Struktura mózgu i rozwój neuropoznawczy w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej; podłużne badanie kohortowe (badanie BRICK) (BRICK)
29 września 2022 zaktualizowane przez: Dr. Marjon H. Cnossen MD PhD
Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD) jest autosomalnym recesywnym zaburzeniem krwi dotyczącym krwinek czerwonych.
Jednym ze szczególnie ważnych organów dotkniętych SCD jest mózg.
Osoby z SCD mają zwiększone ryzyko zarówno jawnych zawałów mózgu, jak i cichych zawałów.
Te ostatnie to uszkodzenia mózgu bez widocznych następstw neurologicznych.
Ponieważ neurony korowe w mózgu nie mają zdolności do regeneracji, uszkodzenia tkanek kumulują się przez i tak już skróconą długość życia osób z SCD, co skutkuje daleko idącymi konsekwencjami, takimi jak znaczne upośledzenie funkcji poznawczych.
Obecnie jedynie przeszczep hematologicznych komórek macierzystych może zatrzymać niszczenie tkanki wielonarządowej.
Jednak kryteria określające czas leczenia leczniczego nie skupiają mózgu, mimo że subtelne anomalie tego krytycznego narządu mogą mieć długotrwałe konsekwencje.
Ponieważ nie wiadomo jeszcze, czy uszkodzenie tkanki mózgowej poprzedza, odpowiada lub pozostaje w tyle za uszkodzeniem tkanki innej niż mózg, niezwykle ważne jest zmapowanie tych skutków u młodzieży z SCD.
Co ważne, porównując obrazy ze zdrową populacją referencyjną.
Zrozumienie, w jaki sposób wpływa to na mózg, ma kluczowe znaczenie dla podejmowania decyzji klinicznych, takich jak czas potencjalnie leczniczych interwencji, ale także dla zapobiegania długotrwałym nieodwracalnym uszkodzeniom mózgu u młodzieży z SCD.
W tym badaniu kohorta 84 pacjentów z SCD w wieku od 6 do 18 lat na początku badania zostanie poddana obrazowaniu MR, badaniu neurologicznemu, ocenie neuropsychologicznej i pobraniu krwi trzy razy w odstępach co dwa lata; wyniki zostaną w innowacyjny sposób porównane z dziećmi włączonymi do badania populacji Generacji R (±8000 MRI dzieci i (młodych) dorosłych) w wieku 6-20 lat).
Nasza hipoteza, oparta na niezdolności mózgu do generowania nowych neuronów korowych po śmierci komórki, jest taka, że funkcje mózgu są upośledzone wcześniej niż inne układy narządów i że istnieje zależny od wieku limit zdolności mózgu do przebudowy w oparciu o neuroplastyczność.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Szczegółowy opis
Cel pracy: Głównym celem pracy jest ocena podłużnych zmian rozwojowych struktury mózgu u pacjentów w wieku 6-18 lat z SCD. Celem drugorzędnym jest analiza podłużnych relacji między biomarkerami, cechami demograficznymi, strukturą mózgu, funkcjonowaniem neuropoznawczym, funkcjonowaniem behawioralnym i zmianami rozwojowymi w strukturze mózgu.
Projekt badania: podłużne badanie kohortowe (BRICK) trwające 4 lata. Badana populacja: Dzieci i młodzież z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) wszystkich genotypów (np. HbSS, HbSβº, HbSβ+ i HbSC) w wieku 6-18 lat. Zostanie to porównane z kohortą zdrowych dzieci i nastolatków z pokolenia R.
Główny punkt końcowy badania:
- Całkowity wzrost objętości istoty białej u dzieci i młodzieży z SCD Punkty końcowe badania drugorzędowego
- Funkcjonowanie neuropoznawcze (inteligencja, określone funkcje neuropoznawcze, organizacja sieciowa)
- Częstość występowania udaru
- Inne postacie powikłań z powodu SCD
- Ilość przyjęć do szpitali, przyjęć do placówek dziennych (tylko dla dorosłych), kryzysów w domu, momentów kontaktu z izbą sierpowatokrwinkową, wizyt na SOR
- Biomarkery niedokrwistości, hemolizy, zapalenia i aktywacji śródbłonka.
- Funkcjonowanie behawioralne Natura i zakres obciążenia i ryzyka związanego z uczestnictwem, korzyściami i powiązaniami grupowymi: Tworząc zaawansowany model strukturalnego neurologicznego, neurokognitywnego funkcjonowania w SCD, uzyskamy lepszy wgląd w patofizjologiczne pochodzenie i czynniki ryzyka dla mózgu związanego z SCD nieprawidłowości. Pomoże to w opracowaniu strategii profilaktycznych i wspomagających oraz inicjowaniu i ocenie interwencji terapeutycznych. Wcześniejsze doświadczenia z wykonywaniem skanów rezonansu magnetycznego mózgu w połączeniu z ostatnimi badaniami wskazują, że obciążenie emocjonalne małych dzieci podczas badania rezonansem magnetycznym mózgu jest proporcjonalne do obciążenia emocjonalnego wywieranego na dorosłych podczas badania rezonansu magnetycznego mózgu. Ponadto dzieci będą miały możliwość zapoznania się z procedurą badawczą, będąc świadkiem sesji skanowania MRI przed udziałem.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
84
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Aida Kidane
- Numer telefonu: +3110-7036691
- E-mail: a.kidanegebremeskel@erasmusmc.nl
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Marjon Cnossen
- Numer telefonu: +310-7036691
- E-mail: m.cnossen@erasmusmc.nl
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Amsterdam University Medical Center
-
Kontakt:
- Noa IJdo
- E-mail: n.ijdo@amsterdamumc.nl
-
Główny śledczy:
- Karin Fijnvandraat, MD, PhD
-
Pod-śledczy:
- Noa IJdo, MsC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandia, 3000 CA
- Rekrutacyjny
- Erasmus MC
-
Kontakt:
- Aida Kidane
- E-mail: a.kidanegebremeskel@erasmusmc.nl
-
Główny śledczy:
- Marjon Cnossen, MD, PhD
-
Pod-śledczy:
- Aida Kidane, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci i młodzież z rozpoznaniem SCD wszystkich genotypów, leczonych w Erasmus MC i Amsterdam UMC, w wieku od 6 do 18 lat w chwili rozpoczęcia badania.
Fenotyp kliniczny SCD obejmuje spektrum: od pacjentów z wysokim stężeniem hemoglobiny i brakiem lub mniejszą częstością występowania LZO do pacjentów z wyższą hemoglobiną i większą częstością występowania LZO. Zdecydowaliśmy się włączyć pacjentów z SCD wszystkich genotypów, nie tylko talasemię HbSS i Hbẞ0, aby objąć cały zakres fenotypowy SCD. Wybrano to, aby wywnioskować możliwe przyczyny spodziewanej różnicy we wzroście objętości istoty białej, takie jak niedokrwistość i skłonność do sierpowatości.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z SCD wszystkich genotypów między 6 a 18 na początku badania
Kryteria wyłączenia:
Rodzice/opiekunowie (w przypadku osób niepełnoletnich) lub sami pacjenci (>16 lat) nie są w stanie podjąć świadomej decyzji o udziale w tym badaniu.
- Nieprawidłowy obraz MRI mózgu przed rozpoczęciem badania z przyczyn niezwiązanych z SCD.
- Przeciwwskazania do MRI mózgu zgodnie z protokołem
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Ciężkie genotypy SCD
Dzieci w wieku od 6 do 18 lat o genotypach HbSS, HbSβº
|
Pacjenci zostaną poddani rezonansowi magnetycznemu głowy, pobraniu krwi i badaniu neurologicznemu tego samego dnia lub rozłożone na 2 dni.
W innym dniu niż pobranie krwi i poddanie się badaniu MRI, odbędzie się ocena neuropsychologiczna.
Przerwa między badaniem MRI a oceną neuropsychologiczną wyniesie maksymalnie 2 miesiące.
Pomiary te zostaną wykonane łącznie 3 razy w odstępie 2 lat.
Praca laboratoryjna dla bieżących wartości laboratoryjnych i biobankowania
Klasyczne badanie neurologiczne
Przegląd standardowych narzędzi oceny neurokognitywnej w badaniu BRICK Dzieci i młodzież (młodzi) dorośli
Skrzynka narzędziowa Emmy |
|
Nie ciężkie genotypy SCD
Dzieci w wieku od 6 do 18 lat o genotypach HbSβ+, HbSC i więcej
|
Pacjenci zostaną poddani rezonansowi magnetycznemu głowy, pobraniu krwi i badaniu neurologicznemu tego samego dnia lub rozłożone na 2 dni.
W innym dniu niż pobranie krwi i poddanie się badaniu MRI, odbędzie się ocena neuropsychologiczna.
Przerwa między badaniem MRI a oceną neuropsychologiczną wyniesie maksymalnie 2 miesiące.
Pomiary te zostaną wykonane łącznie 3 razy w odstępie 2 lat.
Praca laboratoryjna dla bieżących wartości laboratoryjnych i biobankowania
Klasyczne badanie neurologiczne
Przegląd standardowych narzędzi oceny neurokognitywnej w badaniu BRICK Dzieci i młodzież (młodzi) dorośli
Skrzynka narzędziowa Emmy |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
mm3/jednostka czasu
Ramy czasowe: 4 lata
|
Całkowity wzrost objętości istoty białej u dzieci i młodzieży z SCD
|
4 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
IQ na pełną skalę (FSIQ)
Ramy czasowe: 4 lata
|
Funkcjonowanie neuropoznawcze (inteligencja, określone funkcje neuropoznawcze, organizacja sieciowa)
|
4 lata
|
|
Częstość występowania udaru
Ramy czasowe: 4 lata
|
4 lata
|
|
|
Inne postacie powikłań z powodu SCD
Ramy czasowe: 4 lata
|
4 lata
|
|
|
Ilość przyjęć do szpitala
Ramy czasowe: 4 lata
|
4 lata
|
|
|
Ld, bilirubina
Ramy czasowe: 4 lata
|
Biomarkery hemolizy
|
4 lata
|
|
Czasy/rok
Ramy czasowe: 4 lata
|
Wizyty na ostrym dyżurze
|
4 lata
|
|
Hb, Ht
Ramy czasowe: 4 lata
|
Biomarkery anemii
|
4 lata
|
|
Wskaźnik T-score: wynik 50 oznacza średni wynik populacji referencyjnej, a 10 to odchylenie standardowe.
Ramy czasowe: 4 lata
|
System informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) w takich dziedzinach, jak zmęczenie, zachowanie związane z bólem, depresja, niepokój
|
4 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 czerwca 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 lipca 2025
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 lipca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 września 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 września 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 października 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 września 2022
Ostatnia weryfikacja
1 września 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MEC-25022-0004
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .