Фаза 3 исследования безопасности и эффективности капсул с пролонгированным высвобождением CTAP101 у детей с вторичным гиперпаратиреозом

Критерии включения:

1. Когорта 1: возраст от 12 до <18 лет и масса тела ≥40 кг; Когорта 2: возраст от 8 до 12 лет и масса тела ≥20 кг.
2. Иметь диагноз ХБП 3–4 стадии не менее чем за шесть месяцев до визита для скрининга и иметь рСКФ от ≥15 до <60 мл/мин/1,73 м2 на скрининге.

3. Не иметь каких-либо болезненных состояний или физического состояния, которые могут повлиять на оценку безопасности или которые, по мнению исследователя, могут помешать участию в исследовании, в том числе:

   1. Альбумин сыворотки ≤ 3,0 г/дл;
   2. Сывороточные трансаминазы (ALT или SGPT, AST или SGOT) > 2,5 раза выше верхней границы нормы при скрининге; и,
   3. Экскреция альбумина с мочой >3000 мкг/мг креатинина.

4. Экспонат во время начального или, при необходимости, визита для скрининга после вымывания:

   1. ИПТГ в плазме >100 пг/мл (стадия 3 ХБП) или >160 пг/мл (стадия 4 ХБП)
   2. Кальций сыворотки <9,8 мг/дл (с поправкой на альбумин);
   3. Общий 25-гидроксивитамин D в сыворотке <30 нг/мл; и,
   4. Фосфор в сыворотке от >2,5 до ≤5,5 мг/дл (от 12 до <18 лет) или ≤6,0 мг/дл (от 8 до <12 лет).
5. Если вы принимаете кальцитриол или другие аналоги 1α-гидроксилированного витамина D или цинакалцет, будьте готовы отказаться от лечения этими препаратами на время исследования и завершить 8-недельный период вымывания перед началом лечения в исследовании.
6. Если вы принимаете > 1000 мг элементарного кальция в день, прекратите или уменьшите потребление кальция и/или используйте терапию, не основанную на кальции, на время исследования.
7. Если вы получаете ≤1700 МЕ/день пищевой витамин D (эргокальциферол или холекальциферол), необходимо согласиться оставаться на стабильной дозе во время исследования.
8. При приеме >1700 МЕ/день пищевого витамина D необходимо прекратить или уменьшить дозу до ≤1700 МЕ/день, поддерживать эту дозу на протяжении всего исследования и завершить 8-недельный период вымывания перед началом лечения в исследовании. при условии, что общий уровень 25-гидроксивитамина D в сыворотке составляет ≥30 нг/мл. Период вымывания не требуется, если общий уровень 25-гидроксивитамина D в сыворотке <30 нг/мл.
9. Если вы принимаете какое-либо лечение, модифицирующее костную ткань, которое может повлиять на конечные точки исследования, необходимо прекратить использование такого агента (агентов) на время исследования.
10. Желание и способность соблюдать инструкции по исследованию и совершать все визиты в клинику на время исследования.
11. Субъекты женского пола детородного возраста не должны быть ни беременными, ни кормящими и должны иметь отрицательный тест мочи на беременность при первом скрининговом посещении.
12. Все субъекты женского пола детородного возраста и субъекты мужского пола с партнершами детородного возраста должны дать согласие на использование эффективных методов контрацепции (например, имплантатов, инъекционных препаратов, комбинированных оральных контрацептивов, внутриматочных противозачаточных средств, полового воздержания, вазэктомии или вазэктомии партнера) на время исследования.
13. Каждый субъект или его законный представитель должен уметь читать, понимать и подписывать форму информированного согласия (ICF).

Критерий исключения:

1. История или запланированная трансплантация почки или паратиреоидэктомия.
2. История (предыдущие три месяца) кальция в сыворотке ≥9,8 мг/дл.
3. Использование терапии бисфосфонатами (деносумаб) в течение шести месяцев до регистрации.
4. Известное предшествующее или сопутствующее серьезное заболевание или заболевание, такое как злокачественное новообразование, вирус иммунодефицита человека, серьезное желудочно-кишечное или печеночное заболевание, сердечно-сосудистое заболевание или гепатит, или физическое состояние, которое, по мнению исследователя, может ухудшиться и/или помешать участию в исследовании. .
5. Неврологические/психиатрические расстройства в анамнезе, включая психотические расстройства, или любая другая причина, которая, по мнению исследователя, делает маловероятным соблюдение графика лечения или последующего наблюдения.
6. Известная или предполагаемая гиперчувствительность к любому из компонентов исследуемого продукта.
7. В настоящее время участвует или участвовал в интервенционном/исследовательском исследовании в течение 30 дней до скрининга исследования.