahora es posible con una combinación de 129Xe hiperpolarizado y resonancia magnética de protones tradicional, todos sin sedación ni radiación ionizante.
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Experimental: Publicar Trikafta
Resonancia magnética 129Xe
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El mapeo espacial rápido de la estructura y función de los pulmones, el hígado y el páncreas ahora es posible con una combinación de 129Xe hiperpolarizado y resonancia magnética de protones tradicional, todos sin sedación ni radiación ionizante.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Defecto de ventilación Cambio porcentual desde el valor inicial
Periodo de tiempo: 1 año
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Para la resonancia magnética pulmonar, la medida de resultado principal es el cambio en el porcentaje de defecto de ventilación (VDP) con 129Xe desde el inicio previo a la terapia hasta la visita de seguimiento de un año.
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1 año
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Volumen del páncreas
Periodo de tiempo: 1 año
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Para la resonancia magnética pancreática, la medida de resultado principal es el cambio en el volumen del páncreas normalizado al BSA entre el inicio previo a la terapia y la visita de seguimiento de un año.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Valores T1 abdominales
Periodo de tiempo: 1 año
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Cambios en el promedio de MRI T1 en el hígado y el páncreas, desde el inicio hasta el seguimiento a 1 año
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1 año
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Puntaje del lector de pulmón
Periodo de tiempo: 1 año
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Cambios en la puntuación del lector para defectos estructurales visibles de la resonancia magnética de protones, desde el inicio hasta el seguimiento a 1 año
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de mayo de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
26 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
21 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2021-0325
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .