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Traitement du craniopharyngiome papillaire muté BRAF (fibrosarcome accéléré rapidement B) (Swecranio)

13 février 2024 mis à jour par: Eva Marie Erfurth, MD, PhD

Traitement néoadjuvant et postopératoire avec le dabrafenib et le trametinib dans le craniopharyngiome papillaire muté BRAF

Les sujets atteints de craniopharyngiome papillaire porteur d'une mutation BRAF seront traités avec un inhibiteur de BRAF + MEK (dabrafenib + trametinib) après consentement éclairé. Les participants à l'étude recevront du dabrafenib et du trametinib par voie orale jusqu'à la réduction maximale du volume tumoral évaluée par IRM. La survie sans progression, la cognition, l'état ophtalmologique, l'état hypothalamique et la qualité de vie seront évalués 1 an après le début du traitement à l'étude

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Arrière plan. Le craniopharyngiome papillaire porte une mutation BRAF dans 90 % des cas. Le traitement par les inhibiteurs de BRAF + MEK (protéine kinase activée par les mitogènes) (dabrafenib + trametinib) peut empêcher les patients de subir une intervention chirurgicale avec un risque élevé d'effets secondaires graves, ou fournir une option de traitement supplémentaire lorsqu'une nouvelle intervention chirurgicale n'est pas conseillée.

Intervention de l'étude Les sujets atteints d'un craniopharyngiome nouvellement diagnostiqué pour lesquels une chirurgie radicale n'est pas considérée comme adéquate ou les patients présentant une récidive de craniopharyngiome pour lesquels une intervention chirurgicale supplémentaire n'est pas considérée comme possible sans séquelles graves seront invités à donner leur consentement éclairé. rétrécissement. L'évaluation est effectuée par IRM pour mesurer le volume de la tumeur, ainsi que l'évaluation de l'état de la performance, de la qualité de vie, de la cognition, de l'état ophtalmologique, de l'état de la performance et de l'état hypothalamique.

Type d'étude L'étude est une étude de phase II, à un seul bras, en ouvert et multicentrique. Les médicaments à l'étude sont le dabrafenib (Tafinlar) et le trametinib (Mekinist). traitement par dabrafenib et trametinib.

Résultats secondaires

Évaluer le traitement par le dabrafenib et le trametinib pour les aspects suivants :

  • réponse selon RECIST Durée de la réponse pour les patients traités sans chirurgie ultérieure
  • combien de patients deviennent opérables après traitement néoadjuvant
  • survie sans progression après 1 et 2 ans
  • qualité de vie pendant et après le traitement L'effet du traitement sur la vision, la cognition et les effets hypothalamiques Résultats exploratoires Niveaux de BRAF circulant Population de l'essai 25 patients Durée de l'essai Les participants sont traités avec le traitement à l'étude pendant au moins un an si le traitement est bien toléré, pour réduction maximale de la tumeur, ou plus selon l'évaluation des investigateurs. Le traitement est arrêté en cas de progression, de toxicité inacceptable ou à la demande du patient.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

25

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Suède
      • Lund, Suède, 22185
        • Recrutement
        • Department of Endocrinology
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Eva Marie Erfurth, MD, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Kinhult Sara, MD, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Ekman Bertil, MD, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Dalhlqvist Per, MD, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Ragnarsson Oscar, MD, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Siesjö Peter, MD, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Craniopharyngiome papillaire vérifié histologiquement.
  2. BRAF muté V600E (valine 600 glutamine), vérifié immunohistochimiquement et par analyse génétique moléculaire
  3. Tumeur nouvellement diagnostiquée, ou récidive après une chirurgie antérieure, où la chirurgie n'est pas considérée comme pouvant être réalisée radicalement sans risque de séquelles graves ou permanentes.
  4. Âge supérieur à 18 ans
  5. Statut fonctionnel selon ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group performance status) 0-2

  6. Fonction organique adéquate :

    neutrophiles > 1,5 x 109 plaquettes > 100 x 109 créatinine

  7. Capacité à comprendre et à donner un consentement éclairé.
  8. Un cancer antérieur, qui ne nécessite pas de traitement actuel, est autorisé.
  9. La patiente s'engage à utiliser une méthode adéquate pour éviter une grossesse.

Critère d'exclusion:

  1. Traitement en cours dans une autre étude de médicament ou autre traitement expérimental.
  2. Traitement antérieur avec des inhibiteurs de BRAF ou de MEK.
  3. Hypersensibilité aux médicaments à l'étude.
  4. Traitement en cours avec des médicaments non autorisés (inducteurs puissants du CYP2C8 ou du CYP3A4). Si le patient prend des médicaments non autorisés, ceux-ci doivent être arrêtés au moins 14 jours avant l'inclusion.
  5. Maladie cardiovasculaire connue où le traitement avec des inhibiteurs de MEK est considéré comme inapproprié, par exemple insuffisance cardiaque sévère, allongement du temps QT, arythmie non contrôlée, récente (
  6. Saignement actif ; hémorragie intracrânienne des 4 dernières semaines avant l'inclusion.
  7. Maladie thromboembolique depuis 6 mois et traitement anticoagulant instable moins de 4 semaines avant l'inclusion.
  8. Les femmes enceintes ou qui allaitent.
  9. Antécédents de rétinopathie séreuse centrale ou d'occlusion veineuse rétinienne.
  10. Antécédents d'uvéite ou d'iritis ayant duré 4 semaines avant l'inclusion.
  11. Chirurgie dans les 3 dernières semaines.
  12. Pour les patients postopératoires ; radiothérapie au cours des 3 derniers mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dabrafenib et trametinib
Dabrafenib 75 mg deux fois par jour et trametinib 2 mg une fois par jour
Médicament: Dabrafenib et trametinib oraux
Traitement néoadjuvant ou postopératoire des patients atteints d'un craniopharyngiome papillaire muté BRAF vérifié

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse tumorale
Délai: 1 mois à 5 ans (délais glissants)
Évaluer la réponse tumorale mesurée en tant que volume tumoral réduit au maximum sur l'IRM pendant le traitement par dabrafenib et trametinib. Le volume réduit au maximum est défini comme le moment où aucune réduction supplémentaire du volume tumoral ne peut être observée
1 mois à 5 ans (délais glissants)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse
Délai: 1 an après le début du traitement à l'étude
Taux de réponse selon RECIST
1 an après le début du traitement à l'étude
Durée de réponse
Délai: Du moment de l'arrêt du médicament à l'étude au moment de l'augmentation observée du volume tumoral évalué jusqu'à 1 an
Durée de la réponse pour les patients traités sans chirurgie ultérieure
Du moment de l'arrêt du médicament à l'étude au moment de l'augmentation observée du volume tumoral évalué jusqu'à 1 an
Opérabilité après traitement d'essai néoadjuvant
Délai: 1 an après le début du traitement à l'étude
Nombre de patients devenus opérables après traitement néoadjuvant
1 an après le début du traitement à l'étude
Survie sans progression 1 an
Délai: 1 année
Défini comme un volume tumoral inchangé ou diminué
1 année
Survie sans progression 2 ans
Délai: 2 années
Défini comme un volume tumoral inchangé ou diminué
2 années
Qualité de vie après traitement
Délai: 1 année
Qualité de vie évaluée par EQ5D5L (EuroQual 5 dimensions 5 niveaux) à 1 an après le début du traitement de l'étude et comparée à la valeur initiale
1 année
Qualité de vie après traitement
Délai: 1 année
Qualité de vie évaluée par EORTC QLQ30 (European Organisation for Research and Treatment of Cancer-Quality of Life Questionnaire 30) à 1 an après le début du traitement à l'étude et comparée à la valeur initiale
1 année
État cognitif après traitement
Délai: 1 année
État cognitif évalué par les signes vitaux du SNC (système nerveux central) 1 an après le début du traitement et comparé à la valeur initiale
1 année
Statut ophtalmologique après traitement
Délai: 1 année
État ophtalmologique évalué en tant que mesure composée de l'acuité visuelle et des défauts du champ visuel 1 an après le début du traitement et comparé à la valeur initiale
1 année
État hypothalamique après traitement
Délai: 1 année
État hypothalamique évalué en tant que mesure composée de l'état hypophysaire et hypothalamique 1 an après le début du traitement et comparé à la valeur initiale
1 année

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux de BRAF muté circulant
Délai: 1 semaine après le début du traitement d'essai
BRAF évalué par analyse plasmatique et comparé aux niveaux de base
1 semaine après le début du traitement d'essai
Niveaux de BRAF muté circulant
Délai: 2 semaines après le début du traitement d'essai
BRAF évalué par analyse plasmatique et comparé aux niveaux de base
2 semaines après le début du traitement d'essai
Niveaux de BRAF muté circulant
Délai: 6 mois après le début du traitement d'essai
BRAF évalué par analyse plasmatique et comparé aux niveaux de base
6 mois après le début du traitement d'essai
Niveaux de BRAF muté circulant
Délai: 12 mois après le début du traitement d'essai
BRAF évalué par analyse plasmatique et comparé aux niveaux de base
12 mois après le début du traitement d'essai
Niveaux de circulation de BRAF muté
Délai: 3 mois après la fin du traitement d'essai
BRAF évalué par analyse plasmatique et comparé aux niveaux de base
3 mois après la fin du traitement d'essai

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eva Marie Erfurth, MD, PhD

Collaborateurs

Novartis

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Peter Siesjö, MD. PhD., Department of Neurosurgery, SUS, Lund Sweden
  • Chaise d'étude: Sara Kinhult, MD. PhD, Department of Oncology, SUS, Lund Sweden
  • Chercheur principal: Eva Marie Erfurth, MD. PhD, Department of Endocrinology, SUS, Lund, Sweden

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

10 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

10 avril 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2022

Première publication (Réel)

1 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

14 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ver 1-21

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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