Étude de phase 3 sur l'innocuité et l'efficacité des gélules à libération prolongée CTAP101 chez les enfants atteints d'hyperparathyroïdie secondaire

Critère d'intégration:

1. Cohorte 1 : Être âgé de 12 à < 18 ans et avoir un poids corporel ≥ 40 kg ; Cohorte 2 : être âgé de 8 à < 12 ans et avoir un poids corporel ≥ 20 kg.
2. Avoir reçu un diagnostic d'IRC de stade 3 à 4 au moins six mois avant la visite de dépistage et avoir un DFGe ≥ 15 à < 60 mL/min/1,73 m2 à la projection.

3. Être sans aucun état pathologique ou condition physique qui pourrait nuire à l'évaluation de la sécurité ou qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation à l'étude, y compris :

   1. Albumine sérique ≤ 3,0 g/dL ;
   2. Transaminase sérique (ALT ou SGPT, AST ou SGOT) > 2,5 fois la limite supérieure de la normale au moment du dépistage ; et,
   3. Excrétion urinaire d'albumine > 3000 mcg/mg de créatinine.

4. Exposer lors de la visite initiale ou, si nécessaire, d'une visite de dépistage après lavage :

   1. Plasma iPTH > 100 pg/mL (stade 3 CKD) ou > 160 pg/mL (stade 4 CKD)
   2. Calcium sérique <9,8 mg/dL (corrigé pour l'albumine) ;
   3. 25-hydroxyvitamine D totale sérique < 30 ng/mL ; et,
   4. Phosphore sérique > 2,5 à ≤ 5,5 mg/dL (12 à < 18 ans) ou ≤ 6,0 mg/dL (8 à < 12 ans).
5. Si vous prenez du calcitriol ou d'autres analogues de la vitamine D 1α-hydroxylée, ou du cinacalcet, soyez prêt à renoncer au traitement avec ces agents pendant la durée de l'étude et à effectuer une période de sevrage de 8 semaines avant de commencer le traitement dans l'étude.
6. Si vous prenez> 1 000 mg / jour de calcium élémentaire, arrêtez ou réduisez l'utilisation de calcium et / ou utilisez des thérapies sans calcium pendant la durée de l'étude.
7. Si vous recevez ≤ 1 700 UI/jour de vitamine D nutritionnelle (ergocalciférol ou cholécalciférol), vous devez accepter de continuer à prendre une dose stable pendant l'étude.
8. Si vous prenez> 1 700 UI / jour de vitamine D nutritionnelle, vous devez interrompre ou réduire la dose à ≤ 1 700 UI / jour, maintenir cette dose pendant toute la durée de l'étude et terminer une période de sevrage de 8 semaines avant de commencer le traitement dans l'étude à condition que la 25-hydroxyvitamine D totale sérique soit ≥ 30 ng/mL. La période de sevrage n'est pas nécessaire si la 25-hydroxyvitamine D totale sérique est < 30 ng/mL.
9. Si vous prenez un traitement modifiant les os qui pourrait interférer avec les critères d'évaluation de l'étude, vous devez interrompre l'utilisation de ces agents pendant la durée de l'étude.
10. Volonté et capable de se conformer aux instructions de l'étude et de s'engager à toutes les visites à la clinique pendant la durée de l'étude.
11. Les sujets féminins en âge de procréer ne doivent être ni enceintes ni allaitantes et doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif lors de la première visite de dépistage.
12. Toutes les femmes en âge de procréer et les hommes ayant des partenaires féminines en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception efficace (par exemple, implants, injectables, contraceptifs oraux combinés, dispositif intra-utérin, abstinence sexuelle, vasectomie ou partenaire vasectomisé) pendant la durée de l'étude.
13. Chaque sujet ou son représentant légal doit être capable de lire, comprendre et signer le formulaire de consentement éclairé (ICF).

Critère d'exclusion:

1. Antécédents ou planification de greffe de rein ou de parathyroïdectomie.
2. Antécédents (trois mois précédents) de calcium sérique ≥ 9,8 mg/dL.
3. Utilisation d'un traitement par bisphosphonates (denosumab) dans les six mois précédant l'inscription.
4. Maladie ou condition médicale grave antérieure ou concomitante connue, telle qu'une tumeur maligne, le virus de l'immunodéficience humaine, une maladie gastro-intestinale ou hépatique importante ou un événement cardiovasculaire ou une hépatite, ou une condition physique qui, de l'avis de l'investigateur, peut s'aggraver et / ou interférer avec la participation à l'étude .
5. Antécédents de trouble neurologique / psychiatrique, y compris trouble psychotique, ou toute raison qui, de l'avis de l'investigateur, rend peu probable l'adhésion à un programme de traitement ou de suivi.
6. Hypersensibilité connue ou suspectée à l'un des composants de l'un ou l'autre des produits expérimentaux.
7. Participe actuellement ou a participé à une étude interventionnelle / expérimentale dans les 30 jours précédant le dépistage de l'étude.