Fáze 3 studie bezpečnosti a účinnosti CTAP101 tobolek s prodlouženým uvolňováním u dětí se sekundární hyperparatyreózou

Kritéria pro zařazení:

1. Skupina 1: Být ve věku 12 až <18 let a mít tělesnou hmotnost ≥40 kg; Skupina 2: být ve věku 8 až <12 let a mít tělesnou hmotnost ≥20 kg.
2. Být diagnostikován s CKD stadia 3 až 4 nejméně šest měsíců před screeningovou návštěvou a mít eGFR ≥15 až <60 ml/min/1,73 m2 při screeningu.

3. Být bez jakéhokoli chorobného stavu nebo fyzického stavu, který by mohl narušit hodnocení bezpečnosti nebo který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast ve studii, včetně:

   1. sérový albumin ≤ 3,0 g/dl;
   2. Sérové ​​transaminázy (ALT nebo SGPT, AST nebo SGOT) > 2,5násobek horní hranice normálu při screeningu; a,
   3. Vylučování albuminu močí >3000 mcg/mg kreatininu.

4. Vystavte během úvodní nebo v případě potřeby screeningové návštěvy po vymytí:

   1. Plazmový iPTH >100 pg/ml (stádium 3 CKD) nebo >160 pg/ml (stádium 4 CKD)
   2. Sérový vápník <9,8 mg/dl (upraveno na albumin);
   3. Celkový 25-hydroxyvitamín D v séru <30 ng/ml; a,
   4. Sérový fosfor >2,5 až ≤ 5,5 mg/dl (12 až <18 let) nebo ≤ 6,0 mg/dl (věk 8 až <12 let).
5. Pokud užíváte kalcitriol nebo jiná la-hydroxylovaná analoga vitaminu D nebo cinakalcet, buďte ochotni vzdát se léčby těmito látkami po dobu trvání studie a dokončit 8týdenní vymývací období před zahájením léčby ve studii.
6. Pokud užíváte > 1 000 mg/den elementárního vápníku, přerušte nebo snižte užívání vápníku a/nebo používejte terapie bez vápníku po dobu trvání studie.
7. Pokud dostáváte ≤ 1 700 IU/den nutriční terapii vitaminem D (ergokalciferol nebo cholekalciferol), musíte souhlasit, že během studie zůstanete na stabilní dávce.
8. Pokud užíváte > 1 700 IU/den nutričního vitaminu D, musíte přerušit nebo snížit dávku na ≤ 1 700 IU/den, udržovat tuto dávku po dobu trvání studie a dokončit 8týdenní vymývací období před zahájením léčby ve studii za předpokladu, že celkový 25-hydroxyvitamín D v séru je ≥30 ng/ml. Vymývací období není nutné, pokud je celkový 25-hydroxyvitami D v séru <30 ng/ml.
9. Pokud užíváte jakoukoli léčbu modifikující kost, která by mohla interferovat s koncovými body studie, musíte přerušit používání takového činidla (činidel) po dobu trvání studie.
10. Ochotný a schopný dodržovat pokyny studie a zavázat se ke všem návštěvám kliniky po dobu trvání studie.
11. Ženy ve fertilním věku nesmí být těhotné ani kojící a musí mít negativní těhotenský test z moči při první screeningové návštěvě.
12. Všechny ženy ve fertilním věku a muži s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce (např. implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce, nitroděložní tělísko, sexuální abstinence, vazektomie nebo partner s vazektomií) po dobu trvání studie.
13. Každý subjekt nebo jeho zákonný zástupce musí být schopen přečíst, pochopit a podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF).

Kritéria vyloučení:

1. Anamnéza nebo plánovaná transplantace ledviny nebo paratyreoidektomie.
2. Anamnéza (před třemi měsíci) sérového vápníku ≥9,8 mg/dl.
3. Použití bisfosfonátové terapie (denosumab) během šesti měsíců před zařazením do studie.
4. Známé předchozí nebo souběžné závažné onemocnění nebo zdravotní stav, jako je malignita, virus lidské imunodeficience, závažné gastrointestinální nebo jaterní onemocnění nebo kardiovaskulární příhoda nebo hepatitida, nebo fyzický stav, který se podle názoru zkoušejícího může zhoršit a/nebo narušit účast ve studii .
5. Neurologická/psychiatrická porucha v anamnéze, včetně psychotické poruchy, nebo jakýkoli důvod, který podle názoru zkoušejícího činí dodržování léčebného plánu nebo plánu sledování nepravděpodobným.
6. Známá nebo suspektní přecitlivělost na kteroukoli složku kteréhokoli hodnoceného přípravku.
7. V současné době se účastníte nebo se účastnili intervenční/vyšetřovací studie během 30 dnů před screeningem studie.