Fase 3 studie av sikkerhet og effekt av CTAP101 kapsler med utvidet frigivelse hos barn med sekundær hyperparatyreoidisme

Inklusjonskriterier:

1. Kohort 1: Være 12 til <18 år og ha en kroppsvekt på ≥40 kg; Kohort 2: være 8 til <12 år og ha en kroppsvekt på ≥20 kg.
2. Bli diagnostisert med stadium 3 til 4 CKD minst seks måneder før screeningbesøket, og ha en eGFR på ≥15 til <60 ml/min/1,73m2 ved visning.

3. Være uten noen sykdomstilstand eller fysisk tilstand som kan svekke evalueringen av sikkerhet eller som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre studiedeltakelsen, inkludert:

   1. Serumalbumin ≤ 3,0 g/dL;
   2. Serumtransaminase (ALT eller SGPT, AST eller SGOT) > 2,5 ganger øvre normalgrense ved screening; og,
   3. Urinalbuminutskillelse på >3000 mcg/mg kreatinin.

4. Still ut under det første eller, om nødvendig, et screeningbesøk etter utvasking:

   1. Plasma iPTH >100 pg/mL (stadium 3 CKD) eller >160 pg/mL (stadium 4 CKD)
   2. Serumkalsium <9,8 mg/dL (korrigert for albumin);
   3. Serum totalt 25-hydroksyvitamin D <30 ng/ml; og,
   4. Serumfosfor >2,5 til ≤5,5 mg/dL (12 til <18 år) eller ≤6,0 mg/dL (alder 8 til <12 år).
5. Hvis du tar kalsitriol eller andre 1α-hydroksylerte vitamin D-analoger, eller cinacalcet, må du være villig til å gi avkall på behandling med disse midlene i løpet av studien og fullføre en 8-ukers utvaskingsperiode før du starter behandlingen i studien.
6. Hvis du tar >1000 mg/dag av elementært kalsium, avbryt eller reduser kalsiumbruken og/eller bruk ikke-kalsiumbaserte terapier i løpet av studien.
7. Hvis du mottar ≤1700 IE/dag ernæringsmessig vitamin D-behandling (ergocalciferol eller cholecalciferol), må du godta å forbli på en stabil dose under studien.
8. Hvis du tar >1700 IE/dag med ernæringsmessig vitamin D, må du avbryte eller redusere dosen til ≤1700 IE/dag, opprettholde denne dosen i løpet av studien og fullføre en 8-ukers utvaskingsperiode før du starter behandlingen i studien forutsatt at totalt 25-hydroksyvitamin D i serum er ≥30 ng/ml. Utvaskingsperioden er ikke nødvendig hvis totalt serum 25-hydroksyvitami D er <30 ng/ml.
9. Hvis du tar noen beinmodifiserende behandling som kan forstyrre studiens endepunkter, må du avslutte bruken av slike midler i løpet av studien.
10. Villig og i stand til å følge studieinstruksjoner og forplikte seg til alle klinikkbesøk i løpet av studiet.
11. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må verken være gravide eller ammende og må ha en negativ uringraviditetstest ved første screeningbesøk.
12. Alle kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner med kvinnelige partnere i fertil alder må samtykke i å bruke effektiv prevensjon (f.eks. implantater, injiserbare p-piller, kombinerte orale prevensjonsmidler, intrauterin enhet, seksuell avholdenhet, vasektomi eller vasektomisert partner) i løpet av studien.
13. Hvert subjekt eller deres juridiske representant må kunne lese, forstå og signere skjemaet for informert samtykke (ICF).

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese med eller planlagt nyretransplantasjon eller paratyreoidektomi.
2. Anamnese (tidligere tre måneder) med serumkalsium ≥9,8 mg/dL.
3. Bruk av bisfosfonatterapi (denosumab) innen seks måneder før påmelding.
4. Kjent tidligere eller samtidig alvorlig sykdom eller medisinsk tilstand, som malignitet, humant immunsviktvirus, betydelig gastrointestinal eller leversykdom eller kardiovaskulær hendelse eller hepatitt, eller fysisk tilstand som etter etterforskerens mening kan forverre og/eller forstyrre deltakelse i studien .
5. Anamnese med nevrologisk/psykiatrisk lidelse, inkludert psykotisk lidelse, eller en hvilken som helst årsak som etter etterforskerens oppfatning gjør det usannsynlig å følge en behandlings- eller oppfølgingsplan.
6. Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i enten undersøkelsesproduktet.
7. Deltar for tiden i, eller har deltatt i, en intervensjons-/undersøkelsesstudie innen 30 dager før studiescreening.