BRAF（B-Rapidly Accelerated Fibrosarcoma）突变型乳头状颅咽管瘤的治疗 (Swecranio)

背景。 90% 的乳头状颅咽管瘤携带 BRAF 突变。 使用 BRAF + MEK（丝裂原活化蛋白激酶）抑制剂（dabrafenib + trametinib）进行治疗可以防止患者接受具有严重副作用高风险的手术，或者在不建议进一步手术时提供额外的治疗选择。

研究干预 新诊断的颅咽管瘤受试者被认为根治性手术不充分或颅咽管瘤复发的患者被认为不可能进一步手术而没有严重的后遗症将被征求知情同意 研究参与者连续接受达拉非尼和曲美替尼口服治疗，直到最大肿瘤收缩。 通过 MRI 进行评估以测量肿瘤体积，以及评估体能状态、生活质量、认知、眼科状态、体能状态和下丘脑状态。

研究类型 该研究是一项 II 期、单组、开放标签和多中心研究 研究药物是 Dabrafenib (Tafinlar) 和曲美替尼 (Mekinist)用达拉非尼和曲美替尼治疗。

次要结果

从以下几个方面评估达拉非尼和曲美替尼的治疗效果：

• 根据 RECIST 的反应 未接受后续手术治疗的患者的反应持续时间
• 有多少患者在新辅助治疗后可以手术
• 1 年和 2 年后的无进展生存期
• 治疗期间和治疗后的生活质量 治疗对视力、认知和下丘脑的影响 探索性结果 循环 BRAF 水平 试验人群 25 名患者 试验持续时间 如果治疗耐受性良好，参与者接受研究治疗至少一年，以根据研究者的评估，最大限度地减少肿瘤或更长的时间。 在进展、不可接受的毒性或应患者要求的情况下停止治疗。