- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05543928
Fase 3 undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af CTAP101-kapsler med forlænget frigivelse hos børn med sekundær hyperparathyroidisme
2. april 2024 opdateret af: OPKO Health, Inc.
En multicenterundersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af CTAP101-kapsler med forlænget frigivelse til behandling af sekundær hyperparathyroidisme hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 8 til
Dette er en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbelt-blind, placebokontrolleret undersøgelse hos børn med stadium 3-4 kronisk nyresygdom (CKD), sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) og D-vitaminmangel.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
108
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Christina Gomes
- Telefonnummer: 747-888-3011
- E-mail: cgomes@opko.com
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Rekruttering
- Nationwide Childrens Hospital
-
Kontakt:
- John Mahan, MD
- Telefonnummer: 614-722-8535
- E-mail: john.mahan@nationwidechildrens.org
-
Ledende efterforsker:
- John Mahan, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år til 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kohorte 1: Være 12 til <18 år og have en kropsvægt på ≥40 kg; Kohorte 2: være 8 til <12 år og have en kropsvægt på ≥20 kg.
- Bliv diagnosticeret med stadium 3 til 4 CKD mindst seks måneder før screeningsbesøget, og have en eGFR på ≥15 til <60 ml/min/1,73m2 ved fremvisning.
Være uden nogen sygdomstilstand eller fysisk tilstand, der kan forringe evalueringen af sikkerheden, eller som efter investigatorens mening ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen, herunder:
- Serumalbumin ≤ 3,0 g/dL;
- Serumtransaminase (ALT eller SGPT, AST eller SGOT) > 2,5 gange den øvre grænse for normal ved screening; og,
- Urinalbuminudskillelse på >3000 mcg/mg kreatinin.
Udstil under det indledende eller om nødvendigt et screeningsbesøg efter udvaskning:
- Plasma iPTH >100 pg/mL (stadie 3 CKD) eller >160 pg/mL (stadium 4 CKD)
- Serumcalcium <9,8 mg/dL (korrigeret for albumin);
- Serum totalt 25-hydroxyvitamin D <30 ng/ml; og,
- Serumphosphor >2,5 til ≤5,5 mg/dL (12 til <18 år) eller ≤6,0 mg/dL (alder 8 til <12 år).
- Hvis du tager calcitriol eller andre 1α-hydroxylerede vitamin D-analoger eller cinacalcet, skal du være villig til at give afkald på behandling med disse midler i hele undersøgelsens varighed og fuldføre en 8-ugers udvaskningsperiode, før behandlingen påbegyndes i undersøgelsen.
- Hvis du tager >1.000 mg/dag af elementært calcium, skal du afbryde eller reducere calciumforbruget og/eller bruge ikke-calciumbaserede terapier i hele undersøgelsens varighed.
- Hvis du modtager ≤1.700 IE/dag ernæringsmæssig vitamin D-behandling (ergocalciferol eller cholecalciferol), skal du acceptere at forblive på en stabil dosis under undersøgelsen.
- Hvis du tager >1.700 IE/dag af ernæringsmæssigt D-vitamin, skal du seponere eller reducere dosis til ≤1.700 IE/dag, opretholde denne dosis i hele undersøgelsens varighed og afslutte en 8-ugers udvaskningsperiode, før behandlingen påbegyndes i undersøgelsen forudsat at serum totalt 25-hydroxyvitamin D er ≥30 ng/ml. Udvaskningsperioden er ikke nødvendig, hvis serum totalt 25-hydroxyvitami D er <30 ng/ml.
- Hvis der tages en knoglemodificerende behandling, der kan interferere med undersøgelsens endepunkter, skal man ophøre med brugen af sådanne midler i hele undersøgelsens varighed.
- Villig og i stand til at overholde undersøgelsesinstruktioner og forpligte sig til alle klinikbesøg i hele undersøgelsens varighed.
- Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder må hverken være gravide eller ammende og skal have en negativ uringraviditetstest ved det første screeningsbesøg.
- Alle kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge effektiv prævention (f.eks. implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler, intrauterin enhed, seksuel afholdenhed, vasektomi eller vasektomiseret partner) i hele undersøgelsens varighed.
- Hvert individ eller deres juridiske repræsentant skal være i stand til at læse, forstå og underskrive den informerede samtykkeformular (ICF).
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med eller planlagt nyretransplantation eller parathyreoidektomi.
- Anamnese (forud for tre måneder) med serumcalcium ≥9,8 mg/dL.
- Brug af bisphosphonatbehandling (denosumab) inden for seks måneder før indskrivning.
- Kendt tidligere eller samtidig alvorlig sygdom eller medicinsk tilstand, såsom malignitet, human immundefektvirus, betydelig gastrointestinal eller leversygdom eller kardiovaskulær hændelse eller hepatitis, eller fysisk tilstand, der efter investigatorens mening kan forværre og/eller forstyrre deltagelse i undersøgelsen .
- Anamnese med neurologisk/psykiatrisk lidelse, herunder psykotisk lidelse, eller enhver grund, der efter investigatorens opfattelse gør overholdelse af en behandlings- eller opfølgningsplan usandsynlig.
- Kendt eller formodet overfølsomhed over for nogen af bestanddelene i begge forsøgsprodukter.
- Deltager i øjeblikket i eller har deltaget i et interventions-/undersøgelsesstudie inden for 30 dage før undersøgelsens screening.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Placebo komparator: Kohorte 1 og kohorte 2 placebo
|
Placebo
|
Eksperimentel: Kohorte 1 og kohorte 2 CTAP101 kapsel
|
CTAP101 Capsules er en oral formulering med forlænget frigivelse (ER) af calcifediol, som blev godkendt som Rayaldee® ER Capsules i juni 2016 af USAs (US) Food and Drug Administration (FDA) til behandling af sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) hos voksne patienter med stadium 3 eller 4 kronisk nyresygdom (CKD) og vitamin D-insufficiens (VDI), defineret som serum totalt 25-hydroxyvitamin D niveauer mindre end 30 ng/ml.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antallet af forsøgspersoner, der opnåede et gennemsnitligt fald i plasma iPTH på 30 % fra baseline
Tidsramme: 26 uger
|
Det primære effektmål er andelen af forsøgspersoner i intent-to-treat-populationen (ITT) (alderen 8 til <18 år), der opnår et gennemsnitligt fald i plasma iPTH på mindst 30 % fra før-behandlingens baseline sammenlignet med placebo under EAP.
|
26 uger
|
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 26 uger
|
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive evalueret i sikkerhedspopulationen ved hjælp af AE'er, PE'er, VS, hæmatologi og laboratorieevalueringer og EKG'er.
|
26 uger
|
Farmakokinetisk
Tidsramme: 26 uger
|
At vurdere den farmakokinetiske (PK) profil af 25-hydroxyvitamin D3 efter gentagne doser af CTAP101 kapsler til pædiatriske forsøgspersoner
|
26 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Niveau af serum totalt 25-hydroxyvitamin D ved ≥30 ng/ml sammenlignet med placebo
Tidsramme: 26 uger
|
For at evaluere effektiviteten af gentagen dosering med CTAP101 kapsler versus placebo til at hæve serum totalt 25-hydroxyvitamin D til ≥30 ng/ml
|
26 uger
|
Plasma iPTH betyder absolutte ændringer og serum totalt 25-hydroxyvitamin D
Tidsramme: 26 uger
|
For at bestemme tidsforløbene for gennemsnitlige absolutte ændringer fra før-behandlingens baseline i serum totalt 25-hydroxyvitamin D og plasma iPTH under administration af gentagne doser af CTAP101 kapsler
|
26 uger
|
Farmakodynamiske virkninger af gentagne doser af CTAP101-kapsler
Tidsramme: 26 uger
|
At vurdere PD-effekterne af gentagne doser af CTAP101-kapsler versus placebo på gennemsnitlig serumcalcium (korrigeret for albumin), serumphosphor og serum-calcium-timephosphor (CaxP)-produkt og ændringen i gennemsnitlig urin calcium:kreatinin-forhold
|
26 uger
|
Forekomst af hypercalcæmi og hyperfosfatæmi
Tidsramme: 26 uger
|
At evaluere sikkerheden af CTAP101 kapsler versus placebo med hensyn til forekomsten af hypercalcæmi og hyperfosfatæmi
|
26 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Akhtar Ashfaq, MD, OPKO Health
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. januar 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juli 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. juli 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. september 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. september 2022
Først opslået (Faktiske)
16. september 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Neoplasmer
- Urologiske sygdomme
- Sygdomme i det endokrine system
- Sygdomsegenskaber
- Nyreinsufficiens
- Ernæringsforstyrrelser
- Parathyreoidea sygdomme
- Neoplastiske processer
- Avitaminose
- Mangelsygdomme
- Fejlernæring
- Kronisk sygdom
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Urogenitale sygdomme
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Nyresygdomme
- Nyreinsufficiens, kronisk
- Hyperparathyroidisme
- Neoplasma Metastase
- D-vitamin mangel
- Hyperparathyroidisme, sekundær
Andre undersøgelses-id-numre
- CTAP101-CL-3007
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkendtAkut bronkitis | Akut øvre luftvejsinfektionKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AfsluttetBrug af cannabisForenede Stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAfsluttetMandlige forsøgspersoner med type II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedAfsluttetFarmakokinetik | SikkerhedsproblemerDet Forenede Kongerige
-
Regado Biosciences, Inc.AfsluttetSund frivilligForenede Stater
-
Texas A&M UniversityNutraboltAfsluttetGlucose and Insulin Response
-
Longeveron Inc.AfsluttetHypoplastisk venstre hjerte syndromForenede Stater
-
ItalfarmacoAfsluttetBeckers muskeldystrofiHolland, Italien
-
West Penn Allegheny Health SystemAfsluttetAstma | Allergisk rhinitisForenede Stater