Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BEGIN Novel Imaging Biomarkers (BEGINNING)

19. november 2024 oppdatert av: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
For å bestemme behandlingseffekten av trippelkombinasjonsterapi hos 6-8 åringer etter antatt FDA-godkjenning, ved bruk av rask strukturell og funksjonell lunge- og abdominal MR (UTE og 129Xe).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den overordnede hypotesen er at multiorgan-MR vil gi mer sensitive, robuste utfallsmål hos unge CF-pasienter enn tradisjonelle mål brukt i BEGIN-studien, og at disse nye målene vil være mer følsomme for behandlingseffekter, testet her ved sammenligning før og etter trippel. -kombinasjonsmodulatorterapi. Ved å forstå arten av tidlig lungeobstruksjon og karakteristiske endringer i leveren og bukspyttkjertelen over tid, fortsetter vi å legge grunnlaget for mer personlig medisin i fremtiden.

Vurdering av behandlingsrespons og klinisk nytte hos barn med CF som er klinisk normale i henhold til standardutfall (f.eks. spirometri, bukspyttkjertelfunksjon) vil bli avgjørende ettersom trippelkombinasjonsterapi utvides til yngre pasienter med mildere CF klinisk presentasjon enn deres historiske jevnaldrende. Her kan følsomheten og profilen fri for ioniserende strålingseksponering av MR utnyttes til å følge et individ med CF over tid for å kvantifisere endringer med terapi - med ytterligere romlig oppløsning som ikke er tilgjengelig fra standard klinisk testing.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

44

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Kansas Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Carrie Stevens
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia
        • Ta kontakt med:
          • Jamie Mata
        • Hovedetterforsker:
          • Jamie Mata
        • Hovedetterforsker:
          • Deborah Froh

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Skriftlig informert samtykke (og samtykke der det er relevant) innhentet fra subjektets eller subjektets juridiske representant.
  2. Vilje til å overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
  3. Alder 6-8 år ved baseline MR-besøk (kan registreres opptil 60 dager før 6-årsdagen).

  4. Dokumentasjon av CF-diagnose som dokumentert av ett eller flere kliniske trekk i samsvar med CF-fenotypen og ett eller flere av følgende kriterier:

    1. Svetteklorid lik eller større enn 60 mEq/liter ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest
    2. To godt karakteriserte mutasjoner i genet for cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR)
  5. Legen har til hensikt å foreskrive trippelkombinasjonsterapi
  6. Klinisk stabil uten luftveisinfeksjon på tidspunktet for registrering.
  7. Ingen endring i kroniske vedlikeholdsbehandlinger i løpet av de 28 dagene før påmelding.
  8. Evne til å samarbeide med MR-prosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer på ivacaftor-terapi (inkludert Kalydeco, Orkambi og Symdeko) og med minst én gating-mutasjon. Gating-mutasjoner inkluderer G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D.
  2. Akutte luftveissymptomer (f. hvesing) på tidspunktet for MR.
  3. Akutt luftveisinfeksjon, definert som økt hoste, hvesing eller pustefrekvens i løpet av de 28 dagene før påmelding.
  4. Kronisk lungesykdom som ikke er relatert til CF
  5. Kronisk leversykdom som ikke er relatert til CF
  6. Akutt pankreatitt, definert av kliniske kriterier (45).
  7. Kronisk bukspyttkjertelsykdom som ikke er relatert til CF.
  8. Fysiske funn som ville kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen eller kvaliteten på studiedataene som bestemt etter vurdering av stedsforskeren.
  9. Enhver annen tilstand som, etter stedsetterforskeren/designerens oppfatning, vil utelukke informert samtykke eller samtykke, gjøre studiedeltakelse usikker, komplisere tolkningen av studieresultatdata eller på annen måte forstyrre å nå studiemålene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pre Trikafta
129Xe MR
Legemiddel: 129Xe
Rask romlig kartlegging av lunge-, lever- og bukspyttkjertelstruktur og funksjon er nå mulig med en kombinasjon av hyperpolarisert 129Xe og tradisjonell proton-MR, alt fraværende sedasjon og ioniserende stråling.
Eksperimentell: Post Trikafta
129Xe MR
Legemiddel: 129Xe
Rask romlig kartlegging av lunge-, lever- og bukspyttkjertelstruktur og funksjon er nå mulig med en kombinasjon av hyperpolarisert 129Xe og tradisjonell proton-MR, alt fraværende sedasjon og ioniserende stråling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ventilasjonsdefekt Prosentvis endring fra baseline
Tidsramme: 1 år
For pulmonal MR er det primære utfallsmålet endringen i 129Xe ventilasjonsdefektprosent (VDP) fra baseline før behandling til ett års oppfølgingsbesøk.
1 år
Bukspyttkjertelvolum
Tidsramme: 1 år
For MR av bukspyttkjertelen er det primære utfallsmålet endring i bukspyttkjertelvolum normalisert til BSA mellom baseline før behandling og ett års oppfølgingsbesøk.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Abdominale T1-verdier
Tidsramme: 1 år
Endringer i gjennomsnittlig MR T1 i lever og bukspyttkjertel, fra baseline til oppfølging ved 1 år
1 år
Lungeleserscore
Tidsramme: 1 år
Endringer i leserscore for synlige strukturelle defekter fra proton MR, fra baseline til oppfølging ved 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbeidspartnere

University of Iowa
University of Virginia
University of Kansas

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

26. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2021-0325

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere