속발성 부갑상샘기능항진증 소아에서 CTAP101 서방형 캡슐의 3상 안전성 및 효능 연구

포함 기준:

1. 코호트 1: 12세 내지 18세 미만이고 체중이 40kg 이상이고; 코호트 2: 8세 내지 12세 미만이고 체중이 20kg 이상입니다.
2. 스크리닝 방문 최소 6개월 전에 CKD 3~4기로 진단받고 eGFR이 ≥15~<60 mL/min/1.73m2인 자 상영중.

3. 다음을 포함하여 안전성 평가를 손상시킬 수 있거나 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 방해할 질병 상태 또는 신체 상태가 없어야 합니다.

   1. 혈청 알부민 ≤ 3.0g/dL;
   2. 혈청 트랜스아미나제(ALT 또는 SGPT, AST 또는 SGOT) > 스크리닝 시 정상 상한치의 2.5배; 그리고,
   3. >3000 mcg/mg 크레아티닌의 소변 알부민 배설.

4. 초기 또는 필요한 경우 휴약 후 스크리닝 방문 동안 전시:

   1. 혈장 iPTH >100 pg/mL(CKD 3기) 또는 >160 pg/mL(CKD 4기)
   2. 혈청 칼슘 <9.8mg/dL(알부민에 대해 보정됨);
   3. 혈청 총 25-하이드록시비타민 D < 30ng/mL; 그리고,
   4. 혈청 인 >2.5 ~ ≤5.5mg/dL(12세 ~ 18세 미만) 또는 ≤6.0mg/dL(8세 ~ 12세 미만).
5. 칼시트리올 또는 기타 1α-하이드록실화 비타민 D 유사체 또는 시나칼셋을 복용하는 경우, 연구 기간 동안 이러한 제제로의 치료를 기꺼이 포기하고 연구에서 치료를 시작하기 전에 8주의 휴약 기간을 완료해야 합니다.
6. 1일 1,000 mg 이상의 원소 칼슘을 복용하는 경우, 연구 기간 동안 칼슘 사용을 중단하거나 줄이거나 비칼슘 기반 요법을 사용하십시오.
7. ≤1,700 IU/일 영양 비타민 D(에르고칼시페롤 또는 콜레칼시페롤) 요법을 받는 경우, 연구 동안 안정적인 용량을 유지하는 데 동의해야 합니다.
8. 영양 비타민 D를 >1,700 IU/일 복용하는 경우, 중단하거나 용량을 ≤1,700 IU/일로 줄이고, 연구 기간 동안 해당 용량을 유지하고, 연구에서 치료를 시작하기 전에 8주의 휴약 기간을 완료해야 합니다. 단, 혈청 총 25-하이드록시비타민 D는 ≥30ng/mL입니다. 혈청 총 25-hydroxyvitami D가 <30 ng/mL인 경우 세척 기간이 필요하지 않습니다.
9. 연구 종점을 방해할 수 있는 뼈 변형 치료를 받는 경우 연구 기간 동안 그러한 제제(들)의 사용을 중단해야 합니다.
10. 연구 지침을 기꺼이 준수하고 연구 기간 동안 모든 클리닉 방문에 전념할 수 있습니다.
11. 가임 여성 피험자는 임신 또는 수유 중이 아니어야 하며 첫 번째 스크리닝 방문 시 소변 임신 테스트에서 음성이어야 합니다.
12. 모든 가임 여성 피험자와 가임 여성 파트너가 있는 남성 피험자는 연구 기간 동안 효과적인 피임법(예: 임플란트, 주사제, 복합 경구 피임약, 자궁 내 장치, 금욕, 정관 절제술 또는 정관 수술 파트너)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
13. 각 피험자 또는 법적 대리인은 정보에 입각한 동의서(ICF)를 읽고 이해하고 서명할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

1. 신장 이식 또는 부갑상선 절제술의 병력 또는 계획
2. 혈청 칼슘 ≥9.8mg/dL의 병력(이전 3개월).
3. 등록 전 6개월 이내에 비스포스포네이트 요법(데노수맙) 사용.
4. 악성 종양, 인간 면역결핍 바이러스, 중대한 위장관 또는 간 질환, 심혈관 질환 또는 간염과 같은 알려진 이전의 또는 수반되는 심각한 질병 또는 의학적 상태, 또는 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 악화 및/또는 방해할 수 있는 신체 상태 .
5. 정신병적 장애를 포함한 신경학적/정신적 장애의 병력, 또는 연구자의 의견으로는 치료 또는 후속 조치 일정을 준수할 가능성이 없는 모든 이유.
6. 연구용 제품의 구성 성분에 대해 알려진 또는 의심되는 과민성.
7. 연구 스크리닝 전 30일 이내에 중재/조사 연구에 현재 참여 중이거나 참여한 적이 있는 자.