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19 de novembro de 2024 atualizado por: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Determinar o efeito do tratamento da terapia de combinação tripla em crianças de 6 a 8 anos após a aprovação presumida do FDA, usando ressonância magnética pulmonar e abdominal estrutural e funcional rápida (UTE e 129Xe).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A hipótese geral é que a ressonância magnética de múltiplos órgãos fornecerá medidas de resultados mais sensíveis e robustas em pacientes jovens com FC do que as medidas tradicionais empregadas no estudo BEGIN e que essas novas medidas serão mais sensíveis aos efeitos do tratamento, testados aqui por comparação antes e depois do triplo - terapia de modulador de combinação. Ao compreender a natureza da obstrução pulmonar precoce e as alterações características no fígado e no pâncreas ao longo do tempo, continuamos a estabelecer as bases para uma medicina mais personalizada no futuro.
Avaliar a resposta ao tratamento e o benefício clínico em crianças com FC que são clinicamente normais de acordo com os resultados padrão (por exemplo, espirometria, função pancreática) se tornará fundamental, pois a terapia de combinação tripla é estendida a pacientes mais jovens com apresentação clínica de FC mais leve do que seus pares históricos. Aqui, a sensibilidade e o perfil livre de exposição à radiação ionizante da ressonância magnética podem ser aproveitados para acompanhar um indivíduo com FC ao longo do tempo para quantificar as alterações com a terapia - com resolução espacial adicional indisponível nos testes clínicos padrão.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
44
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Carrie Stevens, BS
- Número de telefone: (513) 636-9973
- E-mail: carrie.stevens@cchmc.org
Estude backup de contato
- Nome: Penny New, BS
- Número de telefone: (513) 636-9973
- E-mail: Penny.New@cchmc.org
Locais de estudo
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Ativo, não recrutando
- University of Kansas Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Ativo, não recrutando
- Carrie Stevens
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Recrutamento
- University of Virginia
-
Contato:
- Jamie Mata
-
Investigador principal:
- Jamie Mata
-
Investigador principal:
- Deborah Froh
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 8 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por escrito (e consentimento quando apropriado) obtido do sujeito ou representante legal do sujeito.
- Disposição para aderir ao cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
- Idade de 6 a 8 anos na consulta inicial de ressonância magnética (pode ser inscrito até 60 dias antes do 6º aniversário).
Documentação do diagnóstico de FC evidenciado por uma ou mais características clínicas consistentes com o fenótipo de FC e um ou mais dos seguintes critérios:
- Cloreto de suor igual ou superior a 60 mEq/litro por teste quantitativo de iontoforese de pilocarpina
- Duas mutações bem caracterizadas no gene do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR)
- Intenção do médico de prescrever terapia de combinação tripla
- Clinicamente estável sem infecção do trato respiratório no momento da inscrição.
- Nenhuma mudança nas terapias de manutenção crônica nos 28 dias anteriores à inscrição.
- Capacidade de cooperar com procedimentos de ressonância magnética
Critério de exclusão:
- Indivíduos atualmente em terapia com ivacaftor (incluindo Kalydeco, Orkambi e Symdeko) e com pelo menos uma mutação de controle. As mutações de gating incluem G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D.
- Sintomas respiratórios agudos (ex. sibilos) no momento da ressonância magnética.
- Infecção respiratória aguda, definida como aumento da tosse, chiado ou frequência respiratória nos 28 dias anteriores à inscrição.
- Doença pulmonar crônica não relacionada à FC
- Doença hepática crônica não relacionada à FC
- Pancreatite aguda, definida por critérios clínicos (45).
- Doença pancreática crônica não relacionada à FC.
- Achados físicos que possam comprometer a segurança do sujeito ou a qualidade dos dados do estudo conforme determinado a critério do investigador do centro.
- Qualquer outra condição que, na opinião do investigador local/pessoa designada, impeça o consentimento informado ou assentimento, torne a participação no estudo insegura, complique a interpretação dos dados do resultado do estudo ou de outra forma interfira na realização dos objetivos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pré Trikafta
Ressonância magnética 129Xe
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O mapeamento espacial rápido da estrutura e função pulmonar, hepática e pancreática agora é possível com uma combinação de 129Xe hiperpolarizado e ressonância magnética tradicional de prótons, todos sem sedação e radiação ionizante.
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Experimental: Post Trikafta
Ressonância magnética 129Xe
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O mapeamento espacial rápido da estrutura e função pulmonar, hepática e pancreática agora é possível com uma combinação de 129Xe hiperpolarizado e ressonância magnética tradicional de prótons, todos sem sedação e radiação ionizante.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Defeito de ventilação Percentual de alteração desde a linha de base
Prazo: 1 ano
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Para ressonância magnética pulmonar, a medida de resultado primário é a mudança na porcentagem de defeito de ventilação 129Xe (VDP) desde a linha de base pré-terapia até a visita de acompanhamento de um ano.
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1 ano
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Volume do pâncreas
Prazo: 1 ano
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Para ressonância magnética pancreática, o desfecho primário é a alteração no volume do pâncreas normalizado para BSA entre a linha de base pré-terapia e a visita de acompanhamento de um ano.
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Valores T1 abdominais
Prazo: 1 ano
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Alterações na média de MRI T1 no fígado e pâncreas, desde a linha de base até o acompanhamento em 1 ano
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1 ano
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Pontuação do leitor pulmonar
Prazo: 1 ano
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Alterações na pontuação do leitor para defeitos estruturais visíveis da ressonância magnética de prótons, desde a linha de base até o acompanhamento em 1 ano
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de maio de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
26 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
21 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2021-0325
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .