Vaiheen 3 turvallisuutta ja tehoa koskeva tutkimus CTAP101 pitkitetysti vapauttavista kapseleista lapsilla, joilla on sekundaarinen hyperparatyreoosi

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kohortti 1: Ole 12–<18-vuotias ja paina ≥40 kg; Kohortti 2: oltava 8–12-vuotiaita ja paino ≥20 kg.
2. Sinulla on diagnosoitu vaiheen 3–4 CKD vähintään kuusi kuukautta ennen seulontakäyntiä ja eGFR on ≥15–<60 ml/min/1,73 m2 näytöksessä.

3. Ole ilman sairaustilaa tai fyysistä tilaa, joka saattaisi heikentää turvallisuuden arviointia tai joka tutkijan mielestä häiritsisi tutkimukseen osallistumista, mukaan lukien:

   1. seerumin albumiini < 3,0 g/dl;
   2. Seerumin transaminaasi (ALT tai SGPT, AST tai SGOT) > 2,5 kertaa normaalin yläraja seulonnassa; ja,
   3. Albumiinin erittyminen virtsaan > 3000 mcg/mg kreatiniinia.

4. Esitellä ensimmäisellä tai tarvittaessa seulontakäynnillä pesun jälkeen:

   1. Plasman iPTH >100 pg/ml (vaihe 3 CKD) tai >160 pg/ml (vaihe 4 CKD)
   2. Seerumin kalsium <9,8 mg/dl (albumiiniin korjattu);
   3. Seerumin kokonais-25-hydroksi-D-vitamiini <30 ng/ml; ja,
   4. Seerumin fosfori >2,5-≤5,5 mg/dl (12-<18-vuotiaat) tai ≤6,0 mg/dl (8-<12-vuotiaat).
5. Jos käytät kalsitriolia tai muita 1α-hydroksyloituja D-vitamiinianalogeja tai sinakalseettia, ole valmis luopumaan hoidosta näillä aineilla tutkimuksen ajaksi ja suorittamaan 8 viikon pesujakso ennen hoidon aloittamista tutkimuksessa.
6. Jos käytät > 1 000 mg/vrk alkuainekalsiumia, lopeta tai vähennä kalsiumin käyttöä ja/tai käytä muita kuin kalsiumpohjaisia ​​hoitoja tutkimuksen ajaksi.
7. Jos saat ≤1 700 IU/päivä ravitsemuksellista D-vitamiinihoitoa (ergokalsiferoli tai kolekalsiferoli), on suostuttava pysymään vakaalla annoksella tutkimuksen ajan.
8. Jos otat > 1 700 IU/vrk ravitsemuksellista D-vitamiinia, on lopetettava tai pienennettävä annos ≤ 1 700 IU/vrk, säilytettävä tämä annos koko tutkimuksen ajan ja suoritettava 8 viikon huuhtoutumisjakso ennen hoidon aloittamista tutkimuksessa. edellyttäen, että seerumin kokonais-25-hydroksi-D-vitamiini on ≥30 ng/ml. Huuhtelujakso ei ole välttämätön, jos seerumin kokonais-25-hydroksivitamiini D on <30 ng/ml.
9. Jos käytät jotakin luuta modifioivaa hoitoa, joka saattaa häiritä tutkimuksen päätepisteitä, tällaisten aineiden käyttö on lopetettava tutkimuksen ajaksi.
10. Haluaa ja pystyä noudattamaan tutkimusohjeita ja sitoutumaan kaikkiin klinikkakäynteihin tutkimuksen ajan.
11. Hedelmällisessä iässä olevat naishenkilöt eivät saa olla raskaana eivätkä imettävät, ja heillä tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti ensimmäisellä seulontakäynnillä.
12. Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten koehenkilöiden ja miesten, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisia kumppaneita, on suostuttava tehokkaan ehkäisyn (esim. implanttien, injektioiden, yhdistelmäehkäisyvalmisteiden, kohdunsisäisen laitteen, seksuaalisen abstinenssin, vasektomia tai vasektomoitu kumppani) käyttämiseen tutkimuksen ajan.
13. Jokaisen tutkittavan tai hänen laillisen edustajansa on voitava lukea, ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake (ICF).

Poissulkemiskriteerit:

1. Aiempi tai suunniteltu munuaisensiirto tai lisäkilpirauhasen poisto.
2. Aiemmat seerumin kalsiumpitoisuudet (kolmea edeltävää kuukautta) ≥ 9,8 mg/dl.
3. Bisfosfonaattihoidon (denosumabi) käyttö kuuden kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
4. Tunnettu aikaisempi tai samanaikainen vakava sairaus tai lääketieteellinen tila, kuten pahanlaatuinen kasvain, ihmisen immuunikatovirus, merkittävä maha-suolikanavan tai maksan sairaus tai sydän- ja verisuonitapahtuma tai hepatiitti, tai fyysinen tila, joka voi tutkijan mielestä pahentaa ja/tai häiritä tutkimukseen osallistumista .
5. Aiempi neurologinen/psykiatrinen häiriö, mukaan lukien psykoottinen häiriö, tai mikä tahansa syy, joka tutkijan mielestä tekee hoidon tai seuranta-aikataulun noudattamisen epätodennäköiseksi.
6. Tunnettu tai epäilty yliherkkyys jommankumman tutkimustuotteen jollekin aineosalle.
7. Osallistut tällä hetkellä tai on osallistunut interventio-/tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä ennen tutkimusseulontaa.