Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BEGIN Novel Imaging Biomarkers (BEGINNING)

19. november 2024 opdateret af: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
At bestemme behandlingseffekten af ​​tredobbelt kombinationsterapi hos 6-8-årige efter formodet FDA-godkendelse ved brug af hurtig strukturel og funktionel lunge- og abdominal MRI (UTE og 129Xe).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den overordnede hypotese er, at multiorgan-MR vil give mere følsomme, robuste resultatmål hos unge CF-patienter end traditionelle mål anvendt i BEGIN-studiet, og at disse nye mål vil være mere følsomme over for behandlingseffekter, testet her ved sammenligning før og efter triple -kombinationsmodulatorterapi. Ved at forstå karakteren af ​​tidlig lungeobstruktion og karakteristiske ændringer i leveren og bugspytkirtlen over tid, fortsætter vi med at lægge grunden til mere personlig medicin i fremtiden.

Vurdering af behandlingsrespons og kliniske fordele hos børn med CF, som er klinisk normale i forhold til standardresultater (f.eks. spirometri, bugspytkirtelfunktion) vil blive altafgørende, da triplecombination terapi udvides til yngre patienter med mildere CF klinisk præsentation end deres historiske jævnaldrende. Her kan følsomheden og profilen fri for ioniserende strålingseksponering af MRI udnyttes til at følge et individ med CF over tid for at kvantificere ændringer med terapi - med yderligere rumlig opløsning, der ikke er tilgængelig fra standard klinisk test.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

44

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Kansas Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Carrie Stevens
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Jamie Mata
        • Ledende efterforsker:
          • Jamie Mata
        • Ledende efterforsker:
          • Deborah Froh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvor det er relevant) indhentet fra forsøgspersonens eller forsøgspersonens juridiske repræsentant.
  2. Vilje til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
  3. Alder 6-8 år ved baseline MR-besøg (kan tilmeldes op til 60 dage før 6-års fødselsdag).

  4. Dokumentation af CF-diagnose som dokumenteret af et eller flere kliniske træk i overensstemmelse med CF-fænotypen og et eller flere af følgende kriterier:

    1. Svedklorid lig med eller større end 60 mEq/liter ved kvantitativ pilocarpiniontoforesetest
    2. To velkarakteriserede mutationer i genet for cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR)
  5. Lægen har til hensigt at ordinere triple-kombinationsterapi
  6. Klinisk stabil uden luftvejsinfektion på tidspunktet for indskrivning.
  7. Ingen ændring i kroniske vedligeholdelsesterapier i de 28 dage før tilmelding.
  8. Evne til at samarbejde med MR-procedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer i øjeblikket i ivacaftor-terapi (inklusive Kalydeco, Orkambi og Symdeko) og med mindst én gating-mutation. Gating-mutationer inkluderer G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D.
  2. Akutte luftvejssymptomer (f. hvæsende vejrtrækning) på tidspunktet for MR-scanningen.
  3. Akut luftvejsinfektion, defineret som øget hoste, hvæsende vejrtrækning eller åndedrætsfrekvens i de 28 dage før tilmelding.
  4. Kronisk lungesygdom, der ikke er relateret til CF
  5. Kronisk leversygdom, der ikke er relateret til CF
  6. Akut pancreatitis, defineret af kliniske kriterier (45).
  7. Kronisk bugspytkirtelsygdom, der ikke er relateret til CF.
  8. Fysiske fund, der ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af ​​undersøgelsesdataene som bestemt efter stedets efterforskers skøn.
  9. Enhver anden betingelse, som efter siteundersøgerens/designeredes mening ville udelukke informeret samtykke eller samtykke, gøre undersøgelsesdeltagelse usikker, komplicere fortolkning af undersøgelsesresultatdata eller på anden måde forstyrre opnåelsen af ​​undersøgelsens mål.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Før Trikafta
129Xe MR
Medicin: 129Xe
Hurtig rumlig kortlægning af lunge-, lever- og bugspytkirtelstruktur og funktion er nu mulig med en kombination af hyperpolariseret 129Xe og traditionel proton MRI, alt fraværende sedation og ioniserende stråling.
Eksperimentel: Post Trikafta
129Xe MR
Medicin: 129Xe
Hurtig rumlig kortlægning af lunge-, lever- og bugspytkirtelstruktur og funktion er nu mulig med en kombination af hyperpolariseret 129Xe og traditionel proton MRI, alt fraværende sedation og ioniserende stråling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ventilationsdefekt Procentvis ændring fra baseline
Tidsramme: 1 år
For pulmonal MR er det primære udfaldsmål ændringen i 129Xe ventilationsdefektprocent (VDP) fra baseline før behandling til det etårige opfølgningsbesøg.
1 år
Bugspytkirtel volumen
Tidsramme: 1 år
For pancreas-MR er det primære resultatmål ændring i bugspytkirtelvolumen normaliseret til BSA mellem baseline før behandling og et-års opfølgningsbesøg.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Abdominale T1-værdier
Tidsramme: 1 år
Ændringer i MRI T1-gennemsnittet i leveren og bugspytkirtlen, fra baseline til opfølgning efter 1 år
1 år
Lungelæserresultat
Tidsramme: 1 år
Ændringer i læserscore for synlige strukturelle defekter fra proton MR, fra baseline til opfølgning efter 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

University of Iowa
University of Virginia
University of Kansas

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2022

Først opslået (Faktiske)

26. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

21. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021-0325

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner