BEGIN Nouveaux biomarqueurs d'imagerie (BEGINNING)
Aperçu de l'étude
Description détaillée
L'hypothèse générale est que l'IRM multi-organes fournira des mesures de résultats plus sensibles et plus robustes chez les jeunes patients atteints de mucoviscidose que les mesures traditionnelles employées dans l'étude BEGIN et que ces nouvelles mesures seront plus sensibles aux effets du traitement, testés ici par comparaison avant et après triple -thérapie modulatrice combinée. En comprenant la nature de l'obstruction pulmonaire précoce et les changements caractéristiques du foie et du pancréas au fil du temps, nous continuons à jeter les bases d'une médecine plus personnalisée à l'avenir.
L'évaluation de la réponse au traitement et des avantages cliniques chez les enfants atteints de mucoviscidose qui sont cliniquement normaux selon les critères de jugement standard (par exemple, la spirométrie, la fonction pancréatique) deviendra primordiale à mesure que la trithérapie sera étendue aux patients plus jeunes présentant une présentation clinique de mucoviscidose plus légère que leurs pairs historiques. Ici, la sensibilité et le profil sans exposition aux rayonnements ionisants de l'IRM peuvent être exploités pour suivre un individu atteint de mucoviscidose au fil du temps afin de quantifier les changements avec la thérapie, avec une résolution spatiale supplémentaire non disponible dans les tests cliniques standard.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Carrie Stevens, BS
- Numéro de téléphone: (513) 636-9973
- E-mail: carrie.stevens@cchmc.org
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Penny New, BS
- Numéro de téléphone: (513) 636-9973
- E-mail: Penny.New@cchmc.org
Lieux d'étude
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- Actif, ne recrute pas
- University of Kansas Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Actif, ne recrute pas
- Carrie Stevens
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- Recrutement
- University of Virginia
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Contact:
- Jamie Mata
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Chercheur principal:
- Jamie Mata
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Chercheur principal:
- Deborah Froh
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé écrit (et assentiment le cas échéant) obtenu du sujet ou du représentant légal du sujet.
- Volonté de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole.
- Âgés de 6 à 8 ans lors de la visite IRM de référence (peut être inscrit jusqu'à 60 jours avant le 6e anniversaire).
Documentation du diagnostic de mucoviscidose attestée par une ou plusieurs caractéristiques cliniques compatibles avec le phénotype mucoviscidose et un ou plusieurs des critères suivants :
- Chlorure de sueur égal ou supérieur à 60 mEq/litre par test quantitatif d'iontophorèse à la pilocarpine
- Deux mutations bien caractérisées du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR)
- Intention du médecin de prescrire une trithérapie
- Cliniquement stable sans infection des voies respiratoires au moment de l'inscription.
- Aucun changement dans les thérapies d'entretien chroniques dans les 28 jours précédant l'inscription.
- Capacité à coopérer avec les procédures d'IRM
Critère d'exclusion:
- Personnes actuellement sous traitement par l'ivacaftor (y compris Kalydeco, Orkambi et Symdeko) et présentant au moins une mutation gating. Les mutations de déclenchement incluent G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D.
- Symptômes respiratoires aigus (par ex. respiration sifflante) au moment de l'IRM.
- Infection respiratoire aiguë, définie comme une augmentation de la toux, de la respiration sifflante ou de la fréquence respiratoire dans les 28 jours précédant l'inscription.
- Maladie pulmonaire chronique non liée à la mucoviscidose
- Maladie hépatique chronique non liée à la mucoviscidose
- Pancréatite aiguë, définie par des critères cliniques (45).
- Maladie pancréatique chronique non liée à la mucoviscidose.
- Découvertes physiques qui compromettraient la sécurité du sujet ou la qualité des données de l'étude, telles que déterminées à la discrétion de l'investigateur du site.
- Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur du site/de la personne désignée, empêcherait le consentement éclairé ou l'assentiment, rendrait la participation à l'étude dangereuse, compliquerait l'interprétation des résultats de l'étude ou interférerait d'une autre manière avec la réalisation des objectifs de l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Diagnostique
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Pré Trikafta
IRM 129Xe
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Une cartographie spatiale rapide de la structure et de la fonction des poumons, du foie et du pancréas est désormais possible grâce à une combinaison de 129Xe hyperpolarisé et d'IRM protonique traditionnelle, sans sédation ni rayonnement ionisant.
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Expérimental: Après Trikafta
IRM 129Xe
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Une cartographie spatiale rapide de la structure et de la fonction des poumons, du foie et du pancréas est désormais possible grâce à une combinaison de 129Xe hyperpolarisé et d'IRM protonique traditionnelle, sans sédation ni rayonnement ionisant.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Défaut de ventilation Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base
Délai: 1 an
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Pour l'IRM pulmonaire, le critère de jugement principal est le changement du pourcentage de défaut de ventilation (VDP) du 129Xe entre la référence avant le traitement et la visite de suivi d'un an.
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1 an
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Volume du pancréas
Délai: 1 an
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Pour l'IRM pancréatique, le critère de jugement principal est le changement du volume du pancréas normalisé à la surface corporelle entre la ligne de base avant le traitement et la visite de suivi à un an.
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Valeurs abdominales T1
Délai: 1 an
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Modifications de la moyenne T1 de l'IRM dans le foie et le pancréas, de l'inclusion au suivi à 1 an
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1 an
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Score du lecteur pulmonaire
Délai: 1 an
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Changements dans le score du lecteur pour les défauts structurels visibles de l'IRM du proton, de la ligne de base au suivi à 1 an
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2021-0325
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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