Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aivojen rakenne ja neurokognitiivinen kehitys sirppisolutaudissa; pitkittäinen kohorttitutkimus (BRICK-tutkimus) (BRICK)

torstai 29. syyskuuta 2022 päivittänyt: Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD
Sirppisolusairaus (SCD) on autosomaalinen resessiivinen punasolujen verihäiriö. Yksi erityisen tärkeä elin, joka vaikuttaa SCD:hen, on aivot. SCD:tä sairastavilla henkilöillä on lisääntynyt sekä avoimien aivoinfarktien että hiljaisten infarktien riski. Jälkimmäiset ovat aivovaurioita ilman ilmeisiä neurologisia jälkitauteja. Koska aivokuoren neuroneilla ei ole kykyä uusiutua, kudosvauriot kerääntyvät SCD-potilaiden jo ennestään lyhentyneen eliniän ajan, mikä johtaa kauaskantoisiin seurauksiin, kuten merkittävään kognitiiviseen heikkenemiseen. Tällä hetkellä vain hematologinen kantasolusiirto voi pysäyttää monielimen kudosvaurion. Kriteerit parantavan hoidon ajoituksen määrittämiseksi eivät kuitenkaan keskitä aivoja, vaikka tämän kriittisen elimen hienovaraisilla poikkeavuuksilla voi olla pitkäkestoisia seurauksia. Koska ei vielä tiedetä, edeltääkö aivokudosvaurio, onko se rinnakkainen tai jäljessä ei-aivokudosvauriota, on tärkeää kartoittaa nämä vaikutukset nuorilla SCD:llä. Vaikka on tärkeää verrata kuvia terveeseen vertailupopulaatioon. Aivoihin kohdistuvien vaikutusten ymmärtäminen on ratkaisevan tärkeää kliinisen päätöksenteon kannalta, kuten mahdollisesti parantavien interventioiden ajoituksen kannalta, mutta myös pitkäaikaisen peruuttamattoman aivovaurion estämiseksi nuorilla, joilla on SCD. Tässä tutkimuksessa 84 SCD-potilaan kohortille, jotka olivat lähtötilanteessa iältään 6–18-vuotiaita, tehdään MR-kuvaus, neurologinen tutkimus, neuropsykologinen arviointi ja verinäyte yhteensä kolme kertaa kahden vuoden välein. tuloksia verrataan innovatiivisesti R-sukupolven väestötutkimukseen sisältyviin lapsiin (±8000 magneettikuvattua lasta ja (nuoria) aikuista, iältään 6–20 vuotta). Hypoteesimme, joka perustuu aivojen kyvyttömyyteen tuottaa uusia aivokuoren hermosoluja solukuoleman jälkeen, on, että aivojen toiminta heikkenee aikaisemmin kuin muut elinjärjestelmät ja että aivojen kyvyllä uudistua on iästä riippuvainen raja neuroplastisuuden perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoite: Ensisijaisena tavoitteena on arvioida aivojen rakenteen pituussuuntaisia ​​kehitysmuutoksia 6-18-vuotiailla SCD-potilailla. Toissijaisena tavoitteena on analysoida pituussuuntaisia ​​suhteita biomarkkerien, demografisten ominaisuuksien, aivojen rakenteen, neurokognitiivisen toiminnan, käyttäytymistoiminnan ja aivojen rakenteen kehitysmuutosten välillä.

Tutkimuksen suunnittelu: Pitkittäinen kohorttitutkimus (BRICK), jonka kesto on 4 vuotta. Tutkimuspopulaatio: Lapset ja nuoret, joilla on sirppisolusairaus (SCD) kaikissa genotyypeissä (esim. HbSS, HbSβº, HbSβ+ ja HbSC) 6-18-vuotiaat. Tätä verrataan R-sukupolven terveiden lasten ja nuorten kohorttiin.

Ensisijainen tutkimuksen päätepiste:

  • Valkoisen aineen kokonaistilavuuden kasvu lapsilla ja nuorilla, joilla on SCD Toissijaisen tutkimuksen päätepisteet
  • Neurokognitiivinen toiminta (äly, erityiset neurokognitiiviset toiminnot, verkkoorganisaatio)
  • Aivohalvauksen ilmaantuvuus
  • Muita SCD:n aiheuttamia komplikaatioita
  • Sairaalakäyntien määrä, päivähoito (vain aikuisten hoito), kriisit kotona, kontaktihetket sirppisolukeskukseen, päivystyskäynnit
  • Biomarkkerit anemialle, hemolyysille, tulehdukselle ja endoteelin aktivaatiolle.
  • Käyttäytymiseen liittyvä toiminta Osallistumiseen, hyötyyn ja ryhmäsuhteeseen liittyvän taakan ja riskin luonne ja laajuus: Luomalla kehittyneen mallin rakenteelliseen neurologiseen, neurokognitiiviseen toimintaan SCD:ssä saamme enemmän tietoa SCD:hen liittyvien aivojen patofysiologisista alkuperästä ja riskitekijöistä. poikkeavuuksia. Tämä tukee ennaltaehkäisevien ja tukevien strategioiden kehittämistä sekä terapeuttisten interventioiden aloittamista ja arviointia. Aiempi kokemus aivojen MRI-skannausten suorittamisesta yhdistettynä viimeaikaiseen tutkimukseen osoittaa, että pienille lapsille aivojen MR-tutkimuksen aikana kohdistuva emotionaalinen taakka on verrannollinen aikuisille aivojen MR-tutkimuksen yhteydessä kohdistuvaan emotionaaliseen taakkaan. Lisäksi lapsille tarjotaan mahdollisuus tutustua tutkimusprosessiin todistamalla magneettikuvaus ennen osallistumista.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

84

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Ei vielä rekrytointia
        • Amsterdam University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Karin Fijnvandraat, MD, PhD
        • Alatutkija:
          • Noa IJdo, MsC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3000 CA
        • Rekrytointi
        • Erasmus MC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marjon Cnossen, MD, PhD
        • Alatutkija:
          • Aida Kidane, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 23 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Lapset ja nuoret, joilla on diagnosoitu kaikkien genotyyppien SCD ja joita hoidettiin Erasmus MC:ssä ja Amsterdamin UMC:ssä, iältään 6–18 vuotta tutkimuksen alussa.

SCD:n kliininen fenotyyppi koostuu seuraavista: potilaista, joilla on korkea hemoglobiini ja VOC-yhdisteiden puuttuminen tai pienempi ilmaantuvuus potilaisiin, joilla on korkeampi hemoglobiini ja korkeampi VOC-yhdisteiden ilmaantuvuus. Päätimme sisällyttää SCD-potilaat kaikista genotyypeistä, ei vain HbSS- ja Hbẞ0-talassemiasta, kattaaksemme koko SCD:n fenotyyppisen alueen. Tämä valittiin, jotta voitaisiin päätellä mahdolliset syyt odotettavissa olevalle erolle valkoisen aineen tilavuuden kasvussa, kuten anemia ja sirppialttius.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joiden kaikkien genotyyppien SCD on lähtötilanteessa 6–18

Poissulkemiskriteerit:

  • Vanhemmat/huoltajat (alaikäisten osalta) tai potilaat itse (>16-vuotiaat), jotka eivät pysty tekemään tietoista päätöstä osallistumisesta tähän tutkimukseen.

    • Epänormaali aivojen MRI ennen tutkimuksen aloittamista johtuen muista kuin SCD:hen liittyvistä syistä.
    • Aivojen MRI:n vasta-aiheet protokollaa kohti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Vaikeat SCD-genotyypit
6–18-vuotiaat lapset genotyypeillä HbSS, HbSβº
Diagnostinen testi: Aivojen MR-skannaus
Koehenkilöille tehdään pään magneettikuvaus, verinäyte ja neurologinen tutkimus samana päivänä tai kahdelle päivälle. Neuropsykologinen arviointi suoritetaan eri päivänä verinäytteenotosta ja magneettikuvauksesta. Magneettikuvauksen ja neuropsykologisen arvioinnin välinen aika on enintään 2 kuukautta. Nämä mittaukset suoritetaan yhteensä 3 kertaa 2 vuoden välein.
Diagnostinen testi: Veri työ
Laboratoriotyötä nykyisille laboratorioarvoille ja biopankkitoiminnalle
Diagnostinen testi: Neurologinen tutkimus
Klassinen neurologinen tutkimus
Diagnostinen testi: Neuropsykologinen arviointi

Yleiskatsaus normaaleihin neurokognitiivisiin arviointityökaluihin BRICK-tutkimuksessa Lapset ja nuoret (nuoret) aikuiset

  • Wechsler Intelligence Test for Children - 5. painos (WISC-V) (6-16 YOA) Wechsler Adult Intelligence Scale - Neljäs painos WAIS-IV (16-24 YOA)

  • A Developmental NEuroPSYchological Assessment, toinen painos (NEPSY-II)

    • Kertomusmuisti
    • Sanan sujuvuus
    • Reitin etsintä NEPSY-II
  • Maailman sujuvuus

  • Lisäkyselyt (6-18 vuotta):

    • Lasten käyttäytymisen tarkistuslista (CBCL)
    • Opettajan raporttilomake (TRF)
    • Nuorten itseraportti (YSR)
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function (LYHYT), vanhempien ja opettajien raportti)
    • Conners-3® • Lisäkyselyt (18+ vuotta):
    • Adult Self-Report (ASR) / Adult Behavior Checklist (ABCL) (IQ:n tapauksessa
    • Käyttäytymisluokitus Inventory of Executive Function Aikuisversio (LYHYT-A), itseraportointi / informanttiraportti (IQ:n tapauksessa
    • Connersin aikuisten ADHD-arviointiasteikot (CAARS)

Emma työkalupakki
Ei vakavat SCD-genotyypit
6–18-vuotiaat lapset, joiden genotyyppejä on HbSβ+ ja HbSC ja enemmän
Diagnostinen testi: Aivojen MR-skannaus
Koehenkilöille tehdään pään magneettikuvaus, verinäyte ja neurologinen tutkimus samana päivänä tai kahdelle päivälle. Neuropsykologinen arviointi suoritetaan eri päivänä verinäytteenotosta ja magneettikuvauksesta. Magneettikuvauksen ja neuropsykologisen arvioinnin välinen aika on enintään 2 kuukautta. Nämä mittaukset suoritetaan yhteensä 3 kertaa 2 vuoden välein.
Diagnostinen testi: Veri työ
Laboratoriotyötä nykyisille laboratorioarvoille ja biopankkitoiminnalle
Diagnostinen testi: Neurologinen tutkimus
Klassinen neurologinen tutkimus
Diagnostinen testi: Neuropsykologinen arviointi

Yleiskatsaus normaaleihin neurokognitiivisiin arviointityökaluihin BRICK-tutkimuksessa Lapset ja nuoret (nuoret) aikuiset

  • Wechsler Intelligence Test for Children - 5. painos (WISC-V) (6-16 YOA) Wechsler Adult Intelligence Scale - Neljäs painos WAIS-IV (16-24 YOA)

  • A Developmental NEuroPSYchological Assessment, toinen painos (NEPSY-II)

    • Kertomusmuisti
    • Sanan sujuvuus
    • Reitin etsintä NEPSY-II
  • Maailman sujuvuus

  • Lisäkyselyt (6-18 vuotta):

    • Lasten käyttäytymisen tarkistuslista (CBCL)
    • Opettajan raporttilomake (TRF)
    • Nuorten itseraportti (YSR)
    • Behavior Rating Inventory of Executive Function (LYHYT), vanhempien ja opettajien raportti)
    • Conners-3® • Lisäkyselyt (18+ vuotta):
    • Adult Self-Report (ASR) / Adult Behavior Checklist (ABCL) (IQ:n tapauksessa
    • Käyttäytymisluokitus Inventory of Executive Function Aikuisversio (LYHYT-A), itseraportointi / informanttiraportti (IQ:n tapauksessa
    • Connersin aikuisten ADHD-arviointiasteikot (CAARS)

Emma työkalupakki

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
mm3/aikayksikkö
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Valkoisen aineen kokonaistilavuuden kasvu lapsilla ja nuorilla, joilla on SCD
4 Vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täysi mittakaavainen IQ (FSIQ)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Neurokognitiivinen toiminta (äly, erityiset neurokognitiiviset toiminnot, verkkoorganisaatio)
4 Vuotta
Aivohalvauksen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 4 Vuotta
4 Vuotta
Muita SCD:n aiheuttamia komplikaatioita
Aikaikkuna: 4 Vuotta
4 Vuotta
Sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
4 Vuotta
Ld, bilirubiini
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Hemolyysin biomarkkerit
4 Vuotta
Kertaa/vuosi
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Päivystyskäynnit
4 Vuotta
Hb, Ht
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Biomarkkerit anemialle
4 Vuotta
T-pisteiden metriikka: pistemäärä 50 edustaa vertailupopulaation keskiarvoa ja 10 on keskihajonta.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä® (PROMIS) sellaisilla aloilla kuin väsymys, kipukäyttäytyminen, masennus ja ahdistus
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD

Yhteistyökumppanit

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. syyskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 4. lokakuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 4. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MEC-25022-0004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Aivojen MR-skannaus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa