НАЧАЛО Новые биомаркеры визуализации (BEGINNING)
19 ноября 2024 г. обновлено: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Определить лечебный эффект тройной комбинированной терапии у детей в возрасте 6–8 лет после предполагаемого одобрения FDA с использованием экспресс-структурной и функциональной МРТ легких и брюшной полости (UTE и 129Xe).
Обзор исследования
Подробное описание
Общая гипотеза состоит в том, что мультиорганная МРТ обеспечит более чувствительные и надежные показатели результатов у молодых пациентов с муковисцидозом, чем традиционные методы, использованные в исследовании BEGIN, и что эти новые методы будут более чувствительными к эффектам лечения. -комбинированная модуляторная терапия. Понимая природу ранней обструкции легких и характерные изменения в печени и поджелудочной железе с течением времени, мы продолжаем закладывать основу для более персонализированной медицины в будущем.
Оценка ответа на лечение и клинической пользы у детей с МВ, которые клинически нормальны по стандартным результатам (например, спирометрия, функция поджелудочной железы), станет первостепенной задачей, поскольку тройная комбинированная терапия будет распространена на более молодых пациентов с более легкими клиническими проявлениями МВ, чем у их сверстников в прошлом. Здесь чувствительность и профиль МРТ без воздействия ионизирующего излучения можно использовать для наблюдения за человеком с муковисцидозом с течением времени для количественной оценки изменений в ходе терапии с дополнительным пространственным разрешением, недоступным при стандартных клинических испытаниях.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
44
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Carrie Stevens, BS
- Номер телефона: (513) 636-9973
- Электронная почта: carrie.stevens@cchmc.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Penny New, BS
- Номер телефона: (513) 636-9973
- Электронная почта: Penny.New@cchmc.org
Места учебы
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Активный, не рекрутирующий
- University of Kansas Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Активный, не рекрутирующий
- Carrie Stevens
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
- Рекрутинг
- University of Virginia
-
Контакт:
- Jamie Mata
-
Главный следователь:
- Jamie Mata
-
Главный следователь:
- Deborah Froh
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 8 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Письменное информированное согласие (и, при необходимости, согласие), полученное от субъекта или его законного представителя.
- Готовность соблюдать график учебных визитов и другие требования протокола.
- Возраст 6–8 лет на момент исходного посещения МРТ (может быть зачислен за 60 дней до 6-летия).
Документация диагноза МВ, подтвержденная одним или несколькими клиническими признаками, соответствующими фенотипу МВ, и одним или несколькими из следующих критериев:
- Содержание хлоридов в поте равно или превышает 60 мэкв/л по количественному тесту ионофореза пилокарпина.
- Две хорошо охарактеризованные мутации в гене регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR)
- Врач намерен назначить тройную комбинированную терапию
- Клинически стабильный, инфекции дыхательных путей на момент включения в исследование не было.
- Никаких изменений в хронической поддерживающей терапии в течение 28 дней до включения в исследование.
- Возможность сотрудничать с процедурами МРТ
Критерий исключения:
- Лица, в настоящее время получающие терапию ивакафтором (включая Kalydeco, Orkambi и Symdeko) и по крайней мере с одной гейтирующей мутацией. Мутации Gating включают G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P или G1349D.
- Острые респираторные симптомы (например, хрипы) во время МРТ.
- Острая респираторная инфекция, определяемая как усиление кашля, хрипов или частоты дыхания за 28 дней до включения в исследование.
- Хроническое заболевание легких, не связанное с МВ
- Хроническое заболевание печени, не связанное с МВ
- Острый панкреатит, определяемый по клиническим критериям (45).
- Хроническое заболевание поджелудочной железы, не связанное с муковисцидозом.
- Физические данные, которые могут поставить под угрозу безопасность субъекта или качество данных исследования, определяемых по усмотрению исследователя.
- Любое другое условие, которое, по мнению исследователя участка/назначенного лица, препятствует информированному согласию или согласию, делает участие в исследовании небезопасным, усложняет интерпретацию данных о результатах исследования или иным образом препятствует достижению целей исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пре Трикафта
129Xe МРТ
|
Быстрое пространственное картирование структуры и функции легких, печени и поджелудочной железы теперь возможно с помощью комбинации гиперполяризованного 129Xe и традиционной протонной МРТ, без седации и ионизирующего излучения.
|
|
Экспериментальный: Почта Трикафта
129Xe МРТ
|
Быстрое пространственное картирование структуры и функции легких, печени и поджелудочной железы теперь возможно с помощью комбинации гиперполяризованного 129Xe и традиционной протонной МРТ, без седации и ионизирующего излучения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Дефект вентиляции Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 1 год
|
Для МРТ легких первичным показателем результата является изменение процента вентиляционных дефектов 129Xe (VDP) по сравнению с исходным уровнем до лечения до контрольного визита через год.
|
1 год
|
|
Объем поджелудочной железы
Временное ограничение: 1 год
|
Для МРТ поджелудочной железы первичным показателем результата является изменение объема поджелудочной железы, нормализованное по BSA, между исходным уровнем до терапии и контрольным визитом через год.
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абдоминальные значения T1
Временное ограничение: 1 год
|
Изменения среднего Т1 МРТ печени и поджелудочной железы от исходного уровня до наблюдения через 1 год
|
1 год
|
|
Считыватель легких
Временное ограничение: 1 год
|
Изменения в баллах по считыванию видимых структурных дефектов по данным протонной МРТ по сравнению с исходным уровнем и последующим наблюдением через 1 год.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 мая 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 августа 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 августа 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
21 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2021-0325
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .