BEGIN met nieuwe beeldvormingsbiomarkers (BEGINNING)
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De algemene hypothese is dat MRI van meerdere organen gevoeligere, robuustere uitkomstmaten zal bieden bij jonge CF-patiënten dan traditionele metingen die in de BEGIN-studie zijn gebruikt en dat deze nieuwe metingen gevoeliger zullen zijn voor behandelingseffecten, hier getest door vergelijking voor en na drievoudige behandeling. -combinatiemodulatortherapie. Door de aard van vroege longobstructie en karakteristieke veranderingen in de lever en alvleesklier in de loop van de tijd te begrijpen, blijven we de basis leggen voor meer gepersonaliseerde geneeskunde in de toekomst.
Het beoordelen van de respons op de behandeling en het klinisch voordeel bij kinderen met CF die klinisch normaal zijn volgens de standaarduitkomsten (bijv. spirometrie, pancreasfunctie) zal van het grootste belang worden naarmate triplecombinatietherapie wordt uitgebreid naar jongere patiënten met een mildere klinische presentatie van CF dan hun historische leeftijdsgenoten. Hier kan de gevoeligheid en het profiel zonder blootstelling aan ioniserende straling van MRI worden benut om een persoon met CF in de loop van de tijd te volgen om veranderingen met therapie te kwantificeren - met extra ruimtelijke resolutie die niet beschikbaar is bij standaard klinische tests.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Carrie Stevens, BS
- Telefoonnummer: (513) 636-9973
- E-mail: carrie.stevens@cchmc.org
Studie Contact Back-up
- Naam: Penny New, BS
- Telefoonnummer: (513) 636-9973
- E-mail: Penny.New@cchmc.org
Studie Locaties
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Actief, niet wervend
- University of Kansas Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Actief, niet wervend
- Carrie Stevens
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
- Werving
- University of Virginia
-
Contact:
- Jamie Mata
-
Hoofdonderzoeker:
- Jamie Mata
-
Hoofdonderzoeker:
- Deborah Froh
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming (en toestemming waar van toepassing) verkregen van de proefpersoon of de wettelijke vertegenwoordiger van de proefpersoon.
- Bereidheid om zich te houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten.
- Leeftijd 6-8 jaar oud bij baseline MRI-bezoek (kan worden ingeschreven tot 60 dagen vóór de 6e verjaardag).
Documentatie van de CF-diagnose zoals blijkt uit een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype en een of meer van de volgende criteria:
- Zweetchloride gelijk aan of groter dan 60 mEq/liter door kwantitatieve pilocarpine-iontoforesetest
- Twee goed gekarakteriseerde mutaties in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen
- Arts wil drievoudige combinatietherapie voorschrijven
- Klinisch stabiel zonder luchtweginfectie op het moment van inschrijving.
- Geen verandering in chronische onderhoudstherapieën in de 28 dagen voorafgaand aan inschrijving.
- Mogelijkheid om mee te werken aan MRI-procedures
Uitsluitingscriteria:
- Personen die momenteel ivacaftor-therapie ondergaan (waaronder Kalydeco, Orkambi en Symdeko) en met ten minste één gating-mutatie. Gating-mutaties omvatten G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P of G1349D.
- Acute ademhalingssymptomen (bijv. piepende ademhaling) op het moment van de MRI.
- Acute luchtweginfectie, gedefinieerd als verhoogde hoest, piepende ademhaling of ademhalingsfrequentie in de 28 dagen voorafgaand aan inschrijving.
- Chronische longziekte niet gerelateerd aan CF
- Chronische leverziekte niet gerelateerd aan CF
- Acute pancreatitis, gedefinieerd door klinische criteria (45).
- Chronische alvleesklierziekte niet gerelateerd aan CF.
- Fysieke bevindingen die de veiligheid van de proefpersoon of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar kunnen brengen, zoals bepaald naar goeddunken van de onderzoeker ter plaatse.
- Elke andere voorwaarde die, naar de mening van de Site Investigator/aangewezene, geïnformeerde toestemming of instemming uitsluit, deelname aan het onderzoek onveilig maakt, de interpretatie van de gegevens over de onderzoeksresultaten bemoeilijkt of anderszins het bereiken van de onderzoeksdoelstellingen belemmert.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Pre Trikafta
129Xe MRI
|
Snelle ruimtelijke mapping van long-, lever- en pancreasstructuur en -functie is nu mogelijk met een combinatie van gehyperpolariseerde 129Xe en traditionele proton-MRI, allemaal zonder sedatie en ioniserende straling.
|
|
Experimenteel: Post Trikafta
129Xe MRI
|
Snelle ruimtelijke mapping van long-, lever- en pancreasstructuur en -functie is nu mogelijk met een combinatie van gehyperpolariseerde 129Xe en traditionele proton-MRI, allemaal zonder sedatie en ioniserende straling.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ventilatiedefect Percentage verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Voor pulmonale MRI is de primaire uitkomstmaat de verandering in 129Xe ventilatiedefectpercentage (VDP) vanaf de baseline vóór de therapie tot het eenjarige follow-upbezoek.
|
1 jaar
|
|
Alvleesklier volume
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Voor pancreas-MRI is de primaire uitkomstmaat verandering in pancreasvolume genormaliseerd naar BSA tussen pre-therapie baseline en een jaar follow-upbezoek.
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Abdominale T1-waarden
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Veranderingen in MRI T1-gemiddelde in de lever en pancreas, vanaf baseline tot follow-up na 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Score longlezer
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Veranderingen in lezersscore voor zichtbare structurele defecten van proton-MRI, vanaf baseline tot follow-up na 1 jaar
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2021-0325
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .