- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05543928
Vaiheen 3 turvallisuutta ja tehoa koskeva tutkimus CTAP101 pitkitetysti vapauttavista kapseleista lapsilla, joilla on sekundaarinen hyperparatyreoosi
tiistai 2. huhtikuuta 2024 päivittänyt: OPKO Health, Inc.
Monikeskustutkimus CTAP101-pitkävaikutteisten kapseleiden tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi sekundaarisen hyperparatyreoosin hoidossa 8-vuotiailla lapsilla
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus lapsilla, joilla on vaiheen 3–4 krooninen munuaissairaus (CKD), sekundaarinen hyperparatyreoosi (SHPT) ja D-vitamiinin vajaatoiminta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
108
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Christina Gomes
- Puhelinnumero: 747-888-3011
- Sähköposti: cgomes@opko.com
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Rekrytointi
- Nationwide Childrens Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- John Mahan, MD
- Puhelinnumero: 614-722-8535
- Sähköposti: john.mahan@nationwidechildrens.org
-
Päätutkija:
- John Mahan, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohortti 1: Ole 12–<18-vuotias ja paina ≥40 kg; Kohortti 2: oltava 8–12-vuotiaita ja paino ≥20 kg.
- Sinulla on diagnosoitu vaiheen 3–4 CKD vähintään kuusi kuukautta ennen seulontakäyntiä ja eGFR on ≥15–<60 ml/min/1,73 m2 näytöksessä.
Ole ilman sairaustilaa tai fyysistä tilaa, joka saattaisi heikentää turvallisuuden arviointia tai joka tutkijan mielestä häiritsisi tutkimukseen osallistumista, mukaan lukien:
- seerumin albumiini < 3,0 g/dl;
- Seerumin transaminaasi (ALT tai SGPT, AST tai SGOT) > 2,5 kertaa normaalin yläraja seulonnassa; ja,
- Albumiinin erittyminen virtsaan > 3000 mcg/mg kreatiniinia.
Esitellä ensimmäisellä tai tarvittaessa seulontakäynnillä pesun jälkeen:
- Plasman iPTH >100 pg/ml (vaihe 3 CKD) tai >160 pg/ml (vaihe 4 CKD)
- Seerumin kalsium <9,8 mg/dl (albumiiniin korjattu);
- Seerumin kokonais-25-hydroksi-D-vitamiini <30 ng/ml; ja,
- Seerumin fosfori >2,5-≤5,5 mg/dl (12-<18-vuotiaat) tai ≤6,0 mg/dl (8-<12-vuotiaat).
- Jos käytät kalsitriolia tai muita 1α-hydroksyloituja D-vitamiinianalogeja tai sinakalseettia, ole valmis luopumaan hoidosta näillä aineilla tutkimuksen ajaksi ja suorittamaan 8 viikon pesujakso ennen hoidon aloittamista tutkimuksessa.
- Jos käytät > 1 000 mg/vrk alkuainekalsiumia, lopeta tai vähennä kalsiumin käyttöä ja/tai käytä muita kuin kalsiumpohjaisia hoitoja tutkimuksen ajaksi.
- Jos saat ≤1 700 IU/päivä ravitsemuksellista D-vitamiinihoitoa (ergokalsiferoli tai kolekalsiferoli), on suostuttava pysymään vakaalla annoksella tutkimuksen ajan.
- Jos otat > 1 700 IU/vrk ravitsemuksellista D-vitamiinia, on lopetettava tai pienennettävä annos ≤ 1 700 IU/vrk, säilytettävä tämä annos koko tutkimuksen ajan ja suoritettava 8 viikon huuhtoutumisjakso ennen hoidon aloittamista tutkimuksessa. edellyttäen, että seerumin kokonais-25-hydroksi-D-vitamiini on ≥30 ng/ml. Huuhtelujakso ei ole välttämätön, jos seerumin kokonais-25-hydroksivitamiini D on <30 ng/ml.
- Jos käytät jotakin luuta modifioivaa hoitoa, joka saattaa häiritä tutkimuksen päätepisteitä, tällaisten aineiden käyttö on lopetettava tutkimuksen ajaksi.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan tutkimusohjeita ja sitoutumaan kaikkiin klinikkakäynteihin tutkimuksen ajan.
- Hedelmällisessä iässä olevat naishenkilöt eivät saa olla raskaana eivätkä imettävät, ja heillä tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti ensimmäisellä seulontakäynnillä.
- Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten koehenkilöiden ja miesten, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisia kumppaneita, on suostuttava tehokkaan ehkäisyn (esim. implanttien, injektioiden, yhdistelmäehkäisyvalmisteiden, kohdunsisäisen laitteen, seksuaalisen abstinenssin, vasektomia tai vasektomoitu kumppani) käyttämiseen tutkimuksen ajan.
- Jokaisen tutkittavan tai hänen laillisen edustajansa on voitava lukea, ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake (ICF).
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi tai suunniteltu munuaisensiirto tai lisäkilpirauhasen poisto.
- Aiemmat seerumin kalsiumpitoisuudet (kolmea edeltävää kuukautta) ≥ 9,8 mg/dl.
- Bisfosfonaattihoidon (denosumabi) käyttö kuuden kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Tunnettu aikaisempi tai samanaikainen vakava sairaus tai lääketieteellinen tila, kuten pahanlaatuinen kasvain, ihmisen immuunikatovirus, merkittävä maha-suolikanavan tai maksan sairaus tai sydän- ja verisuonitapahtuma tai hepatiitti, tai fyysinen tila, joka voi tutkijan mielestä pahentaa ja/tai häiritä tutkimukseen osallistumista .
- Aiempi neurologinen/psykiatrinen häiriö, mukaan lukien psykoottinen häiriö, tai mikä tahansa syy, joka tutkijan mielestä tekee hoidon tai seuranta-aikataulun noudattamisen epätodennäköiseksi.
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys jommankumman tutkimustuotteen jollekin aineosalle.
- Osallistut tällä hetkellä tai on osallistunut interventio-/tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä ennen tutkimusseulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Placebo Comparator: Kohortti 1 ja kohortti 2 plasebo
|
Plasebo
|
Kokeellinen: Kohortti 1 ja kohortti 2 CTAP101-kapseli
|
CTAP101 Capsules on pitkittyvästi vapautuva (ER) oraalinen kalsifedioliformulaatio, joka hyväksyttiin Rayaldee® ER -kapseleina kesäkuussa 2016 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) toimesta aikuisten sekundaarisen hyperparatyreoosin (SHPT) hoitoon. potilaat, joilla on vaiheen 3 tai 4 krooninen munuaissairaus (CKD) ja D-vitamiinin vajaatoiminta (VDI), jotka määritellään seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinin kokonaispitoisuuksiksi alle 30 ng/ml.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Niiden koehenkilöiden määrä, jotka saavuttivat plasman iPTH:n keskimääräisen laskun 30 % lähtötasosta
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Ensisijainen tehon päätetapahtuma on niiden koehenkilöiden osuus intent-to-to-ravi (ITT) -populaatiosta (8–<18-vuotiaat), jotka saavuttavat plasman iPTH:n keskimääräisen laskun vähintään 30 % hoitoa edeltäneestä lähtötasosta verrattuna lumelääkkeeseen hoitojakson aikana. EAP.
|
26 viikkoa
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan turvallisuuspopulaatiossa AE:n, PE:n, VS:n, hematologisen ja laboratorioarvioinnin sekä EKG:n avulla.
|
26 viikkoa
|
Farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioida 25-hydroksi-D3-vitamiinin farmakokineettistä (PK) profiilia toistuvien CTAP101-kapseleiden annosten jälkeen lapsipotilailla
|
26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinin kokonaistaso ≥30 ng/ml verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioida CTAP101-kapseleiden toistuvan annostelun tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinin kokonaispitoisuuden nostamiseen arvoon ≥30 ng/ml
|
26 viikkoa
|
Plasman iPTH tarkoittaa absoluuttisia muutoksia ja seerumin kokonais-25-hydroksi-D-vitamiinia
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Määrittää seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinin kokonaispitoisuuden ja plasman iPTH:n keskimääräisten absoluuttisten muutosten aikajaksot hoitoa edeltäneestä lähtötasosta toistuvien CTAP101-kapseleiden annostelun aikana
|
26 viikkoa
|
CTAP101-kapseleiden toistuvien annosten farmakodynaamiset vaikutukset
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioida CTAP101-kapseleiden toistuvien annosten PD-vaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna keskimääräiseen seerumin kalsiumpitoisuuteen (korjattu albumiiniin), seerumin fosforiin ja seerumin kalsium-aikafosforituotteeseen (CaxP) sekä muutokseen virtsan keskimääräisessä kalsium:kreatiniinisuhteessa
|
26 viikkoa
|
Hyperkalsemian ja hyperfosfatemian ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioida CTAP101-kapseleiden turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna hyperkalsemian ja hyperfosfatemian esiintyvyyden suhteen
|
26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Akhtar Ashfaq, MD, OPKO Health
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 31. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 16. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Urologiset sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Munuaisten vajaatoiminta
- Ravitsemushäiriöt
- Lisäkilpirauhasen sairaudet
- Neoplastiset prosessit
- Avitaminoosi
- Puutostaudit
- Aliravitsemus
- Krooninen sairaus
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Munuaisten vajaatoiminta, krooninen
- Kilpirauhasen liikatoiminta
- Neoplasman metastaasit
- D-vitamiinin puutos
- Lisäkilpirauhasen liikatoiminta, toissijainen
Muut tutkimustunnusnumerot
- CTAP101-CL-3007
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Toissijainen hyperparatyreoosi
-
Merck Sharp & Dohme LLCLopetettuDLBCL | AML Sisältää AML de Novo ja AML Secondary to MDS
Kliiniset tutkimukset Plasebo
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyValmisMiespotilaat, joilla on tyypin II diabetes (T2DM)Saksa
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ValmisKannabiksen käyttöYhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisAstmaYhdistynyt kuningaskunta
-
Eli Lilly and CompanyLopetettuNivelreumaYhdysvallat, Saksa, Taiwan, Ranska, Japani, Meksiko, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Kolumbia, Argentiina, Kreikka, Uusi Seelanti, Etelä-Afrikka, Australia, Korean tasavalta, Brasilia, Italia, Malesia
-
MedImmune LLCValmis
-
Alzheon Inc.National Institute on Aging (NIA)Aktiivinen, ei rekrytointiVarhainen Alzheimerin tautiYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Islanti
-
GlaxoSmithKlineValmisLihavuus | Diabetes mellitus, tyyppi 2Yhdistynyt kuningaskunta
-
CONRADRTI International; Match Research; UZ-UCSF Collaborative Research ProgrammeValmisHIV | EhkäisyEtelä-Afrikka, Zimbabwe
-
Starpharma Pty LtdNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... ja muut yhteistyökumppanitValmisTerveYhdysvallat, Puerto Rico
-
Vitae Pharmaceuticals Inc., an Allergan affiliateValmis