BEGIN Nuovi biomarcatori di imaging (BEGINNING)
19 novembre 2024 aggiornato da: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Per determinare l'effetto del trattamento della terapia a tripla combinazione nei bambini di 6-8 anni dopo la presunta approvazione della FDA, utilizzando la risonanza magnetica polmonare e addominale strutturale e funzionale rapida (UTE e 129Xe).
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'ipotesi generale è che la risonanza magnetica multiorgano fornirà misure di esito più sensibili e robuste nei giovani pazienti con FC rispetto alle misure tradizionali impiegate nello studio BEGIN e che queste nuove misure saranno più sensibili agli effetti del trattamento, testate qui per confronto prima e dopo il triplo - terapia con modulatori combinati. Comprendendo la natura dell'ostruzione polmonare precoce e i cambiamenti caratteristici nel fegato e nel pancreas nel tempo, continuiamo a gettare le basi per una medicina più personalizzata in futuro.
Valutare la risposta al trattamento e il beneficio clinico nei bambini con FC che sono clinicamente normali secondo gli esiti standard (ad esempio, spirometria, funzione pancreatica) diventerà fondamentale poiché la terapia a tripla combinazione viene estesa ai pazienti più giovani con una presentazione clinica della FC più lieve rispetto ai loro coetanei storici. Qui la sensibilità e il profilo privo di esposizione alle radiazioni ionizzanti della risonanza magnetica possono essere sfruttati per seguire un individuo con FC nel tempo per quantificare i cambiamenti con la terapia, con una risoluzione spaziale aggiuntiva non disponibile dai test clinici standard.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
44
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Carrie Stevens, BS
- Numero di telefono: (513) 636-9973
- Email: carrie.stevens@cchmc.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Penny New, BS
- Numero di telefono: (513) 636-9973
- Email: Penny.New@cchmc.org
Luoghi di studio
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Attivo, non reclutante
- University of Kansas Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Attivo, non reclutante
- Carrie Stevens
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- Reclutamento
- University of Virginia
-
Contatto:
- Jamie Mata
-
Investigatore principale:
- Jamie Mata
-
Investigatore principale:
- Deborah Froh
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 8 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto (e consenso ove appropriato) ottenuto dal soggetto o dal legale rappresentante del soggetto.
- Disponibilità ad aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
- Età 6-8 anni alla visita MRI di base (può essere arruolato fino a 60 giorni prima del 6° compleanno).
Documentazione della diagnosi di FC come evidenziato da una o più caratteristiche cliniche coerenti con il fenotipo CF e uno o più dei seguenti criteri:
- Cloruro nel sudore uguale o superiore a 60 mEq/litro mediante test di iontoforesi quantitativa con pilocarpina
- Due mutazioni ben caratterizzate nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
- Medico intento a prescrivere una terapia a tripla combinazione
- Clinicamente stabile senza infezione del tratto respiratorio al momento dell'arruolamento.
- Nessun cambiamento nelle terapie di mantenimento croniche nei 28 giorni precedenti l'arruolamento.
- Capacità di collaborare con le procedure di risonanza magnetica
Criteri di esclusione:
- Soggetti attualmente in terapia con ivacaftor (inclusi Kalydeco, Orkambi e Symdeko) e con almeno una mutazione gating. Le mutazioni di gating includono G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D.
- Sintomi respiratori acuti (es. respiro sibilante) al momento della risonanza magnetica.
- Infezione respiratoria acuta, definita come aumento della tosse, respiro sibilante o frequenza respiratoria nei 28 giorni precedenti l'arruolamento.
- Malattia polmonare cronica non correlata alla FC
- Malattia epatica cronica non correlata alla FC
- Pancreatite acuta, definita da criteri clinici (45).
- Malattia pancreatica cronica non correlata alla FC.
- Risultati fisici che comprometterebbero la sicurezza del soggetto o la qualità dei dati dello studio come determinato a discrezione del ricercatore del sito.
- Qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore del sito/designato, precluderebbe il consenso informato o il consenso, renderebbe pericolosa la partecipazione allo studio, complicherebbe l'interpretazione dei dati sugli esiti dello studio o interferirebbe in altro modo con il raggiungimento degli obiettivi dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Pre Trikafta
Risonanza magnetica 129Xe
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La rapida mappatura spaziale della struttura e della funzione del polmone, del fegato e del pancreas è ora possibile con una combinazione di 129Xe iperpolarizzato e risonanza magnetica protonica tradizionale, senza sedazione e radiazioni ionizzanti.
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Sperimentale: Posta Trikafta
Risonanza magnetica 129Xe
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La rapida mappatura spaziale della struttura e della funzione del polmone, del fegato e del pancreas è ora possibile con una combinazione di 129Xe iperpolarizzato e risonanza magnetica protonica tradizionale, senza sedazione e radiazioni ionizzanti.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Difetto di ventilazione Percentuale di variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: 1 anno
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Per la risonanza magnetica polmonare, l'outcome primario è la variazione della percentuale di difetti di ventilazione (VDP) 129Xe dal basale pre-terapia alla visita di follow-up a un anno.
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1 anno
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Volume del pancreas
Lasso di tempo: 1 anno
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Per la risonanza magnetica pancreatica, l'outcome primario è la variazione del volume del pancreas normalizzato alla BSA tra il basale pre-terapia e la visita di follow-up a un anno.
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valori T1 addominali
Lasso di tempo: 1 anno
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Cambiamenti nella media MRI T1 nel fegato e nel pancreas, dal basale al follow-up a 1 anno
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1 anno
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Punteggio del lettore polmonare
Lasso di tempo: 1 anno
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Cambiamenti nel punteggio del lettore per difetti strutturali visibili dalla risonanza magnetica protonica, dal basale al follow-up a 1 anno
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 maggio 2022
Completamento primario (Stimato)
1 novembre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 novembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 aprile 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 agosto 2022
Primo Inserito (Effettivo)
26 agosto 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
21 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 novembre 2024
Ultimo verificato
1 novembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2021-0325
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .