BEGIN Neuartige bildgebende Biomarker (BEGINNING)
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Die allgemeine Hypothese ist, dass die Multiorgan-MRT bei jungen CF-Patienten empfindlichere, robustere Ergebnismessungen liefern wird als die traditionellen Messungen, die in der BEGIN-Studie verwendet werden, und dass diese neuartigen Messungen empfindlicher auf Behandlungseffekte reagieren, die hier im Vergleich vor und nach Triple getestet wurden -Kombinationsmodulatortherapie. Durch das Verständnis der Natur der frühen Lungenobstruktion und der charakteristischen Veränderungen in Leber und Bauchspeicheldrüse im Laufe der Zeit legen wir weiterhin den Grundstein für eine stärker personalisierte Medizin in der Zukunft.
Die Bewertung des Behandlungsansprechens und des klinischen Nutzens bei Kindern mit CF, die gemäß Standardergebnissen (z. B. Spirometrie, Pankreasfunktion) klinisch normal sind, wird von größter Bedeutung sein, da die Dreifachkombinationstherapie auf jüngere Patienten mit milderem klinischem Erscheinungsbild von CF ausgedehnt wird als ihre historischen Altersgenossen. Hier können die Empfindlichkeit und das Profil der MRT ohne Exposition gegenüber ionisierender Strahlung genutzt werden, um eine Person mit CF im Laufe der Zeit zu verfolgen, um Veränderungen durch die Therapie zu quantifizieren – mit zusätzlicher räumlicher Auflösung, die bei klinischen Standardtests nicht verfügbar ist.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Carrie Stevens, BS
- Telefonnummer: (513) 636-9973
- E-Mail: carrie.stevens@cchmc.org
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Penny New, BS
- Telefonnummer: (513) 636-9973
- E-Mail: Penny.New@cchmc.org
Studienorte
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- Aktiv, nicht rekrutierend
- University of Kansas Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Carrie Stevens
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
- Rekrutierung
- University of Virginia
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Kontakt:
- Jamie Mata
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Hauptermittler:
- Jamie Mata
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Hauptermittler:
- Deborah Froh
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Schriftliche Einverständniserklärung (und ggf. Zustimmung) des Probanden oder des gesetzlichen Vertreters des Probanden.
- Bereitschaft zur Einhaltung des Studienbesuchsplans und anderer Protokollanforderungen.
- Alter 6-8 Jahre bei MRT-Basisuntersuchung (kann bis zu 60 Tage vor dem 6. Geburtstag eingeschrieben werden).
Dokumentation der CF-Diagnose, belegt durch ein oder mehrere klinische Merkmale, die mit dem CF-Phänotyp und einem oder mehreren der folgenden Kriterien übereinstimmen:
- Schweißchlorid gleich oder größer als 60 mEq/Liter durch quantitativen Pilocarpin-Iontophorese-Test
- Zwei gut charakterisierte Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).
- Absicht des Arztes, eine Dreifachkombinationstherapie zu verschreiben
- Klinisch stabil ohne Atemwegsinfektion zum Zeitpunkt der Einschreibung.
- Keine Änderung der chronischen Erhaltungstherapien in den 28 Tagen vor der Einschreibung.
- Fähigkeit zur Zusammenarbeit mit MRT-Verfahren
Ausschlusskriterien:
- Personen, die derzeit eine Ivacaftor-Therapie erhalten (einschließlich Kalydeco, Orkambi und Symdeko) und mit mindestens einer Gating-Mutation. Gating-Mutationen umfassen G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P oder G1349D.
- Akute respiratorische Symptome (z. Keuchen) zum Zeitpunkt der MRT.
- Akute Atemwegsinfektion, definiert als erhöhter Husten, Keuchen oder Atemfrequenz in den 28 Tagen vor der Einschreibung.
- Chronische Lungenerkrankung, die nicht mit CF zusammenhängt
- Chronische Lebererkrankung, die nicht mit CF zusammenhängt
- Akute Pankreatitis, definiert durch klinische Kriterien (45).
- Chronische Bauchspeicheldrüsenerkrankung, die nicht mit CF zusammenhängt.
- Körperliche Befunde, die die Sicherheit des Probanden oder die Qualität der Studiendaten gefährden würden, wie nach Ermessen des Prüfers des Zentrums bestimmt.
- Jede andere Bedingung, die nach Meinung des Prüfers/Beauftragten des Standorts eine Einverständniserklärung oder Zustimmung ausschließen, die Studienteilnahme unsicher machen, die Interpretation von Studienergebnisdaten erschweren oder anderweitig das Erreichen der Studienziele beeinträchtigen würde.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Diagnose
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Vor Trikafta
129Xe-MRT
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Mit einer Kombination aus hyperpolarisiertem 129Xe und traditioneller Protonen-MRT ist jetzt eine schnelle räumliche Kartierung der Struktur und Funktion von Lunge, Leber und Bauchspeicheldrüse ohne Sedierung und ionisierende Strahlung möglich.
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Experimental: Nach Trikafta
129Xe-MRT
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Mit einer Kombination aus hyperpolarisiertem 129Xe und traditioneller Protonen-MRT ist jetzt eine schnelle räumliche Kartierung der Struktur und Funktion von Lunge, Leber und Bauchspeicheldrüse ohne Sedierung und ionisierende Strahlung möglich.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Lüftungsdefekt Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1 Jahr
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Bei der Lungen-MRT ist die primäre Ergebnismessgröße die Veränderung des Prozentsatzes der 129Xe-Ventilationsdefekte (VDP) von der Baseline vor der Therapie bis zum Follow-up-Besuch nach einem Jahr.
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1 Jahr
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Volumen der Bauchspeicheldrüse
Zeitfenster: 1 Jahr
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Bei der MRT der Bauchspeicheldrüse ist das primäre Ergebniskriterium die Veränderung des Pankreasvolumens, normalisiert auf BSA, zwischen dem Ausgangswert vor der Therapie und dem einjährigen Follow-up-Besuch.
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1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bauch T1-Werte
Zeitfenster: 1 Jahr
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Veränderungen des MRT-T1-Durchschnitts in Leber und Bauchspeicheldrüse, vom Ausgangswert bis zur Nachbeobachtung nach 1 Jahr
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1 Jahr
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Lung-Reader-Score
Zeitfenster: 1 Jahr
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Änderungen des Reader-Scores für sichtbare Strukturdefekte aus der Protonen-MRT von der Baseline bis zur Nachbeobachtung nach 1 Jahr
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1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2021-0325
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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