Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Agy szerkezete és neurokognitív fejlődése sarlósejtes betegségben; longitudinális kohorsz vizsgálat (BRICK-tanulmány) (BRICK)

2022. szeptember 29. frissítette: Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD
A sarlósejtes betegség (SCD) egy autoszomális recesszív vörösvértest-betegség. Az SCD egyik különösen létfontosságú szerve az agy. Az SCD-ben szenvedő egyéneknél fokozott a nyílt agyi infarktus és a csendes infarktus kockázata. Ez utóbbiak agyi elváltozások, amelyeknek nincs nyilvánvaló neurológiai következménye. Mivel az agy kérgi neuronjai nem képesek regenerálódni, a szöveti károsodások az SCD-ben szenvedő egyének amúgy is lerövidült élettartama alatt felhalmozódnak, ami messzemenő következményeket, például jelentős kognitív károsodást eredményez. Jelenleg csak hematológiai őssejt-transzplantáció képes megállítani a többszervi szövetkárosodást. A gyógyító terápia időzítésének kritériumai azonban nem az agyat helyezik középpontba, annak ellenére, hogy e kritikus szerv finom anomáliái hosszan tartó következményekkel járhatnak. Mivel még nem ismert, hogy az agyszöveti károsodás megelőzi-e, párhuzamos-e vagy elmarad-e a nem agyszöveti károsodástól, kritikus fontosságú feltérképezni ezeket a hatásokat az SCD-vel élő fiatalokban. Miközben fontos összehasonlítani a képeket egy egészséges referenciapopulációval. Az agyra gyakorolt ​​​​hatások megértése kritikus fontosságú a klinikai döntéshozatalhoz, például a potenciálisan gyógyító beavatkozások időzítéséhez, valamint az SCD-ben szenvedő fiatalok hosszú távú visszafordíthatatlan agykárosodásának megelőzéséhez. Ebben a vizsgálatban egy 84 SCD-betegből álló, 6 és 18 év közötti, kezdetben MR-képalkotáson, neurológiai vizsgálaton, neuropszichológiai vizsgálaton és vérmintavételen vesznek részt összesen háromszor, kétéves időközönként; Az eredményeket innovatív módon összehasonlítják az R generációs populációs vizsgálatba bevont gyerekekkel (±8000 MRI-s gyermek és (fiatal)felnőtt, 6-20 éves kor között). Hipotézisünk, amely azon alapul, hogy az agy sejthalált követően nem képes új kérgi neuronokat generálni, az, hogy az agyműködés korábban károsodik, mint más szervrendszerek, és az agy neuroplaszticitáson alapuló önátalakítási képességének életkorfüggő korlátja van.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Célkitűzés: Az elsődleges cél az agy szerkezetének longitudinális fejlődési változásainak értékelése 6-18 éves SCD-ben szenvedő betegeknél. A másodlagos cél a biomarkerek, a demográfiai jellemzők, az agy szerkezete, a neurokognitív működés, a viselkedési működés és az agyszerkezet fejlődési változásai közötti longitudinális összefüggések elemzése.

Tanulmánytervezés: Longitudinális kohorszvizsgálat (BRICK), 4 éves időtartammal. Vizsgálati populáció: Minden genotípusú sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő gyermekek és serdülők (pl. HbSS, HbSβº, HbSβ+ és HbSC) 6-18 éves korig. Ezt az R generációból származó egészséges gyermekek és serdülők csoportjához fogjuk hasonlítani.

Elsődleges vizsgálati végpont:

  • Teljes fehérállomány-térfogat növekedés SCD-ben szenvedő gyermekeknél és serdülőknél Másodlagos vizsgálati végpontok
  • Neurokognitív működés (intelligencia, specifikus neurokognitív funkciók, hálózati szerveződés)
  • A stroke előfordulása
  • Egyéb szövődmények az SCD miatt
  • Kórházi felvételek száma, nappali ellátás (csak felnőtt ellátás), otthoni krízishelyzetek, kapcsolatfelvételi pillanatok a sarlósejtes központtal, sürgősségi látogatások
  • Biomarkerek vérszegénységre, hemolízisre, gyulladásra és endoteliális aktivációra.
  • Viselkedési működés A részvételhez, haszonhoz és csoporthoz kötődő teher és kockázat természete és mértéke: Az SCD strukturális neurológiai, neurokognitív működésének fejlett modelljének létrehozásával nagyobb betekintést nyerünk az SCD-vel kapcsolatos agy patofiziológiai eredetébe és kockázati tényezőibe. rendellenességek. Ez támogatja a megelőző és támogató stratégiák kidolgozását, valamint a terápiás beavatkozások kezdeményezését és értékelését. Az agyi MR-vizsgálatok elvégzésével kapcsolatos korábbi tapasztalatok és a legújabb kutatások azt mutatják, hogy az agyi MR-vizsgálat során a kisgyermekekre nehezedő érzelmi teher arányos a felnőttekre nehezedő érzelmi teherrel, amikor agyi MR-vizsgálaton esnek át. Továbbá a gyerekeknek lehetőségük nyílik megismerkedni a kutatási eljárással úgy, hogy a részvételt megelőzően egy MRI-vizsgálat tanúi lehetnek.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

84

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Még nincs toborzás
        • Amsterdam University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Karin Fijnvandraat, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Noa IJdo, MsC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Hollandia, 3000 CA
        • Toborzás
        • Erasmus MC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marjon Cnossen, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Aida Kidane, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Az Erasmus MC-ben és az amszterdami UMC-ben kezelt, valamennyi genotípusú SCD-vel diagnosztizált gyermekek és serdülők, a vizsgálat kezdetekor 6 és 18 év között.

Az SCD klinikai fenotípusa egy spektrumból áll: a magas hemoglobinszinttel és a VOC-k hiányával vagy alacsonyabb incidenciájával rendelkező betegektől a magasabb hemoglobin- és VOC-k előfordulási gyakoriságú betegekig. Úgy döntöttünk, hogy az összes genotípusú SCD-betegeket bevonjuk, nem csak a HbSS-t és a Hbẞ0-thalasszémiát, hogy lefedjük az SCD teljes fenotípusos tartományát. Ezt azért választottuk, hogy következtessenek a fehérállomány-térfogat-növekedés várható eltéréseinek lehetséges okaira, mint például a vérszegénységre és a sarlós hajlamra.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 6 és 18 közötti SCD-vel rendelkező betegek a kiinduláskor

Kizárási kritériumok:

  • Szülők/gondviselők (kiskorúak esetében) vagy maguk a betegek (16 év felettiek), akik nem tudnak megalapozott döntést hozni a vizsgálatban való részvételről.

    • Rendellenes agyi MRI a vizsgálat megkezdése előtt, nem SCD-vel kapcsolatos okok miatt.
    • Az agyi MRI ellenjavallatai protokollonként

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Súlyos SCD genotípusok
6 és 18 év közötti HbSS, HbSβº genotípusú gyermekek
Diagnosztikai vizsgálat: Az agy MR-vizsgálata
Az alanyok fej MRI-n, vérvételen és neurológiai vizsgálaton esnek át ugyanazon a napon, vagy 2 napra elosztva. A vérvételtől és az MRI-vizsgálattól eltérő napon kerül sor a neuropszichológiai vizsgálatra. Az MRI vizsgálat és a neuropszichológiai vizsgálat közötti intervallum legfeljebb 2 hónap lehet. Ezeket a méréseket összesen 3 alkalommal, 2 éves időközönként kell elvégezni.
Diagnosztikai vizsgálat: Vérmunka
Laboratóriumi munka a jelenlegi laboratóriumi értékekhez és a biobanki tevékenységhez
Diagnosztikai vizsgálat: Neurológiai vizsgálat
Klasszikus neurológiai vizsgálat
Diagnosztikai vizsgálat: Neuropszichológiai értékelés

A standard neurokognitív értékelő eszközök áttekintése a BRICK vizsgálatban: Gyermekek és serdülők (Fiatalok)

  • Wechsler Intelligence Test for Children – Ötödik kiadás (WISC-V) (6-16 YOA) Wechsler Felnőtt Intelligencia Skála – Negyedik kiadás WAIS-IV (16-24 YOA)

  • Fejlődési NEuroPszichológiai Értékelés, Második Kiadás (NEPSY-II)

    • Narratív emlékezet
    • Szófolyékonyság
    • Útvonalkeresés NEPSY-II
  • Világfolyékonyság

  • További kérdőívek (6-18 év):

    • Gyermekviselkedési ellenőrzőlista (CBCL)
    • Tanári jelentési űrlap (TRF)
    • Ifjúsági önjelentés (YSR)
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function (RÖVID), szülői és tanári jelentés)
    • Conners-3® • További kérdőívek (18 év felett):
    • Felnőtt önbeszámoló (ASR) / Felnőtt viselkedési ellenőrző lista (ABCL) (IQ esetén
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function Felnőtt verzió (BRIEF-A), önbevallás / informátori jelentés (IQ esetén
    • Conners Adult ADHD Rating Scale (CAARS)

Emma eszköztár
Nem súlyos SCD genotípusok
6 és 18 év közötti gyermekek, akiknek genotípusa HbSβ+, HbSC és több
Diagnosztikai vizsgálat: Az agy MR-vizsgálata
Az alanyok fej MRI-n, vérvételen és neurológiai vizsgálaton esnek át ugyanazon a napon, vagy 2 napra elosztva. A vérvételtől és az MRI-vizsgálattól eltérő napon kerül sor a neuropszichológiai vizsgálatra. Az MRI vizsgálat és a neuropszichológiai vizsgálat közötti intervallum legfeljebb 2 hónap lehet. Ezeket a méréseket összesen 3 alkalommal, 2 éves időközönként kell elvégezni.
Diagnosztikai vizsgálat: Vérmunka
Laboratóriumi munka a jelenlegi laboratóriumi értékekhez és a biobanki tevékenységhez
Diagnosztikai vizsgálat: Neurológiai vizsgálat
Klasszikus neurológiai vizsgálat
Diagnosztikai vizsgálat: Neuropszichológiai értékelés

A standard neurokognitív értékelő eszközök áttekintése a BRICK vizsgálatban: Gyermekek és serdülők (Fiatalok)

  • Wechsler Intelligence Test for Children – Ötödik kiadás (WISC-V) (6-16 YOA) Wechsler Felnőtt Intelligencia Skála – Negyedik kiadás WAIS-IV (16-24 YOA)

  • Fejlődési NEuroPszichológiai Értékelés, Második Kiadás (NEPSY-II)

    • Narratív emlékezet
    • Szófolyékonyság
    • Útvonalkeresés NEPSY-II
  • Világfolyékonyság

  • További kérdőívek (6-18 év):

    • Gyermekviselkedési ellenőrzőlista (CBCL)
    • Tanári jelentési űrlap (TRF)
    • Ifjúsági önjelentés (YSR)
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function (RÖVID), szülői és tanári jelentés)
    • Conners-3® • További kérdőívek (18 év felett):
    • Felnőtt önbeszámoló (ASR) / Felnőtt viselkedési ellenőrző lista (ABCL) (IQ esetén
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function Felnőtt verzió (BRIEF-A), önbevallás / informátori jelentés (IQ esetén
    • Conners Adult ADHD Rating Scale (CAARS)

Emma eszköztár

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
mm3/időegység
Időkeret: 4 év
A teljes fehérállomány-térfogat növekedése SCD-ben szenvedő gyermekeknél és serdülőknél
4 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes körű IQ (FSIQ)
Időkeret: 4 év
Neurokognitív működés (intelligencia, specifikus neurokognitív funkciók, hálózati szerveződés)
4 év
A stroke előfordulása
Időkeret: 4 év
4 év
Egyéb szövődmények az SCD miatt
Időkeret: 4 év
4 év
A kórházi felvételek száma
Időkeret: 4 év
4 év
Ld, bilirubin
Időkeret: 4 év
Hemolízis biomarkerek
4 év
Idő/év
Időkeret: 4 év
ER látogatások
4 év
Hb, Ht
Időkeret: 4 év
Anémia biomarkerei
4 év
T pontszám metrika: az 50-es pontszám egy referenciapopuláció átlagpontszámát, a 10-es pedig a szórást jelenti.
Időkeret: 4 év
A betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere® (PROMIS) olyan területeken belül, mint a fáradtság, fájdalomviselkedés, depresszió, szorongás
4 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD

Együttműködők

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. június 20.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. szeptember 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 29.

Első közzététel (Tényleges)

2022. október 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. október 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 29.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MEC-25022-0004

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Az agy MR-vizsgálata

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kuwait

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel