二次性副甲状腺機能亢進症の小児における CTAP101 持続放出カプセルの第 3 相安全性および有効性試験

包含基準:

1. コホート 1: 12 歳から 18 歳未満で、体重が 40 kg 以上である。コホート 2: 8 歳から 12 歳未満で、体重が 20 kg 以上。
2. -スクリーニング訪問の少なくとも6か月前にステージ3〜4のCKDと診断され、eGFRが15〜60 mL /分/ 1.73m2未満である スクリーニングで。

3. -安全性の評価を損なう可能性のある病状または身体的状態がないこと、または研究者の意見では、研究への参加を妨げる可能性があります。

   1. -血清アルブミン≤3.0 g / dL;
   2. -血清トランスアミナーゼ（ALTまたはSGPT、ASTまたはSGOT）は、スクリーニング時の正常上限の2.5倍を超えています。と、
   3. 3000 mcg/mg クレアチニンを超える尿中アルブミン排泄。

4. 最初の訪問中、または必要に応じてウォッシュアウト後のスクリーニング訪問中に展示します。

   1. 血漿 iPTH >100 pg/mL (ステージ 3 CKD) または >160 pg/mL (ステージ 4 CKD)
   2. 血清カルシウム <9.8 mg/dL (アルブミン補正);
   3. -血清総25-ヒドロキシビタミンD <30 ng / mL;と、
   4. 血清リン値 >2.5 ～ ≤5.5 mg/dL (12 ～ <18 歳) または ≤6.0 mg/dL (年齢 8 ～ <12 歳)。
5. カルシトリオールまたは他の 1α-ヒドロキシル化ビタミン D 類似体、またはシナカルセトを服用している場合は、研究期間中これらの薬剤による治療を中止し、研究で治療を開始する前に 8 週間のウォッシュアウト期間を完了してください。
6. 1,000 mg/日を超える元素カルシウムを摂取している場合は、研究期間中、カルシウムの使用を中止または削減するか、非カルシウム ベースの治療法を使用してください。
7. -1,700 IU /日以下の栄養ビタミンD（エルゴカルシフェロールまたはコレカルシフェロール）療法を受けている場合、研究中は安定した用量を維持することに同意する必要があります。
8. 1,700 IU/日を超える栄養ビタミンDを摂取している場合は、1,700 IU/日以下に用量を中止または減少させ、研究期間中その用量を維持し、研究で治療を開始する前に8週間のウォッシュアウト期間を完了する必要がありますただし、血清総 25-ヒドロキシビタミン D が 30 ng/mL 以上であることが条件です。 血清総 25-ヒドロキシビタミン D が 30 ng/mL 未満の場合、ウォッシュアウト期間は必要ありません。
9. 研究のエンドポイントを妨げる可能性のある骨修正治療を受けている場合は、研究期間中、そのような薬剤の使用を中止する必要があります。
10. -研究の指示に従う意思と能力があり、研究期間中のすべてのクリニック訪問にコミットする。
11. 出産の可能性のある女性被験者は、妊娠中でも授乳中でもなく、最初のスクリーニング来院時に尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
12. 出産の可能性のあるすべての女性被験者および出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性被験者は、研究期間中、効果的な避妊法（例えば、インプラント、注射剤、併用経口避妊薬、子宮内避妊器具、性的禁欲、精管切除または精管切除されたパートナー）を使用することに同意する必要があります。
13. 各被験者またはその法定代理人は、インフォームド コンセント フォーム (ICF) を読み、理解し、署名できる必要があります。

除外基準:

1. -腎移植または副甲状腺摘出術の既往または計画。
2. -血清カルシウム≥9.8 mg / dLの履歴（過去3か月）。
3. -登録前6か月以内のビスフォスフォネート療法（デノスマブ）の使用。
4. -悪性腫瘍、ヒト免疫不全ウイルス、重大な胃腸または肝臓の病気、心血管イベントまたは肝炎などの既知の以前または付随する重篤な病気または病状、または治験責任医師の意見で悪化および/または研究への参加を妨げる可能性のある体調.
5. -精神病性障害を含む神経学的/精神障害の病歴、または治験責任医師の意見では、治療またはフォローアップのスケジュールを順守する可能性が低いと思われる理由。
6. -いずれかの成分に対する既知または疑われる過敏症 治験薬。
7. -現在、介入/調査研究に参加している、または参加したことがある 研究スクリーニング前の30日以内。