ZAČNĚTE s novými Imaging Biomarkers (BEGINNING)
19. listopadu 2024 aktualizováno: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Stanovit léčebný efekt trojkombinační terapie u 6-8letých dětí po předpokládaném schválení FDA pomocí rychlé strukturální a funkční plicní a abdominální MRI (UTE a 129Xe).
Přehled studie
Detailní popis
Celková hypotéza je, že multiorgánová MRI poskytne citlivější, robustnější výsledky měření u mladých pacientů s CF než tradiční měření používaná ve studii BEGIN a že tato nová měření budou citlivější na účinky léčby, testované zde porovnáním před a po trojnásobném -kombinovaná modulátorová terapie. Pochopením podstaty časné plicní obstrukce a charakteristických změn v játrech a slinivce v průběhu času pokračujeme v pokládání základů pro více personalizovanou medicínu v budoucnosti.
Posouzení léčebné odpovědi a klinického přínosu u dětí s CF, které jsou klinicky normální podle standardních výsledků (např. spirometrie, funkce slinivky břišní), se stane prvořadým, protože trojkombinační terapie je rozšířena na mladší pacienty s mírnějším klinickým projevem CF než u jejich historických vrstevníků. Zde lze využít citlivost a profil bez vystavení ionizujícímu záření MRI ke sledování jedince s CF v průběhu času ke kvantifikaci změn s terapií – s dalším prostorovým rozlišením nedostupným ze standardního klinického testování.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
44
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Carrie Stevens, BS
- Telefonní číslo: (513) 636-9973
- E-mail: carrie.stevens@cchmc.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Penny New, BS
- Telefonní číslo: (513) 636-9973
- E-mail: Penny.New@cchmc.org
Studijní místa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Aktivní, ne nábor
- University of Kansas Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Aktivní, ne nábor
- Carrie Stevens
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- Nábor
- University of Virginia
-
Kontakt:
- Jamie Mata
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jamie Mata
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Deborah Froh
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 8 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Písemný informovaný souhlas (a případně souhlas) získaný od subjektu nebo právního zástupce subjektu.
- Ochota dodržovat harmonogram studijních návštěv a další požadavky protokolu.
- Věk 6-8 let při základní návštěvě MRI (lze zapsat až 60 dní před 6. narozeninami).
Dokumentace diagnózy CF doložená jedním nebo více klinickými rysy v souladu s fenotypem CF a jedním nebo více z následujících kritérií:
- Chlorid potu rovný nebo vyšší než 60 mEq/litr kvantitativním testem pilokarpinové iontoforézy
- Dvě dobře charakterizované mutace v genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR)
- Záměr lékaře předepsat trojkombinovanou terapii
- Klinicky stabilní bez infekce dýchacích cest v době zařazení.
- Žádná změna v chronických udržovacích terapiích během 28 dnů před zařazením.
- Schopnost spolupracovat s MRI postupy
Kritéria vyloučení:
- Jedinci, kteří jsou v současné době na terapii ivakaftorem (včetně Kalydeco, Orkambi a Symdeko) a s alespoň jednou mutací hradlování. Gating mutace zahrnují G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P nebo G1349D.
- Akutní respirační příznaky (např. sípání) v době MRI.
- Akutní respirační infekce, definovaná jako zvýšený kašel, sípání nebo dechová frekvence během 28 dnů před zařazením.
- Chronické plicní onemocnění nesouvisející s CF
- Chronické onemocnění jater nesouvisející s CF
- Akutní pankreatitida definovaná klinickými kritérii [45].
- Chronické onemocnění slinivky břišní nesouvisející s CF.
- Fyzikální nálezy, které by ohrozily bezpečnost subjektu nebo kvalitu dat studie, jak je stanoveno podle uvážení zkoušejícího na místě.
- Jakákoli jiná podmínka, která by podle názoru zkoušejícího/určené osoby bránila informovanému souhlasu nebo souhlasu, činila účast ve studii nebezpečnou, komplikovala interpretaci výsledků studie nebo jinak narušovala dosažení cílů studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Před Trikaftou
MRI 129Xe
|
Rychlé prostorové mapování struktury a funkce plic, jater a pankreatu je nyní možné pomocí kombinace hyperpolarizovaného 129Xe a tradiční protonové MRI, přičemž chybí sedace a ionizující záření.
|
|
Experimentální: Příspěvek Trikafta
MRI 129Xe
|
Rychlé prostorové mapování struktury a funkce plic, jater a pankreatu je nyní možné pomocí kombinace hyperpolarizovaného 129Xe a tradiční protonové MRI, přičemž chybí sedace a ionizující záření.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Defekt ventilace Procentuální změna oproti základní linii
Časové okno: 1 rok
|
U plicní MRI je primárním výsledným měřítkem změna procenta ventilačních defektů 129Xe (VDP) od výchozího stavu před léčbou do jednoroční následné návštěvy.
|
1 rok
|
|
Objem slinivky břišní
Časové okno: 1 rok
|
U MRI pankreatu je primárním výsledným měřítkem změna objemu pankreatu normalizovaného na BSA mezi výchozí hodnotou před léčbou a jednoročním následným sledováním.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnoty T1 v břiše
Časové okno: 1 rok
|
Změny v průměru MRI T1 v játrech a slinivce břišní od výchozí hodnoty do sledování po 1 roce
|
1 rok
|
|
Skóre čtenáře plic
Časové okno: 1 rok
|
Změny ve čtenářském skóre pro viditelné strukturální defekty z protonové MRI od výchozího stavu do sledování po 1 roce
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. května 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. listopadu 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
26. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
21. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2021-0325
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .