標準治療の第IX因子タンパク質（FIX）補充療法による予防を受けている血友病Bの成人男性参加者の疾患特性を評価する試験 (Honey-B)
2026年8月5日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
標準治療 FIX 補充療法による予防を受けている血友病 B 参加者の疾患特性を評価するための前向き研究
現在の FIX 補充療法による予防を受けている血友病 B 患者を対象としたこの研究の主な目的は、血友病 B 参加者ごとに FIX 補充療法によるオンデマンド治療を必要とする年間出血イベント発生率を推定することです。
この研究の二次的な目的は次のとおりです。
- 予防とオンデマンドを含む FIX 補充療法の年間使用量 (IU/kg) を推定する
- 予防FIX補充療法の参加者にFIX:Cを説明する
- 予防FIX補充療法の参加者において、一段階アッセイと発色基質アッセイによって測定されたFIX:Cの一致を評価する
- 血栓塞栓性イベント、FIX 過敏反応、および FIX 補充療法に対する免疫原性の臨床的証拠を含む、血友病 B 参加者における FIX 補充療法に関連する臨床イベントおよび罹患率を評価する
- 血友病の生活の質アンケート (Haemo-Qol-A)、血友病活動リスト (HAL)、EuroQol 5 ディメンション 3 レベル (EQ-5D-3L) を使用して、生活の質を含む参加者が報告したアウトカム (PRO) を評価します。
- 血友病関節健康スコア (HJHS) による関節の健康状態の評価
- 血友病 B に関連する出血イベントによる通院 (MAV) を評価する
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
11
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale HTC
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20057
- Georgetown University Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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London、イギリス、SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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London、イギリス、E1 1FR
- Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
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Hampshire
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Southampton、Hampshire、イギリス、SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Center (MUHC)
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
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Hamburg、ドイツ、20246
- University Hospital Hamburg Eppendorf
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Bavaria
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Regensburg、Bavaria、ドイツ、93053
- University Hospital of Regensburg
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-現在のFIX補充療法の予防でFIX：Cの履歴が2％以下の血友病Bの男性患者。
説明
主な採用基準:
- -FIX療法の以前の経験（組換え、血漿由来、または半減期延長FIX製品などのFIXタンパク質製品への50日以上の文書化された暴露日）および登録前の2か月以上の現在の安定した予防レジメンおよびFIX置換を使用する意図研究期間中の治療
- FIX代替製品に対する既知の過敏症はありません。
- -潜在的な将来のクラスター化された定期的に間隔を空けた短い回文反復（CRISPR）ベースの第9因子（F9）遺伝子挿入の臨床試験について連絡を受けることを希望し、登録をスクリーニングする機会がある可能性があります。
主な除外基準:
- 抗凝固療法が必要です。
- -治験責任医師の意見による、出血および/または予防補充療法の投与の記録への遵守の欠如。
- -プロトコルで定義されているように、2回以上のFIX阻害剤の病歴（臨床または実験室ベースの評価）。
- FIX阻害剤のスクリーニング中の陽性結果。
- アデノ随伴ウイルス血清型 8 (AAV8) キャプシドに対する既存の抗体。
- -プロトコルで定義されているように、スクリーニング時の活動性B型またはC型肝炎。
以下の既存の診断のいずれかが文書化されている場合:
- 胆汁うっ滞性肝疾患
- 肝硬変
- 門脈圧亢進症;また
- 脾腫;また
- 肝性脳症
- -プロトコルで定義されているように、動脈または静脈の血栓塞栓イベントの履歴。
- -研究者が参加に適さないとみなす同時の臨床的に重要な主要な疾患または状態、または最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮または行動または研究への参加に関連するリスクを高める可能性のある検査異常を含むその他の急性または慢性の医学的または精神医学的状態または研究結果の解釈を妨げる可能性があり、研究者の判断で、参加者をこの研究への参加に不適切にする可能性があります。
注: その他の包含/除外プロトコル定義基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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コホート1
現在FIX補充療法の予防を受けている血友病B、または重度の血友病Bを引き起こすことが知られている遺伝子型が証明されている男性参加者
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この研究では、研究治療は行われません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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年間出血率 (ABR)
時間枠：26週以上 96週まで
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26週以上 96週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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予防FIX補充療法の参加者におけるFIX機能（凝固）活性（FIX:C）
時間枠：試験終了まで、約96週間
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FIX:C には、投与前および平均活動が含まれます。
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試験終了まで、約96週間
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予防的FIX補充療法の参加者におけるFIX:Cの違い 一段階アッセイおよび発色アッセイ
時間枠：試験終了まで、約96週間
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試験終了まで、約96週間
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予防FIX補充療法の参加者における検査室による一段階アッセイと発色基質アッセイとの間のFIX：Cの違い
時間枠：試験終了まで、約96週間
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試験終了まで、約96週間
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予防FIX補充療法の参加者におけるアッセイ（1段階アッセイおよび発色基質アッセイ）による検査室間のFIX：Cの違い
時間枠：試験終了まで、約96週間
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試験終了まで、約96週間
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ヨーロッパの生活の質 5 次元 3 レベル (EQ-5D-3L) スコア
時間枠：最大96週間
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EQ-5D-3L 健康質問票は、参加者/親戚が回答する質問票で、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの次元を採点します。
各次元のステータスには、関連する健康次元で 3 つの可能な応答 (1 = 問題なし、2 何らかの問題あり、3 = 深刻な問題あり) がありました。
スコアが高いほど、健康状態が悪化していることを示します。
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最大96週間
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血友病関節健康スコア (HJHS) 関節ごとの合計および個別スコア
時間枠：最大96週間
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検査には、肘、膝、足首の関節の身体的評価が含まれます。
個々の関節は、腫れの持続時間と存在、関節痛、柔軟性、筋萎縮、筋力、および全体的な歩行に基づいて採点されます。
HJHS は、放射線学的および臨床的評価に基づいて検証された 11 項目のスコアリング ツールであり、初期の兆候や小さな変化を検出するのに敏感です。
HJHS の範囲は 0 ～ 124 です。
HJHS の値が高いほど、参加者にとってより悪い状況を表します。
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最大96週間
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血友病の生活の質 (Haemo-Qol-A) の合計および個別のドメイン スコア
時間枠：最大96週間
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Haemo-QoL-A は、6 つのドメイン (身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、および治療上の懸念) をカバーする 41 の質問で構成される、血友病特有の健康関連の生活の質に関する自己申告アンケートです。
項目は、0 (まったくない) から 5 (常に) までの 6 段階のリッカート型スケールで回答されます。
スコアが高いほど、健康関連の生活の質が向上している、または障害が少ないことを意味します。
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最大96週間
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血友病活動リスト (HAL) の合計および個別のスコア
時間枠：最大96週間
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成人の機能的能力に対する血友病の影響の HAL 測定。
アンケートは、7 つのドメインにわたる 42 項目で構成されています。
各項目は、1 (不可能) から 6 (まったく不可能) のスケールで評価されます。
スコアが高いほど、活動制限のレベルが低いことを表します。
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最大96週間
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FIX 補充療法の年間使用率 (IU/kg)
時間枠：96週間まで
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96週間まで
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有害事象（AE）の発生率
時間枠：研究終了まで約96週間
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研究終了まで約96週間
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AE の重症度
時間枠：研究終了まで約96週間
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研究終了まで約96週間
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理由を問わず、年間の医療立会い（MAV）率
時間枠：96週間まで
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救急室（ER）への訪問、緊急ケアセンターへの訪問、医院への訪問、遠隔診療への訪問、または FIX 補充療法によるオンデマンド治療による出血に関連した入院を含む MAV の年間発生率
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96週間まで
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アデノ随伴ウイルス (AAV) カプシドタンパク質に対する抗体の検出
時間枠：96週間まで
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96週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月17日
一次修了 (推定)
2026年8月21日
研究の完了 (推定)
2026年8月21日
試験登録日
最初に提出
2022年9月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年10月4日
最初の投稿 (実際)
2022年10月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月5日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R0000-HEMB-2187
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
Regeneron が主要な保健当局 (例: FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から製品と適応症の販売承認を取得し、研究結果を公開した場合 (例:科学出版物、科学会議、臨床試験レジストリ) は、データを共有する法的権限を持ち、参加者のプライバシーを保護する能力を確保しています。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、Vivli を通じて、Regeneron が後援する臨床試験からの個々の患者または集計レベルのデータへのアクセスの提案を提出できます。
Regeneron の独立調査依頼の評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf にあります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。