Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание, в котором оцениваются характеристики заболевания при гемофилии B. Взрослые участники мужского пола, получающие профилактику заместительной терапией с использованием белка фактора IX (FIX) (Honey-B)

5 августа 2026 г. обновлено: Regeneron Pharmaceuticals

Проспективное исследование для оценки характеристик заболевания у участников гемофилии B, получающих профилактику с помощью стандартной заместительной терапии FIX

Основная цель исследования у пациентов с гемофилией B, получающих профилактику текущей заместительной терапией FIX, состоит в том, чтобы оценить годовую частоту кровотечений, требующих лечения по требованию заместительной терапией FIX для каждого участника гемофилии B.

Второстепенными задачами исследования являются:

  • Оценить годовое использование (МЕ/кг) заместительной терапии FIX, включая профилактику и по требованию
  • Опишите FIX:C у участников, получающих профилактическую заместительную терапию FIX.
  • Оценить согласованность FIX:C, измеренную с помощью одноэтапного анализа, по сравнению с анализом хромогенного субстрата у участников, получающих профилактическую заместительную терапию FIX.
  • Оценить связанные с заместительной терапией FIX клинические проявления и заболеваемость у пациентов с гемофилией B, включая тромбоэмболические явления, реакции гиперчувствительности к FIX и клинические доказательства иммуногенности заместительной терапии FIX.
  • Оцените результаты, о которых сообщают участники (PRO), включая качество жизни, с помощью опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-Qol-A), списка активности гемофилии (HAL) и уровня 3 измерения EuroQol 5 (EQ-5D-3L).
  • Оцените здоровье суставов по шкале здоровья суставов при гемофилии (HJHS)
  • Оцените визиты с медицинским обслуживанием (MAV) в связи с кровотечениями, связанными с гемофилией B.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

11

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Frankfurt, Германия, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Германия, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Германия, 93053
        • University Hospital of Regensburg
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • McGill University Health Center (MUHC)
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты мужского пола с гемофилией B с FIX:C ≤2% в анамнезе, получающие текущую заместительную терапию FIX.

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Предыдущий опыт терапии FIX (≥50 задокументированных дней воздействия белкового продукта FIX, такого как рекомбинантный, полученный из плазмы или продукт FIX с увеличенным периодом полужизни) с текущим стабильным режимом профилактики в течение > 2 месяцев до регистрации и намерением использовать замену FIX терапия на время исследования
  2. Гиперчувствительность к замещающему продукту FIX неизвестна.
  3. Готовы связаться с потенциальным будущим клиническим испытанием вставки гена фактора 9 (F9) на основе кластеризованных коротких палиндромных повторов (CRISPR) с регулярными интервалами, в котором у них может быть возможность пройти скрининг для зачисления.

Ключевые критерии исключения:

  1. Требует антикоагулянтной терапии.
  2. Несоблюдение режима документирования кровотечений и/или профилактического назначения заместительной терапии по мнению исследователя.
  3. Ингибитор FIX в анамнезе (клиническая или лабораторная оценка) в 2 или более случаях, как указано в протоколе.
  4. Положительный результат при скрининге ингибитора FIX.
  5. Ранее существовавшие антитела к капсиду аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8).
  6. Активный гепатит B или C при скрининге, как указано в протоколе.

  7. Если какой-либо из следующих ранее существовавших диагнозов задокументирован:

    • Холестатическое заболевание печени
    • Цирроз печени
    • Портальная гипертензия; или
    • Спленомегалия; или
    • Печеночная энцефалопатия
  8. История артериальных или венозных тромбоэмболических событий, как определено в протоколе.
  9. Любое сопутствующее серьезное клинически значимое заболевание или состояние, которое исследователь считает неподходящим для участия, или другое острое или хроническое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли, поведение или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании. или может помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя, сделает участника неприемлемым для участия в этом исследовании.

ПРИМЕЧАНИЕ. Применяются другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Когорта 1
Участники мужского пола с гемофилией B, получающие текущую профилактику заместительной терапией FIX, или документально подтвержденный генотип, вызывающий тяжелую гемофилию B.
Другой: Неинтервенционный
В этом исследовании не будет применяться исследуемое лечение.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: Минимум 26 недель До 96 недель
Минимум 26 недель До 96 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Функциональная (коагулянтная) активность FIX (FIX:C) у участников профилактической заместительной терапии FIX
Временное ограничение: К концу исследования, примерно через 96 недель
FIX:C включает предварительную дозу и среднюю активность
К концу исследования, примерно через 96 недель
Различие FIX:C у участников профилактической заместительной терапии FIX одноэтапным и хромогенным тестами
Временное ограничение: К концу исследования, примерно через 96 недель
К концу исследования, примерно через 96 недель
Разница FIX:C между одноэтапным анализом и анализом хромогенного субстрата в лаборатории у участников, получающих профилактическую заместительную терапию FIX
Временное ограничение: К концу исследования, примерно через 96 недель
К концу исследования, примерно через 96 недель
Разница FIX:C между лабораториями по анализу (одноэтапный анализ и анализ хромогенного субстрата) у участников на профилактической заместительной терапии FIX
Временное ограничение: К концу исследования, примерно через 96 недель
К концу исследования, примерно через 96 недель
Оценка европейского качества жизни по 5 параметрам, 3 уровня (EQ-5D-3L)
Временное ограничение: До 96 недель
Опросник здоровья EQ-5D-3L представляет собой анкету, на которую ответил участник/родственник и оценивает по 5 параметрам: мобильность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. состояние каждого измерения имело 3 возможных ответа (1 = нет проблем, 2 некоторые проблемы, 3 = серьезные проблемы) в соответствующем измерении здоровья. Более высокий балл свидетельствовал об ухудшении состояния здоровья.
До 96 недель
Общий и индивидуальный баллы по шкале здоровья суставов при гемофилии (HJHS) для каждого сустава
Временное ограничение: До 96 недель
Обследование включает физическую оценку локтевых, коленных и голеностопных суставов. Отдельные суставы оцениваются в зависимости от продолжительности и наличия отека, боли в суставах, гибкости, мышечной атрофии, силы и походки в целом. HJHS — это утвержденный инструмент оценки из 11 пунктов, основанный на рентгенологической и клинической оценке, чувствительный к обнаружению ранних признаков и незначительных изменений. HJHS находится в диапазоне от 0 до 124. Более высокие значения HJHS представляют худшую ситуацию для участника.
До 96 недель
Общая и индивидуальная оценка качества жизни при гемофилии (Haemo-Qol-A)
Временное ограничение: До 96 недель
Haemo-QoL-A представляет собой опросник качества жизни, связанный со здоровьем, связанный с гемофилией, который состоит из 41 вопроса, охватывающего 6 доменов (физическое функционирование, ролевое функционирование, беспокойство, последствия кровотечения, эмоциональное воздействие и проблемы лечения). Вопросы оцениваются по 6-балльной шкале типа Лайкерта, от 0 (никогда) до 5 (все время). Более высокие баллы означают лучшее качество жизни, связанное со здоровьем, или меньшие нарушения.
До 96 недель
Общие и индивидуальные баллы по списку активности гемофилии (HAL)
Временное ограничение: До 96 недель
HAL измеряет влияние гемофилии на функциональные способности взрослых. Анкета состоит из 42 пунктов по 7 доменам. Каждый пункт оценивается по шкале от 1 (невозможно) до 6 (никогда). Более высокие баллы представляют более низкие уровни ограничения активности.
До 96 недель
Годовое использование (МЕ/кг) заместительной терапии FIX
Временное ограничение: До 96 недель
До 96 недель
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До конца исследования, примерно 96 недель.
До конца исследования, примерно 96 недель.
Тяжесть НЯ
Временное ограничение: До конца исследования, примерно 96 недель.
До конца исследования, примерно 96 недель.
Годовой показатель посещений врача (MAV) по любой причине
Временное ограничение: До 96 недель
Ежегодная частота MAV, включая посещения отделений неотложной помощи (ER), посещения центров неотложной помощи, посещения врача, телемедицинские посещения или госпитализации в связи с кровотечениями, которые лечат по требованию с помощью заместительной терапии FIX.
До 96 недель
Обнаружение антител к капсидным белкам аденоассоциированного вируса (AAV)
Временное ограничение: До 96 недель
До 96 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Regeneron Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

21 августа 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

21 августа 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 сентября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 октября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 октября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • R0000-HEMB-2187

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Все индивидуальные данные пациентов (IPD), которые лежат в основе общедоступных результатов, будут рассматриваться для обмена

Сроки обмена IPD

Когда Регенерон получил разрешение на продажу от основных органов здравоохранения (например, FDA, Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), Агентства по фармацевтике и медицинским устройствам (PMDA) и т. д.) для продукта и показания, он сделал результаты исследования общедоступными (например, научная публикация, научная конференция, реестр клинических испытаний), имеет юридические полномочия на обмен данными и обеспечивает возможность защиты конфиденциальности участников.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут подать предложение о доступе к данным отдельных пациентов или совокупным данным из клинических испытаний, спонсируемых Regeneron, через Vivli. Критерии оценки запроса на независимое исследование Regeneron можно найти по адресу: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться