原発性胆汁性胆管炎または原発性硬化性胆管炎による胆汁うっ滞そう痒症の被験者におけるEP547を評価するための研究 (PACIFIC)
2025年7月15日 更新者：Escient Pharmaceuticals, Inc
原発性胆汁性胆管炎または原発性硬化性胆管炎による胆汁うっ滞そう痒症の被験者における EP547 の効果を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照研究
この第 2 相試験では、原発性胆汁性胆管炎 (PBC) または原発性硬化性胆管炎 (PSC) による胆汁うっ滞性そう痒症の被験者における EP547 の効果を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
62
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama Birmingham Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Dignity Health Center for Clinical Research at St. Joseph Hospital
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California
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Coronado、California、アメリカ、92118
- Southern California Research Center
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Culver City、California、アメリカ、90230
- Science 37
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Pasadena、California、アメリカ、91105
- California Liver Research Institute
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Tulane University Health Sciences Center
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
- Ochsner Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Grossman School of Medicine Gastroenterology and Hepatology
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45249
- Gastro Health Research
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- UPMC Center for Liver Disease
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Liver Associates of Texas, PA
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Katy、Texas、アメリカ、77494
- Gastro Health & Nutrition
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23502
- Digestive & Liver Disease Specialists
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Richmond、Virginia、アメリカ、23226
- Bon Secours Liver Institute of Virginia
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Birmingham、イギリス
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Glasgow、イギリス
- Glasgow Royal Infirmary
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London、イギリス
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle、イギリス
- Institute of Cellular Medicine, Newcastle University
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Norwich、イギリス
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham、イギリス
- University of Nottingham - Nottingham Digestive Diseases Centre Biomedical Research Unit
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Plymouth、イギリス
- University Hospitals Plymouth NHS Trust - Derriford Hospital
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Haifa、イスラエル
- Carmel Medical Center
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Haifa、イスラエル
- Rambam Medical Center- Keriat Eliezer Family Health Center
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Jerusalem、イスラエル
- Hadassah Medical Center (Ein-Karem)
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Ramat Gan、イスラエル
- Chaim Sheba Medical Center
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Amsterdam、オランダ
- Academic Medical Center- University of Amsterdam
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2X8
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ
- (G.I.R.I.) GI Research Institute
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- Toronto Centre for Liver Disease Toronto General Hospital
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Quebeck
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Montreal、Quebeck、カナダ、H2X 0A9
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Alicante、スペイン
- Hospital General Universitario Alicante
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Barcelona、スペイン
- Hospital Clinic Barcelona
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Pontevedra、スペイン
- Hospital De Montecelo
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Sevilla、スペイン
- Campus Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia、スペイン
- La Fe University and Polytechnic Hospital
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Zaragoza、スペイン
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Bobigny、フランス
- Aphp Avicenne
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Grenoble、フランス
- CHU Grenoble- Alpes- Site Nord
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Lille、フランス
- CHU de Lille
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Paris、フランス
- Saint Antoine Hospital
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Toulouse、フランス
- Hospital Rangueil
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Villejuif、フランス
- Paul Brousse Hospital
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Antwerpen、ベルギー
- UZ Antwerpen
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Gent、ベルギー
- UZ Gent
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Leuven、ベルギー
- UZ Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳から80歳まで
- -文書化された原発性胆汁性胆管炎（PBC）または原発性硬化性胆管炎（PSC）
- 一貫した中等度から重度のかゆみの存在
- 追加の基準を満たす場合、抗そう痒薬および抗胆汁うっ滞薬（UDCAおよびオベチコール酸を含む）の使用が許可されます
- -付随する炎症性腸疾患を有する個人は、追加の関連基準を満たす必要があります
除外基準:
- PBCまたはPSC以外の病因に関連するかゆみ
- -以前または計画された肝移植
- 代償性または非代償性肝硬変の証拠
- 肝疾患の別の原因
- -文書化された二次硬化性胆管炎の存在
- -臨床的に重要な高度の狭窄または胆道ステントの存在の現在の証拠
- -重大な小腸切除または短腸症候群の病歴
- スクリーニングで検査結果または生化学的結果が除外されている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最悪のかゆみ数値評価尺度（Wi-NRS）のスコア6週目までのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン; 6週目まで
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参加者は、過去24時間の最悪のレベルのかゆみの重大度を、0（かゆみなし）から10（想像できる最悪のかゆみ）の範囲の11ポイントスケールを使用して、過去24時間のかゆみの重大度を評価するように求められました。
Wi-NRを介して収集されたかゆみの重症度スコアは、AS軽度（<4）、中程度（≥4〜7）、または重度（≥7）で分類されています。
研究薬の最初の投与前の週の毎日の値を使用した平均Wi-NRSスコア（投与の研究1日目にキャプチャされたWi-NRSスコアを含む）は、ベースラインスコアとして機能しました。
毎週のスコアは、今週のすべての利用可能な毎日のスコアの平均に基づいて決定されました。
ベースラインからの変更は、ベースライン後のスコアからベースラインスコアを差し引いたものとして計算されました。
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ベースライン; 6週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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6週目の5Dかゆみスケールの合計スコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン; 6週目
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5-Dのかゆみスケールは、多次元（程度、期間、方向、障害、および分布）のアンケートであり、眼球炎の変化を測定します。
期間、程度、および方向ドメインスコアは、1（プリタスなし）から5（最も重度のプリタス）から5（最も重度のプリタス）の範囲です。
障害ドメインには、睡眠、レジャー/ソーシャルアクティビティ、家事/用事、職場/学校の日常活動へのかゆみの影響を評価する4つの項目が含まれています。
障害ドメインスコア= 4つのカテゴリのいずれかで最高のスコア（1 [prur炎なし]から5 [最も重度のプリチス]）。
分布ドメインの場合、過去2週間にわたるかゆみの分布を決定するために、16の身体部分がリストされています。影響を受ける身体部分の数は集計されます（潜在的な合計= 0-16）。合計は5つのしきい値に分類されます。0-2には1のスコアが割り当てられます。 3-5、スコア2; 6-10、スコア3; 11-13、スコア4; 14-16、スコア5のスコア。スコアが高いことは、より重度の症状を示しています。
5つのドメインスコアは合計され、合計5Dスコア：5（プリタスなし）25（最も重度のプリタス）を取得します。
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ベースライン; 6週目
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6週目の患者のグローバルな変化の印象（PGI-C）によって定義されたプリタスの改善のある参加者の割合
時間枠：ベースライン; 6週目
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参加者は、PGI-Cを使用して研究薬を服用し始める前と比較して、Pruritusの全体的な変化の印象を評価するように求められました。
「最小限に改善された」以上のかゆみの変化を報告した参加者は、「プリタスの改善」の観点から応答者と見なされました。
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ベースライン; 6週目
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6週目の患者のグローバルな重症度（PGI-S）の変化によって定義されたベースラインからのプリタスの重症度が改善された参加者の割合
時間枠：ベースライン; 6週目
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参加者は、過去7日間で、「なし」から「重度」までの4段階のスケールであるPGI-Sを使用して、プリタスの重症度を評価するように求められました。
ベースラインレベル（例えば、訪問2 [1日目]での「深刻」で「深刻」で「6週目」[6週目]で「中程度」に移行する）と比較して、かゆみのカテゴリ評価に正の変化を報告した参加者は、「プリタスの改善」という点で応答者と見なされました。
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ベースライン; 6週目
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6週目のベースラインからWi-NRSスコア≥2を減らす参加者の割合
時間枠：ベースライン; 6週目
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参加者は、過去24時間の最悪のレベルのかゆみの重大度を、0（かゆみなし）から10（想像できる最悪のかゆみ）の範囲の11ポイントスケールを使用して、過去24時間のかゆみの重大度を評価するように求められました。
Wi-NRを介して収集されたかゆみの重症度スコアは、AS軽度（<4）、中程度（≥4〜7）、または重度（≥7）で分類されています。
研究薬の最初の投与前の週の毎日の値を使用した平均Wi-NRSスコア（投与の研究1日目にキャプチャされたWi-NRSスコアを含む）は、ベースラインスコアとして機能しました。
毎週のスコアは、今週のすべての利用可能な毎日のスコアの平均に基づいて決定されました。
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ベースライン; 6週目
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6週目のベースラインからWi-NRSスコア≥3を減らす参加者の割合
時間枠：ベースライン; 6週目
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参加者は、過去24時間の最悪のレベルのかゆみの重大度を、0（かゆみなし）から10（想像できる最悪のかゆみ）の範囲の11ポイントスケールを使用して、過去24時間のかゆみの重大度を評価するように求められました。
Wi-NRを介して収集されたかゆみの重症度スコアは、AS軽度（<4）、中程度（≥4〜7）、または重度（≥7）で分類されています。
研究薬の最初の投与前の週の毎日の値を使用した平均Wi-NRSスコア（投与の研究1日目にキャプチャされたWi-NRSスコアを含む）は、ベースラインスコアとして機能しました。
毎週のスコアは、今週のすべての利用可能な毎日のスコアの平均に基づいて決定されました。
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ベースライン; 6週目
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6週目のベースラインからWi-NRSスコア≥4を減らす参加者の割合
時間枠：ベースライン; 6週目
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参加者は、過去24時間の最悪のレベルのかゆみの重大度を、0（かゆみなし）から10（想像できる最悪のかゆみ）の範囲の11ポイントスケールを使用して、過去24時間のかゆみの重大度を評価するように求められました。
Wi-NRを介して収集されたかゆみの重症度スコアは、AS軽度（<4）、中程度（≥4〜7）、または重度（≥7）で分類されています。
研究薬の最初の投与前の週の毎日の値を使用した平均Wi-NRSスコア（投与の研究1日目にキャプチャされたWi-NRSスコアを含む）は、ベースラインスコアとして機能しました。
毎週のスコアは、今週のすべての利用可能な毎日のスコアの平均に基づいて決定されました。
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ベースライン; 6週目
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6週目でWi-NRSスコアが4未満の参加者の割合
時間枠：ベースライン; 6週目
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参加者は、過去24時間の最悪のレベルのかゆみの重大度を、0（かゆみなし）から10（想像できる最悪のかゆみ）の範囲の11ポイントスケールを使用して、過去24時間のかゆみの重大度を評価するように求められました。
Wi-NRを介して収集されたかゆみの重症度スコアは、AS軽度（<4）、中程度（≥4〜7）、または重度（≥7）で分類されています。
研究薬の最初の投与前の週の毎日の値を使用した平均Wi-NRSスコア（投与の研究1日目にキャプチャされたWi-NRSスコアを含む）は、ベースラインスコアとして機能しました。
毎週のスコアは、今週のすべての利用可能な毎日のスコアの平均に基づいて決定されました。
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ベースライン; 6週目
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二重盲検治療期間：治療に浸透した有害事象（TEAE）、任意のグレード3ティー、関連するティー、および研究薬の中止につながったティーエの参加者数
時間枠：6週目まで
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有害事象（AE）は、医薬品を投与した参加者のいずれかの医療発生であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AEは、薬用（調査）製品の使用に一時的に関連する症状、または症状、または症状、または疾患の不利な兆候（臨床的に有意な異常な検査所見を含む）である可能性があります。
TEAEは、研究薬または既存のイベントの最初の用量の後に発症したAESであり、研究中に最初の用量の後に悪化しました。
TEAEは、有害事象（CTCAE）の一般的な用語基準（CTCAE）の基準を使用して、重症度（軽度[グレード1]、中程度[グレード2]、重度[グレード3]、生命脅迫[グレード4]、死[グレード5]）を等級付けしました。
調査員は、ティーが研究薬と関連しているか無関係であるかを評価しました。
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6週目まで
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オープンラベルの延長期間：ティー、アグレード3ティー、関連するティー、および研究薬の中止につながったティーの参加者数
時間枠：7週目から12週目まで
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AEは、医薬品を投与された参加者における不気味な医学的発生であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AEは、薬用（調査）製品の使用に一時的に関連する症状、または症状、または症状、または疾患の不利な兆候（臨床的に有意な異常な検査所見を含む）である可能性があります。
TEAEは、研究薬または既存のイベントの最初の用量の後に発症したAESであり、研究中に最初の用量の後に悪化しました。
CTCAE、バージョン5.0を使用して、ティーは重症度（軽度[グレード1]、中程度の[グレード2]、重度[グレード3]、生命脅迫[グレード4]、死[グレード5]、死亡[グレード5]）を採点しました。
調査員は、ティーが研究薬と関連しているか無関係であるかを評価しました。
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7週目から12週目まで
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二重盲検治療期間：深刻なティー、任意のグレード3の深刻なティー、関連する深刻なティー、および研究薬の中止につながった深刻なティーを持つ参加者の数
時間枠：6週目まで
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TEAEは、研究薬または既存のイベントの最初の用量の後に発症したAESであり、研究中に最初の用量の後に悪化しました。
深刻なティーは、あらゆる量の医学的発生であり、あらゆる用量で次のとおりです。生命を脅かすことです。入院または延長入院が必要です。持続的または重大な障害または無能力をもたらします。先天異常/先天異常です。または、適切な医学的判断に基づいて、参加者を危険にさらす可能性があり、以前にリストされていた結果の1つを防ぐために医学的または外科的介入が必要になる可能性がある医学的に重要なイベントです。
深刻なティーは、CTCAE、バージョン5.0を使用して、重症度（軽度[グレード1]、中程度の[グレード2]、重度[グレード3]、生命脅迫[グレード4]、死[グレード5]）を等級付けしました。
調査員は、深刻なティーが研究薬と関連しているか無関係であるかを評価しました。
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6週目まで
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オープンラベルの延長期間：真面目なティー、グレード3の深刻なティー、関連する深刻なティー、および研究薬の中止につながった深刻なティーを持つ参加者の数
時間枠：7週目から12週目まで
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TEAEは、研究薬または既存のイベントの最初の用量の後に発症したAESであり、研究中に最初の用量の後に悪化しました。
深刻なティーは、あらゆる量の医学的発生であり、あらゆる用量で次のとおりです。生命を脅かすことです。入院または延長入院が必要です。持続的または重大な障害または無能力をもたらします。先天異常/先天異常です。または、適切な医学的判断に基づいて、参加者を危険にさらす可能性があり、以前にリストされていた結果の1つを防ぐために医学的または外科的介入が必要になる可能性がある医学的に重要なイベントです。
深刻なティーは、CTCAE、バージョン5.0を使用して、重症度（軽度[グレード1]、中程度の[グレード2]、重度[グレード3]、生命脅迫[グレード4]、死[グレード5]）を等級付けしました。
調査員は、深刻なティーが研究薬と関連しているか無関係であるかを評価しました。
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7週目から12週目まで
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二重盲検治療期間：特別な関心（AESI）の治療（TE）の有害事象（AESI）、≥グレード3テシ、関連するTe aesi、および研究薬の中止につながったすべての参加者の数
時間枠：6週目まで
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AEは、医薬品を投与された参加者における不気味な医学的発生であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
TEAEは、研究薬または既存のイベントの最初の用量の後に発症したAESであり、研究中に最初の用量の後に悪化しました。
AESIは、ベースラインからの悪化、または急性腎障害（AKI）を示唆する異常な臨床検査所見または異常な臨床検査所見または症状であると考えられていました（例えば、「血液尿素が増加しました」または「タンパク質尿が存在する」AESは、規制活動のための標準化された医療辞書[MEDDRA] "actute renal resule"）。
CTCAE、バージョン5.0を使用して、重症度（軽度[グレード1]、中程度の[グレード2]、重度[グレード3]、生命脅迫[グレード4]、死[グレード5]）のために等級付けされました。
調査官は、AE Aesisが研究薬と関連しているか無関係であるかを評価しました。
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6週目まで
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オープンラベルの延長期間：治療 - 発光（TE）AESI、任意のグレード3 TE AESI、関連するテシ、および研究薬の中止につながったTE AESIを持つ参加者の数
時間枠：7週目から12週目まで
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AEは、医薬品を投与された参加者における不気味な医学的発生であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
TEAEは、研究薬または既存のイベントの最初の用量の後に発症したAESであり、研究中に最初の用量の後に悪化しました。
AESIは、ベースラインからの悪化、または急性腎障害（AKI）を示唆する異常な臨床検査所見または異常な臨床検査所見または症状であると考えられていました（例えば、「血液尿素が増加しました」または「タンパク質尿が存在する」AESは、規制活動のための標準化された医療辞書[MEDDRA] "actute renal resule"）。
CTCAE、バージョン5.0を使用して、重症度（軽度[グレード1]、中程度の[グレード2]、重度[グレード3]、生命脅迫[グレード4]、死[グレード5]）のために等級付けされました。
調査官は、AE Aesisが研究薬と関連しているか無関係であるかを評価しました。
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7週目から12週目まで
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臨床検査結果において臨床的に意味のあるベースラインから臨床的に意味のある変化を持つ参加者の数
時間枠：12週目まで
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臨床検査結果には、臨床血液学、化学、凝固、および甲状腺機能パラメーターの結果が含まれていました。
調査員は、変更が臨床的に意味があるかどうかを判断しました。
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12週目まで
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重要な兆候の測定におけるベースラインからの臨床的に意味のある変化を持つ参加者の数
時間枠：12週目まで
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バイタルサインの測定には、血圧、脈拍数、酸素飽和度、体温、呼吸速度の測定値が含まれていました。
調査員は、変更が臨床的に意味があるかどうかを判断しました。
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12週目まで
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心電図（ECG）パラメーターのベースラインから臨床的に有意な変化を持つ参加者の数
時間枠：12週目まで
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ECGパラメーターには、心拍数、RR間隔、PR間隔、QRS期間、またはQT間隔が含まれます。
調査員は、変更が臨床的に有意であるかどうかを判断しました。
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12週目まで
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EP547および代謝物の血漿濃度
時間枠：1日目と3週目の1、2、および3時間後。 1、2、および6週の事前に
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定量のレベル= EP547では1ミリリットルあたり0.01マイクログラム（µg/mL）およびEP3583で0.005μg/mL。
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1日目と3週目の1、2、および3時間後。 1、2、および6週の事前に
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月6日
一次修了 (実際)
2024年7月17日
研究の完了 (実際)
2024年9月5日
試験登録日
最初に提出
2022年8月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月30日
最初の投稿 (実際)
2022年9月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月15日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EP-547-201
- 2021-002526-25 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。