Estudio de seguridad y eficacia de fase 3 de las cápsulas de liberación prolongada de CTAP101 en niños con hiperparatiroidismo secundario

Criterios de inclusión:

1. Cohorte 1: Tener de 12 a <18 años de edad y tener un peso corporal de ≥40 kg; Cohorte 2: tener de 8 a <12 años de edad y tener un peso corporal de ≥20 kg.
2. Tener un diagnóstico de ERC en estadio 3 o 4 al menos seis meses antes de la visita de selección y tener una TFGe de ≥15 a <60 ml/min/1,73 m2 en la proyección.

3. No tener ningún estado de enfermedad o condición física que pueda afectar la evaluación de la seguridad o que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación en el estudio, lo que incluye:

   1. Albúmina sérica ≤ 3,0 g/dL;
   2. Transaminasa sérica (ALT o SGPT, AST o SGOT) > 2,5 veces el límite superior normal en la selección; y,
   3. Excreción urinaria de albúmina >3000 mcg/mg de creatinina.

4. Exhibir durante la visita inicial o, si es necesario, una visita de selección después del lavado:

   1. iPTH plasmática >100 pg/ml (ERC en estadio 3) o >160 pg/ml (ERC en estadio 4)
   2. Calcio sérico <9,8 mg/dL (corregido por albúmina);
   3. 25-hidroxivitamina D sérica total <30 ng/mL; y,
   4. Fósforo sérico >2.5 a ≤5.5 mg/dL (12 a <18 años) o ≤6.0 mg/dL (edades 8 a <12 años).
5. Si toma calcitriol u otros análogos de la vitamina D 1α-hidroxilados, o cinacalcet, esté dispuesto a suspender el tratamiento con estos agentes durante la duración del estudio y complete un período de lavado de 8 semanas antes de comenzar el tratamiento en el estudio.
6. Si toma >1000 mg/día de calcio elemental, interrumpa o reduzca el uso de calcio y/o use terapias sin calcio durante la duración del estudio.
7. Si recibe ≤1700 UI/día de terapia nutricional con vitamina D (ergocalciferol o colecalciferol), debe aceptar permanecer con una dosis estable durante el estudio.
8. Si toma >1700 UI/día de vitamina D nutricional, debe suspender o disminuir la dosis a ≤1700 UI/día, mantener esa dosis durante la duración del estudio y completar un período de lavado de 8 semanas antes de comenzar el tratamiento en el estudio siempre que la 25-hidroxivitamina D total en suero sea ≥30 ng/mL. El período de lavado no es necesario si el total de 25-hidroxivitamina D en suero es <30 ng/mL.
9. Si está tomando algún tratamiento de modificación ósea que podría interferir con los criterios de valoración del estudio, debe suspender el uso de dicho(s) agente(s) durante la duración del estudio.
10. Dispuesto y capaz de cumplir con las instrucciones del estudio y comprometerse a todas las visitas a la clínica durante la duración del estudio.
11. Las mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas ni en período de lactancia y deben tener una prueba de embarazo en orina negativa en la primera visita de selección.
12. Todas las mujeres en edad fértil y los hombres con parejas femeninas en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos efectivos (p. ej., implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados, dispositivo intrauterino, abstinencia sexual, vasectomía o pareja vasectomizada) durante la duración del estudio.
13. Cada sujeto o su representante legal debe ser capaz de leer, comprender y firmar el formulario de consentimiento informado (ICF).

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes o planificación de trasplante renal o paratiroidectomía.
2. Antecedentes (tres meses anteriores) de calcio sérico ≥9,8 mg/dL.
3. Uso de terapia con bisfosfonatos (denosumab) dentro de los seis meses anteriores a la inscripción.
4. Enfermedad o afección médica grave anterior o concomitante conocida, como cáncer, virus de la inmunodeficiencia humana, enfermedad gastrointestinal o hepática importante, evento cardiovascular o hepatitis, o afección física que, en opinión del investigador, pueda empeorar y/o interferir con la participación en el estudio. .
5. Antecedentes de trastorno neurológico/psiquiátrico, incluido el trastorno psicótico, o cualquier motivo que, en opinión del investigador, haga improbable la adherencia a un tratamiento o programa de seguimiento.
6. Hipersensibilidad conocida o sospechada a cualquiera de los componentes de cualquiera de los productos en investigación.
7. Participar actualmente o haber participado en un estudio de intervención/investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección del estudio.