BRAF（B-Rapidly Accelerated Fibrosarcoma）変異乳頭状頭蓋咽頭腫の治療 (Swecranio)
2024年2月13日 更新者：Eva Marie Erfurth, MD, PhD
BRAF 変異型頭蓋咽頭腫におけるダブラフェニブとトラメチニブによるネオアジュバントおよび術後治療
BRAF 変異を有する乳頭状頭蓋咽頭腫の被験者は、インフォームドコンセント後にBRAF + MEK阻害剤（ダブラフェニブ+トラメチニブ）で治療されます。
研究参加者は、MRIによって評価される最大の腫瘍体積の減少まで、経口ダブラフェニブおよびトラメチニブを投与されます。
無増悪生存期間、認知、眼科的状態、視床下部状態および生活の質は、研究治療の開始から1年後に評価されます
調査の概要
詳細な説明
バックグラウンド。 乳頭状頭蓋咽頭腫は、症例の 90% で BRAF 変異を保有しています。 BRAF + MEK (マイトジェン活性化プロテインキナーゼ) 阻害剤 (ダブラフェニブ + トラメチニブ) による治療は、重篤な副作用のリスクが高い患者が手術を受けるのを防いだり、さらなる手術が勧められない場合に追加の治療オプションを提供したりする可能性があります。
研究介入 新たに頭蓋咽頭腫と診断され、根治手術が適切とは考えられない被験者、または頭蓋咽頭腫が再発し、深刻な後遺症がなければさらなる手術が不可能と考えられる患者には、インフォームド コンセントが求められます収縮。 評価は、腫瘍体積を測定するために MRI によって行われ、パフォーマンス ステータス、生活の質、認知、眼科的ステータス、パフォーマンス ステータス、および視床下部ステータスの評価も行われます。
研究の種類 研究は第 II 相、単一武装、非盲検、多施設共同研究 研究薬はダブラフェニブ (タフィンラー) とトラメチニブ (メキニスト) です。ダブラフェニブとトラメチニブによる治療。
副次的転帰
ダブラフェニブとトラメチニブの治療を次の側面から評価します。
- RECIST に基づく奏効 手術を行わずに治療を受けた患者の奏功期間
- ネオアジュバント治療後に何人の患者が手術可能になったか
- 1年および2年後の無増悪生存期間
- 治療中および治療後の生活の質 視力、認知、および視床下部への影響に対する治療の効果 探索的結果 循環 BRAF のレベル 試験集団 25 人の患者 試験期間研究者の評価によると、最大の腫瘍縮小、またはそれ以上。 治療は、進行、許容できない毒性の場合、または患者の要求により中止されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
25
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Eva Marie Erfurth, MD. PhD.
- 電話番号：+4646172363
- メール：eva_marie.erfurth@med.lu.se
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Sara Kinhult, MD. PhD.
- 電話番号：+4646177587
- メール：sara.kinhult@skane.se
研究場所
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Lund、スウェーデン、22185
- 募集
- Department of Endocrinology
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コンタクト：
- Eva Marie Erfurth, MD, PhD
- 電話番号：+4646172363
- メール：eva_marie.erfurth@med.lu.se
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コンタクト：
- Sara Kinhult, MD, PhD
- 電話番号：+46 46177587
- メール：sara.kinhult@skane.se
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主任研究者：
- Eva Marie Erfurth, MD, PhD
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副調査官：
- Kinhult Sara, MD, PhD
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副調査官：
- Ekman Bertil, MD, PhD
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副調査官：
- Dalhlqvist Per, MD, PhD
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副調査官：
- Ragnarsson Oscar, MD, PhD
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副調査官：
- Siesjö Peter, MD, PhD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 組織学的に確認された乳頭状頭蓋咽頭腫。
- BRAF 変異 V600E (バリン 600 グルタミン)、免疫組織化学的および分子遺伝学的解析によって検証
- 新たに診断された腫瘍、または以前の手術後の再発で、重篤または永続的な後遺症のリスクなしに根治的に手術を行うことができないと考えられる場合。
- 18歳以上
- ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group performance status) による機能ステータス 0-2
適切な臓器機能:
好中球 > 1.5 x 109 血小板 > 100 x 109 クレアチニン
- -インフォームドコンセントを理解し、提供する能力。
- 現在の治療を必要としない以前の癌は許可されます。
- 患者は、妊娠を避けるために適切な方法を使用することに同意します。
除外基準:
- -別の薬物研究または他の実験的治療で進行中の治療。
- -BRAFまたはMEK阻害剤による以前の治療。
- 薬物研究に対する過敏症。
- 承認されていない薬物（CYP2C8またはCYP3A4の強力な誘導物質）による継続的な治療。 患者が無許可の薬物を使用している場合は、含める前に少なくとも 14 日間中止する必要があります。
- -MEK阻害剤による治療が不適切であると考えられる既知の心血管疾患、例えば、重度の心不全、QT時間の延長、制御不能な不整脈、最近の（
- 活発な出血;頭蓋内出血は、含める前に4週間続きます。
- -血栓塞栓性疾患が6か月続き、不安定な抗凝固療法が含まれる前に4週間未満。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -以前の中心漿液性網膜症または網膜静脈閉塞。
- -以前のブドウ膜炎または虹彩炎は、含める前に4週間続きます。
- -過去3週間以内の手術。
- 術後患者の場合; -過去3か月以内の放射線療法。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ダブラフェニブとトラメチニブ
ダブラフェニブ 75 mg を 1 日 2 回、トラメチニブ 2 mg を 1 日 1 回
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BRAF変異が確認された乳頭状頭蓋咽頭腫患者のネオアジュバントまたは術後治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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腫瘍反応
時間枠：1 か月から 5 年 (スライディングタイムポイント)
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ダブラフェニブおよびトラメチニブによる治療中の MRI での腫瘍体積の最大減少として測定される腫瘍反応を評価すること。
最大縮小体積は、腫瘍体積のそれ以上の縮小が観察されない時点として定義されます
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1 か月から 5 年 (スライディングタイムポイント)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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応答率
時間枠：試験治療開始後1年
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RECISTによる奏効率
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試験治療開始後1年
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応答時間
時間枠：治験薬の中止時から観察された腫瘍体積の増加時まで、最大1年間評価
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その後の手術なしで治療された患者の奏効期間
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治験薬の中止時から観察された腫瘍体積の増加時まで、最大1年間評価
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ネオアジュバント試験治療後の操作性
時間枠：試験治療開始後1年
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ネオアジュバント治療後に手術可能になった患者数
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試験治療開始後1年
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無増悪生存期間1年
時間枠：1年
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変化のない、または減少した腫瘍体積として定義
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1年
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無増悪生存期間2年
時間枠：2年
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変化のない、または減少した腫瘍体積として定義
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2年
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治療後のQOL
時間枠：1年
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研究治療開始から1年後にEQ5D5L（EuroQual 5次元5レベル）によって評価され、ベースラインと比較された生活の質
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1年
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治療後のQOL
時間枠：1年
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研究治療の開始から1年後にEORTC QLQ30（欧州がん研究治療機構-生活の質アンケート30）によって評価され、ベースラインと比較された生活の質
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1年
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治療後の認知状態
時間枠：1年
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CNS（中枢神経系）バイタルサインによって評価された認知状態 治療開始から1年後、ベースラインと比較
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1年
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治療後の眼科的状態
時間枠：1年
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治療開始から 1 年後に視力と視野欠損の複合尺度として評価され、ベースラインと比較された眼科的状態
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1年
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治療後の視床下部の状態
時間枠：1年
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視床下部の状態は、下垂体および視床下部の状態の複合尺度として評価され、治療開始から1年後にベースラインと比較されます
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1年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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循環変異BRAFのレベル
時間枠：治験開始から1週間後
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血漿分析によって評価され、ベースラインレベルと比較されたBRAF
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治験開始から1週間後
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循環変異BRAFのレベル
時間枠：治験開始2週間後
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血漿分析によって評価され、ベースラインレベルと比較されたBRAF
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治験開始2週間後
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循環変異BRAFのレベル
時間枠：トライアル治療開始から6ヶ月後
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血漿分析によって評価され、ベースラインレベルと比較されたBRAF
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トライアル治療開始から6ヶ月後
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循環変異BRAFのレベル
時間枠：治験開始から12ヶ月
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血漿分析によって評価され、ベースラインレベルと比較されたBRAF
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治験開始から12ヶ月
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変異BRAFの循環レベル
時間枠：治験終了後3ヶ月
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血漿分析によって評価され、ベースラインレベルと比較されたBRAF
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治験終了後3ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- スタディチェア：Peter Siesjö, MD. PhD.、Department of Neurosurgery, SUS, Lund Sweden
- スタディチェア：Sara Kinhult, MD. PhD、Department of Oncology, SUS, Lund Sweden
- 主任研究者：Eva Marie Erfurth, MD. PhD、Department of Endocrinology, SUS, Lund, Sweden
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月1日
一次修了 (推定)
2027年9月10日
研究の完了 (推定)
2028年4月10日
試験登録日
最初に提出
2022年4月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月30日
最初の投稿 (実際)
2022年9月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月13日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。