GBA遺伝子に変異を持つパーキンソン病の創薬
ニューヨーク幹細胞財団 (NYSCF) 研究所は、体の細胞 (皮膚や血液細胞など) を使用して幹細胞やその他の種類の細胞を作り、遺伝子検査を実施し、将来の使用のためにサンプルを保存します。
この研究を通じて、研究者はパーキンソン病の将来の治療法、さらには治療法を特定することを望んでいます.
調査の概要
詳細な説明
ニューヨーク幹細胞財団 (NYSCF) 研究所の研究者は、生物学的サンプルから幹細胞を作成することにより、さまざまな疾患、状態、および特性を研究しています。 これらの「多能性」幹細胞は、直接取得することが困難、侵襲的、または不可能な細胞を含め、人体のあらゆる細胞になることができます。
さらに、研究者は遺伝子検査を実施して、ほとんどの細胞に含まれる物質であり、体の発達と機能 (目の色や特定の病気のリスクなどの特徴) に関する指示を含んでいます。 細胞の特定の役割を決定する DNA の断片は「遺伝子」と呼ばれます。 遺伝子の命令が異常である場合、これは病気につながる可能性があります。
研究への参加には、(1) 健康アンケートの記入、(2) 幹細胞を作成するための皮膚および/または血液サンプルの提供、(3) 遺伝子分析のための唾液サンプルの収集、および (4) 可能性が含まれます。追加情報を提供したり、他の調査研究について学ぶための将来のフォローアップ。
この研究は臨床試験ではありません。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Clinical Research Office
- 電話番号：212-927-1801
- メール：clinicalresearch@nyscf.org
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10019
- 募集
- The New York Stem Cell Foundation Research Institute
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コンタクト：
- Clinical Research Office
- 電話番号：212-927-1801
- メール：clinicalresearch@nyscf.org
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コンタクト：
- Laura Andres-Martin
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
リストされた状態の 1 つまたは複数の診断を受けた個人。
健康なコントロールとして機能する状態のない個人（状態のある人の比較グループ）。
説明
包含基準:
- 年齢は18歳以上。
- パーキンソン病、ゴーシェ病、または健常者の診断。
- -身体的制限により署名が妨げられない限り、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
除外基準:
- -この研究のために特別に採取された皮膚サンプルの場合：ケロイド形成、凝固障害、麻酔薬に対するアレルギー、またはサンプル採取を妨げる抗凝固剤の使用の履歴。
- -この研究のために特別に採取された血液サンプルの場合：血液採取に関連するリスクを高める凝固障害またはその他の病状。
- すべての将来のサンプル コレクションについて: NYSCF および/またはコレクション サイトの安全プロトコルを順守することを拒否する被験者は除外されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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パーキンソン病
このグループの被験者は、既知の GBA 遺伝子変異の有無にかかわらず、パーキンソン病と診断されます。
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皮膚生検 (2 ～ 3 mm) および/または血液 (最大 50 mL);唾液;他の目的 (医療処置など) のために収集された (または収集される予定の) 過剰/残りの生体試料
他の名前：
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ゴーシェ病
このグループの被験者は、既知の GBA 遺伝子変異の有無にかかわらず、ゴーシェ病と診断されています。
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皮膚生検 (2 ～ 3 mm) および/または血液 (最大 50 mL);唾液;他の目的 (医療処置など) のために収集された (または収集される予定の) 過剰/残りの生体試料
他の名前：
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健康管理
このグループの被験者は、健康なコントロールとして機能します。
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皮膚生検 (2 ～ 3 mm) および/または血液 (最大 50 mL);唾液;他の目的 (医療処置など) のために収集された (または収集される予定の) 過剰/残りの生体試料
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生物学的サンプル、幹細胞株、誘導体、および関連情報の多様なバンクの確立。
時間枠：ベースライン
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PD のコホートと慎重に一致させた対照サンプルを使用して堅牢な疾患シグネチャを確立し、約 3,000 の化合物のライブラリをスクリーニングして、疾患の表現型を改善または逆転させる化合物があるかどうかを判断します。
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ベースライン
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Laura Andres-Martin、New York Stem Cell Foundation Research Institute
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 10-008
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。