鎌状赤血球症における脳構造と神経認知発達;縦断コホート研究（BRICK研究） (BRICK)
2022年9月29日 更新者：Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD
鎌状赤血球症 (SCD) は、常染色体劣性赤血球血液疾患です。
SCD で影響を受ける特に重要な器官の 1 つは脳です。
SCD 患者は、明らかな脳梗塞と無症状の梗塞の両方のリスクが高くなります。
後者は明らかな神経学的後遺症のない脳病変です。
脳の皮質ニューロンは再生する能力を欠いているため、SCD 患者のすでに短縮された寿命を通じて組織損傷が蓄積し、重大な認知障害などの広範囲に及ぶ結果をもたらします。
現在、造血幹細胞移植のみが多臓器組織の損傷を食い止めることができます。
しかし、この重要な臓器の微妙な異常が長期にわたる結果をもたらす可能性があるにもかかわらず、治癒療法のタイミングを決定する基準は脳に集中していません.
脳組織の損傷が脳以外の組織の損傷に先行するか、並行するか、または遅れるかはまだわかっていないため、SCD の若年者におけるこれらの影響をマッピングすることが重要です。
重要なことに、画像を健康な参照母集団と比較します。
脳がどのように影響を受けるかを理解することは、治癒につながる可能性のある介入のタイミングなどの臨床的意思決定にとって重要ですが、SCD の若者の長期的な不可逆的な脳損傷を防ぐためにも重要です。
この研究では、ベースラインで6歳から18歳までの84人のSCD患者のコホートが、2年間隔で合計3回、MRイメージング、神経学的検査、神経心理学的評価、および採血を受けます。結果は、ジェネレーション R 集団研究に含まれる子供たち (±8000 MRI の子供と (若い) 成人) 6-20 歳) と革新的に比較されます。
細胞死後に脳が新しい皮質ニューロンを生成できないことに基づく私たちの仮説は、脳機能は他の器官系よりも早く損なわれ、神経可塑性に基づいて脳が自分自身を再構築する能力には年齢依存的な限界があるというものです。
調査の概要
詳細な説明
目的: 主な目的は、6 ～ 18 歳の SCD 患者の脳構造の縦方向の発達変化を評価することです。 二次的な目的は、バイオマーカー、人口統計学的特徴、脳構造、神経認知機能、行動機能、および脳構造の発達的変化の間の縦断的関係を分析することです。
研究デザイン: 4 年間の縦断的コホート研究 (BRICK)。 研究対象：すべての遺伝子型の鎌状赤血球症（SCD）の小児および青年。 HbSS、HbSβº、HbSβ+、および HbSC) 6 ～ 18 歳。 これはジェネレーション R の健康な子供と青年のコホートと比較されます。
試験の主要エンドポイント:
- SCD を有する小児および青年における白質総量の増加 二次試験のエンドポイント
- 神経認知機能（知能、特定の神経認知機能、ネットワーク組織）
- 脳卒中の発生率
- SCDによるその他の形態の合併症
- 入院の量、デイケアの入院（大人のケアのみ）、自宅での危機、鎌状赤血球症センターとの接触の瞬間、ER の訪問
- 貧血、溶血、炎症、内皮活性化のバイオマーカー。
- 行動機能 参加、利益、およびグループ関連性に関連する負担とリスクの性質と程度: SCD における構造的神経学的、神経認知機能の高度なモデルを作成することにより、SCD 関連脳の病態生理学的起源と危険因子についてより多くの洞察を得ることができます。異常。 これは、治療的介入の開始と評価だけでなく、予防的および支援的戦略の開発をサポートします。 脳 MRI スキャンのパフォーマンスに関する以前の経験と最近の研究を組み合わせた結果、脳 MR スキャンを受けるときに幼児にかかる感情的負担は、脳 MR スキャンを受けるときに成人にかかる感情的負担に比例することが示されています。 さらに、子供たちは、参加前にMRIスキャンセッションを目撃することにより、研究手順に精通する機会が提供されます。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
84
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Aida Kidane
- 電話番号：+3110-7036691
- メール：a.kidanegebremeskel@erasmusmc.nl
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Marjon Cnossen
- 電話番号：+310-7036691
- メール：m.cnossen@erasmusmc.nl
研究場所
-
-
-
Amsterdam、オランダ
- まだ募集していません
- Amsterdam University Medical Center
-
コンタクト：
- Noa IJdo
- メール：n.ijdo@amsterdamumc.nl
-
主任研究者：
- Karin Fijnvandraat, MD, PhD
-
副調査官：
- Noa IJdo, MsC
-
-
South Holland
-
Rotterdam、South Holland、オランダ、3000 CA
- 募集
- Erasmus MC
-
コンタクト：
- Aida Kidane
- メール：a.kidanegebremeskel@erasmusmc.nl
-
主任研究者：
- Marjon Cnossen, MD, PhD
-
副調査官：
- Aida Kidane, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Erasmus MC およびアムステルダム UMC で治療を受けた、すべての遺伝子型の SCD と診断された小児および青年で、研究開始時に 6 歳から 18 歳までの範囲。
SCD の臨床表現型は、次のようなスペクトルで構成されています。ヘモグロビンが高く、VOC の発生がないか発生率が低い患者から、ヘモグロビンが高く、VOC の発生率が高い患者まで。 SCDの表現型の範囲全体をカバーするために、HbSSおよびHbẞ0サラセミアだけでなく、すべての遺伝子型のSCD患者を含めることを選択しました。 これは、貧血や病気の傾向など、白質の体積増加に予想される違いの考えられる原因を推測するために選択されました。
説明
包含基準:
- -ベースラインで6〜18のすべての遺伝子型のSCDを有する患者
除外基準:
-親/保護者（未成年者の場合）または患者自身（> 16歳）は、この研究への参加について十分な情報に基づいた決定を下すことができません。
- -非SCD関連の原因による研究開始前の異常な脳MRI。
- プロトコルごとの脳 MRI の禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
重度の SCD 遺伝子型
遺伝子型HbSS、HbSβºの6歳から18歳までの子供
|
被験者は頭部の MRI、採血、神経学的検査を同日または 2 日間にわたって受けます。
採血とMRIスキャンを受けるのとは別の日に、神経心理学的評価が行われます。
MRI スキャンと神経心理学的評価の間の間隔は最大 2 か月です。
これらの測定は、2 年間隔で合計 3 回実行されます。
現在のラボの価値とバイオバンキングのためのラボ作業
古典的な神経学的検査
BRICK 研究における標準的な神経認知評価ツールの概要 小児および青年 (若年) 成人
エマ ツールボックス |
|
重度の SCD 遺伝子型ではない
遺伝子型HbSβ+、HbSCなどの6歳から18歳までの子供
|
被験者は頭部の MRI、採血、神経学的検査を同日または 2 日間にわたって受けます。
採血とMRIスキャンを受けるのとは別の日に、神経心理学的評価が行われます。
MRI スキャンと神経心理学的評価の間の間隔は最大 2 か月です。
これらの測定は、2 年間隔で合計 3 回実行されます。
現在のラボの価値とバイオバンキングのためのラボ作業
古典的な神経学的検査
BRICK 研究における標準的な神経認知評価ツールの概要 小児および青年 (若年) 成人
エマ ツールボックス |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
mm3/時間単位
時間枠：4年
|
SCDの小児および青年における総白質量の増加
|
4年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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フルスケール IQ (FSIQ)
時間枠：4年
|
神経認知機能（知能、特定の神経認知機能、ネットワーク組織）
|
4年
|
|
脳卒中の発生率
時間枠：4年
|
4年
|
|
|
SCDによるその他の形態の合併症
時間枠：4年
|
4年
|
|
|
入院患者数
時間枠：4年
|
4年
|
|
|
Ld、ビリルビン
時間枠：4年
|
溶血バイオマーカー
|
4年
|
|
回/年
時間枠：4年
|
ER訪問
|
4年
|
|
Hb、Ht
時間枠：4年
|
貧血のバイオマーカー
|
4年
|
|
T スコア メトリック: スコア 50 は参照母集団の平均スコアを表し、10 は標準偏差です。
時間枠：4年
|
疲労、疼痛行動、うつ病、不安などのドメイン内の患者報告アウトカム測定情報システム® (PROMIS)
|
4年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月20日
一次修了 (予想される)
2025年7月1日
研究の完了 (予想される)
2025年7月1日
試験登録日
最初に提出
2022年9月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月29日
最初の投稿 (実際)
2022年10月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年10月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年9月29日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MEC-25022-0004
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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