Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALOITA UUSI KUVAUS Biomarkkerit (BEGINNING)

maanantai 23. lokakuuta 2023 päivittänyt: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Kolmoisyhdistelmähoidon hoitovaikutuksen määrittäminen 6-8-vuotiailla FDA:n oletetun hyväksynnän jälkeen käyttämällä nopeaa rakenteellista ja toiminnallista keuhkojen ja vatsan magneettikuvausta (UTE ja 129Xe).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yleinen hypoteesi on, että usean elimen magneettikuvaus tarjoaa herkempiä ja vahvempia tulosmittauksia nuorilla CF-potilailla kuin perinteisessä BEGIN-tutkimuksessa käytetyt mittaukset ja että nämä uudet mittausmenetelmät ovat herkempiä hoidon vaikutuksille, joita tässä testataan vertaamalla ennen ja jälkeen kolminkertaisen. - yhdistelmämodulaattorihoito. Ymmärtämällä varhaisen keuhkotukoksen luonteen ja tyypilliset muutokset maksassa ja haimassa ajan myötä luomme pohjan henkilökohtaisemmalle lääketieteelle tulevaisuudessa.

Hoitovasteen ja kliinisen hyödyn arvioiminen CF-lapsilla, jotka ovat kliinisesti normaaleja standarditulosten (esim. spirometria, haiman toiminta) mukaan, tulee ensiarvoisen tärkeäksi, kun kolmoisyhdistelmähoitoa laajennetaan nuoremmille potilaille, joilla on lievempi CF:n kliininen esitys kuin heidän historiallisilla ikätovereillaan. Tässä magneettikuvauksen herkkyyttä ja profiilia, joka ei aiheuta ionisoivalle säteilylle altistumista, voidaan hyödyntää CF-potilaan seurannassa ajan mittaan hoidon aikana tapahtuvien muutosten kvantifioimiseksi – lisätilaresoluutiolla, jota ei ole saatavilla tavanomaisissa kliinisissä testeissä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

44

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Carrie Stevens
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jamie Mata
        • Päätutkija:
          • Jamie Mata
        • Päätutkija:
          • Deborah Froh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 8 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittavalta tai tutkittavan lailliselta edustajalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus (ja tarvittaessa suostumus).
  2. Halukkuus noudattaa opintokäyntiaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
  3. 6–8-vuotiaat lähtötilanteessa MRI-käynnillä (voidaan ilmoittautua enintään 60 päivää ennen 6. syntymäpäivää).

  4. CF-diagnoosin dokumentointi, jonka todistaa yksi tai useampi kliininen piirre, joka on yhdenmukainen CF-fenotyypin kanssa, ja yksi tai useampi seuraavista kriteereistä:

    1. Hikikloridi vähintään 60 mekv/litra kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesitestillä
    2. Kaksi hyvin karakterisoitua mutaatiota kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR)
  5. Lääkäri aikoo määrätä kolminkertaisen yhdistelmähoidon
  6. Kliinisesti stabiili, ei hengitystieinfektiota ilmoittautumishetkellä.
  7. Ei muutoksia kroonisissa ylläpitohoidoissa 28 päivää ennen ilmoittautumista.
  8. Kyky tehdä yhteistyötä MRI-menetelmien kanssa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Henkilöt, jotka saavat tällä hetkellä ivakaftorihoitoa (mukaan lukien Kalydeco, Orkambi ja Symdeko) ja joilla on vähintään yksi avainmutaatio. Avainnusmutaatioita ovat G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P tai G1349D.
  2. Akuutit hengitystieoireet (esim. hengityksen vinkuminen) magneettikuvauksen aikana.
  3. Akuutti hengitystieinfektio, joka määritellään lisääntyneeksi yskiksi, hengityksen vinkuksi tai hengitystiheydeksi 28 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
  4. Krooninen keuhkosairaus, joka ei liity CF:ään
  5. Krooninen maksasairaus, joka ei liity CF:ään
  6. Akuutti haimatulehdus, määritelty kliinisin kriteerein (45).
  7. Krooninen haimasairaus, joka ei liity CF:ään.
  8. Fyysiset löydökset, jotka vaarantaisivat tutkittavan turvallisuuden tai tutkimustietojen laadun, kuten tutkimuspaikan tutkija päättää.
  9. Mikä tahansa muu ehto, joka tutkimuspaikan tutkijan/suunnittelijan mielestä estäisi tietoisen suostumuksen tai suostumuksen, tekisi tutkimukseen osallistumisesta vaarallista, vaikeuttaisi tutkimustulostietojen tulkintaa tai muuten häiritsisi tutkimuksen tavoitteiden saavuttamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ennen Trikaftaa
129Xe MRI
Lääke: 129Xe
Keuhkojen, maksan ja haiman rakenteen ja toiminnan nopea spatiaalinen kartoitus on nyt mahdollista hyperpolarisoidun 129Xe:n ja perinteisen protoni-MRI:n yhdistelmällä, joissa ei ole sedaatiota ja ionisoivaa säteilyä.
Kokeellinen: Lähetä Trikafta
129Xe MRI
Lääke: 129Xe
Keuhkojen, maksan ja haiman rakenteen ja toiminnan nopea spatiaalinen kartoitus on nyt mahdollista hyperpolarisoidun 129Xe:n ja perinteisen protoni-MRI:n yhdistelmällä, joissa ei ole sedaatiota ja ionisoivaa säteilyä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ilmanvaihtovika Prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 1 vuosi
Keuhkojen magneettikuvauksessa ensisijainen tulosmitta on 129Xe-ventilaatiovikaprosentin (VDP) muutos hoidon lähtötasosta yhden vuoden seurantakäyntiin.
1 vuosi
Haiman tilavuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Haiman magneettikuvauksessa ensisijainen tulosmitta on haiman tilavuuden muutos, joka on normalisoitu BSA:han ennen hoitoa edeltävän lähtötilan ja yhden vuoden seurantakäynnin välillä.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vatsan T1-arvot
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutokset MRI T1:ssä keskimäärin maksassa ja haimassa lähtötasosta seurantaan vuoden kuluttua
1 vuosi
Lung-lukijapisteet
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutokset lukijapisteissä näkyvien rakenteellisten vikojen osalta protoni-MRI:stä, lähtötasosta seurantaan vuoden kuluttua
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

University of Iowa
University of Virginia
University of Kansas

Tutkijat

  • Päätutkija: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2021-0325

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset 129Xe

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa