Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ROZPOCZNIJ nowe biomarkery obrazowania (BEGINNING)

23 października 2023 zaktualizowane przez: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Określenie efektu leczenia potrójnej terapii skojarzonej u dzieci w wieku 6-8 lat po domniemanym zatwierdzeniu przez FDA, przy użyciu szybkiego strukturalnego i czynnościowego rezonansu magnetycznego płuc i jamy brzusznej (UTE i 129Xe).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ogólna hipoteza jest taka, że ​​wielonarządowy MRI zapewni bardziej czułe i solidne pomiary wyników u młodych pacjentów z mukowiscydozą niż tradycyjne pomiary zastosowane w badaniu BEGIN oraz że te nowe pomiary będą bardziej czułe na efekty leczenia, testowane tutaj przez porównanie przed i po trzykrotnym -terapia skojarzona z modulatorem. Dzięki zrozumieniu natury wczesnej niedrożności płuc i charakterystycznych zmian w wątrobie i trzustce w czasie, nadal kładziemy podwaliny pod bardziej spersonalizowaną medycynę w przyszłości.

Ocena odpowiedzi na leczenie i korzyści klinicznych u dzieci z mukowiscydozą, które są klinicznie prawidłowe na podstawie standardowych wyników (np. spirometria, czynność trzustki), stanie się nadrzędna, ponieważ terapia trójkombinowana zostanie rozszerzona na młodszych pacjentów z łagodniejszymi objawami klinicznymi mukowiscydozy niż ich rówieśnicy w przeszłości. Tutaj czułość i profil wolny od ekspozycji na promieniowanie jonizujące MRI można wykorzystać do śledzenia osoby z mukowiscydozą w czasie w celu ilościowego określenia zmian w terapii - z dodatkową rozdzielczością przestrzenną niedostępną w standardowych testach klinicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

44

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Kansas Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Carrie Stevens
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Jamie Mata
        • Główny śledczy:
          • Jamie Mata
        • Główny śledczy:
          • Deborah Froh

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pisemna świadoma zgoda (oraz zgoda w stosownych przypadkach) uzyskana od uczestnika lub jego prawnego przedstawiciela.
  2. Gotowość do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.
  3. Wiek 6-8 lat podczas wyjściowej wizyty MRI (można zapisać do 60 dni przed 6. urodzinami).

  4. Dokumentacja rozpoznania mukowiscydozy potwierdzona przez co najmniej jedną cechę kliniczną zgodną z fenotypem mukowiscydozy i co najmniej jedno z następujących kryteriów:

    1. Stężenie chlorków w pocie równe lub większe niż 60 mEq/litr w ilościowym teście jonoforezy pilokarpiny
    2. Dwie dobrze scharakteryzowane mutacje w genie regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR)
  5. Lekarz zamierza przepisać potrójną terapię skojarzoną
  6. Klinicznie stabilny bez zakażenia dróg oddechowych w momencie włączenia.
  7. Brak zmian w przewlekłych terapiach podtrzymujących w ciągu 28 dni przed włączeniem.
  8. Umiejętność współpracy z procedurami MRI

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby obecnie leczone iwakaftorem (w tym Kalydeco, Orkambi i Symdeko) z co najmniej jedną mutacją bramkowania. Mutacje bramkowania obejmują G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P lub G1349D.
  2. Ostre objawy ze strony układu oddechowego (np. świszczący oddech) w czasie badania MRI.
  3. Ostra infekcja dróg oddechowych, zdefiniowana jako zwiększony kaszel, świszczący oddech lub częstość oddechów w ciągu 28 dni przed włączeniem.
  4. Przewlekła choroba płuc niezwiązana z mukowiscydozą
  5. Przewlekła choroba wątroby niezwiązana z mukowiscydozą
  6. Ostre zapalenie trzustki zdefiniowane na podstawie kryteriów klinicznych (45).
  7. Przewlekła choroba trzustki niezwiązana z mukowiscydozą.
  8. Fizyczne ustalenia, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub jakości danych z badania, według uznania badacza ośrodka.
  9. Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza ośrodka/osoby wyznaczonej wykluczają świadomą zgodę lub zgodę, czynią udział w badaniu niebezpiecznym, komplikują interpretację danych dotyczących wyników badania lub w inny sposób przeszkadzają w osiągnięciu celów badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pre Trikafta
129Xe MRI
Lek: 129Xe
Szybkie mapowanie przestrzenne struktury i funkcji płuc, wątroby i trzustki jest teraz możliwe dzięki połączeniu hiperspolaryzowanego 129Xe i tradycyjnego MRI protonowego, przy czym wszystkie nie powodują sedacji i promieniowania jonizującego.
Eksperymentalny: Post Trikafta
129Xe MRI
Lek: 129Xe
Szybkie mapowanie przestrzenne struktury i funkcji płuc, wątroby i trzustki jest teraz możliwe dzięki połączeniu hiperspolaryzowanego 129Xe i tradycyjnego MRI protonowego, przy czym wszystkie nie powodują sedacji i promieniowania jonizującego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wada wentylacji Procentowa zmiana w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: 1 rok
W przypadku rezonansu magnetycznego płuc podstawową miarą wyniku jest zmiana odsetka ubytków wentylacyjnych 129Xe (VDP) od wartości wyjściowych przed terapią do wizyty kontrolnej po roku.
1 rok
Objętość trzustki
Ramy czasowe: 1 rok
W przypadku rezonansu magnetycznego trzustki podstawową miarą wyniku jest zmiana objętości trzustki znormalizowana do BSA między wartością wyjściową przed terapią a wizytą kontrolną po roku.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wartości T1 w jamie brzusznej
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany średniej MRI T1 w wątrobie i trzustce, od wartości wyjściowej do obserwacji po 1 roku
1 rok
Wynik czytnika płuc
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany w wyniku czytelnika dla widocznych defektów strukturalnych z protonowego MRI, od wartości początkowej do obserwacji po 1 roku
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

University of Iowa
University of Virginia
University of Kansas

Śledczy

  • Główny śledczy: Jason Woods, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021-0325

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na 129Xe

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj