Um estudo que avalia as características da doença na hemofilia B Participantes adultos do sexo masculino recebendo profilaxia com terapia de reposição padrão de proteína do fator IX (FIX) (Honey-B)
5 de agosto de 2026 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Um estudo prospectivo para avaliar as características da doença em participantes da hemofilia B recebendo profilaxia com terapia de reposição FIX padrão
O objetivo primário do estudo em pacientes com hemofilia B recebendo profilaxia com terapia de substituição de FIX atual é estimar as taxas anualizadas de eventos hemorrágicos que requerem tratamento sob demanda com terapia de substituição de FIX para cada participante de hemofilia B.
Os objetivos secundários do estudo são:
- Estimar a utilização anualizada (UI/kg) da terapia de substituição FIX incluindo profilaxia e sob demanda
- Descrever FIX:C em participantes em profilaxia com terapia de substituição de FIX
- Avaliar a concordância de FIX:C medido por ensaio de um estágio versus ensaio de substrato cromogênico em participantes em profilaxia com terapia de substituição de FIX
- Avaliar os eventos clínicos e morbidades associados à terapia de substituição do FIX em participantes com hemofilia B, incluindo eventos tromboembólicos, reações de hipersensibilidade ao FIX e evidência clínica de imunogenicidade à terapia de substituição do FIX
- Avalie os resultados relatados pelos participantes (PROs), incluindo a qualidade de vida usando o questionário de qualidade de vida da hemofilia (Haemo-Qol-A), lista de atividades de hemofilia (HAL) e o EuroQol 5 Dimension 3 Level (EQ-5D-3L)
- Avalie a saúde das articulações pelo Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
- Avaliar consultas médicas (MAVs) devido a eventos hemorrágicos relacionados à hemofilia B
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
11
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Frankfurt, Alemanha, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
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Hamburg, Alemanha, 20246
- University Hospital Hamburg Eppendorf
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Bavaria
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Regensburg, Bavaria, Alemanha, 93053
- University Hospital of Regensburg
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Center (MUHC)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale HTC
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20057
- Georgetown University Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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London, Reino Unido, E1 1FR
- Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
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Hampshire
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Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes do sexo masculino com Hemofilia B com história de FIX:C ≤2% na profilaxia atual da Terapia de Reposição de FIX.
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Experiência anterior com terapia FIX (≥50 dias de exposição documentada a um produto de proteína FIX, como produto FIX recombinante, derivado de plasma ou de meia-vida estendida) com um regime de profilaxia estável atual por > 2 meses antes da inscrição e intenção de usar a substituição de FIX terapia durante a duração do estudo
- Sem hipersensibilidade conhecida ao produto de substituição FIX.
- Desejando ser contatado sobre um potencial futuro ensaio clínico de inserção do gene Fator 9 (F9) baseado em repetições palindrômicas curtas agrupadas regularmente interespaçadas (CRISPR), no qual eles podem ter a oportunidade de fazer a triagem para inscrição.
Principais Critérios de Exclusão:
- Requer terapia anticoagulante.
- Falta de adesão com documentação de sangramentos e/ou administração de terapia de reposição profilática na opinião do investigador.
- História de inibidor do FIX (avaliação clínica ou laboratorial) em 2 ou mais ocasiões, conforme definido no protocolo.
- Um resultado positivo durante a triagem do inibidor FIX.
- Anticorpos pré-existentes para o capsídeo do vírus adeno-associado sorotipo 8 (AAV8).
- Hepatite B ou C ativa na triagem, conforme definido no protocolo.
Se algum dos seguintes diagnósticos pré-existentes estiver documentado:
- Doença hepática colestática
- Cirrose hepática
- Hipertensão portal; ou
- Esplenomegalia; ou
- Encefalopatia hepática
- Histórico de eventos tromboembólicos arteriais ou venosos, conforme definido no protocolo.
- Qualquer doença ou condição grave concomitante clinicamente significativa que o investigador considere inadequada para a participação ou outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica, incluindo ideação ou comportamento suicida recente ou ativo ou anormalidade laboratorial que possa aumentar o risco associado à participação no estudo ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador, tornar o participante inadequado para entrar neste estudo.
NOTA: Aplicam-se outros critérios definidos pelo protocolo de inclusão/exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Coorte 1
Participantes do sexo masculino com hemofilia B em profilaxia atual com terapia de reposição FIX ou um genótipo documentado conhecido por produzir hemofilia B grave
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Nenhum tratamento do estudo será administrado neste estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Pelo menos 26 semanas Até 96 semanas
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Pelo menos 26 semanas Até 96 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Atividade funcional (coagulante) do FIX (FIX:C) em participantes em profilaxia com terapia de reposição do FIX
Prazo: Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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FIX:C inclui pré-dose e atividade média
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Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Diferença de FIX:C em participantes em profilaxia com terapia de reposição de FIX por ensaios cromogênicos e de um estágio
Prazo: Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Diferença de FIX:C entre ensaio de um estágio e ensaio de substrato cromogênico por laboratório em participantes em terapia de reposição de FIX profilática
Prazo: Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Diferença de FIX:C entre laboratórios por ensaio (ensaio de um estágio e ensaio de substrato cromogênico) em participantes em profilaxia com terapia de reposição de FIX
Prazo: Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Qualidade de Vida Europeia 5 Dimensões 3 níveis (EQ-5D-3L) pontuação
Prazo: Até 96 semanas
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O questionário de saúde EQ-5D-3L é um questionário respondido pelo participante/parente que pontua 5 dimensões - mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão.
o estado de cada dimensão tinha 3 respostas possíveis (1 = nenhum problema, 2 algum problema 3 = problemas graves) na dimensão de saúde relevante.
Escores mais altos indicavam piora do estado de saúde.
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Até 96 semanas
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Pontuação de Saúde das Articulações de Hemofilia (HJHS) pontuações totais e individuais por articulação
Prazo: Até 96 semanas
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O exame envolve uma avaliação física das articulações do cotovelo, joelho e tornozelo.
Articulações individuais são pontuadas com base na duração e presença de inchaço, dor nas articulações, flexibilidade, atrofia muscular, força e marcha geral.
O HJHS é uma ferramenta de pontuação validada de 11 itens com base na avaliação radiológica e clínica, sensível para detectar sinais precoces e pequenas alterações.
HJHS varia de 0 a 124.
Valores mais altos no HJHS representam pior situação para o participante.
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Até 96 semanas
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Escores totais e individuais de qualidade de vida em hemofilia (Haemo-Qol-A)
Prazo: Até 96 semanas
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O Haemo-QoL-A é um questionário auto-relatado de qualidade de vida relacionada à saúde específico para hemofilia, que consiste em 41 perguntas abrangendo 6 domínios (funcionamento físico, desempenho de papéis, preocupação, consequências do sangramento, impacto emocional e preocupações com o tratamento).
Os itens são respondidos em uma escala do tipo Likert de 6 pontos, variando de 0 (Nenhum tempo) a 5 (Todo o tempo).
Pontuações mais altas significam melhor qualidade de vida relacionada à saúde ou menos comprometimento.
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Até 96 semanas
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Pontuações totais e individuais da Lista de Atividades de Hemofilia (HAL)
Prazo: Até 96 semanas
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Medidas HAL do impacto da hemofilia nas habilidades funcionais em adultos.
O questionário consiste em 42 itens em 7 domínios.
Cada item é avaliado em uma escala de 1 (impossível) a 6 (nunca).
Pontuações mais altas representam níveis mais baixos de limitações de atividade.
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Até 96 semanas
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Utilização anualizada (UI/kg) da terapia de reposição de FIX
Prazo: Até 96 semanas
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Até 96 semanas
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Incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Gravidade dos EAs
Prazo: Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Até o final do estudo, aproximadamente 96 semanas
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Taxa anualizada de consulta médica (MAV) por qualquer motivo
Prazo: Até 96 semanas
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A taxa anual de MAVs, incluindo visitas ao pronto-socorro (PS), visitas a centros de atendimento de urgência, consultas médicas, consultas de telemedicina ou hospitalizações relacionadas a sangramentos tratados sob demanda com terapia de reposição FIX
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Até 96 semanas
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Detecção de anticorpos para proteínas do capsídeo do vírus adeno-associado (AAV)
Prazo: Até 96 semanas
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Até 96 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
21 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
21 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de setembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de outubro de 2022
Primeira postagem (Real)
5 de outubro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de agosto de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia B
Outros números de identificação do estudo
- R0000-HEMB-2187
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Todos os dados individuais do paciente (IPD) que fundamentam os resultados publicamente disponíveis serão considerados para compartilhamento
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando a Regeneron recebeu autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) para o produto e indicação, tornou os resultados do estudo disponíveis publicamente (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registro de ensaio clínico), tem autoridade legal para compartilhar os dados e garantiu a capacidade de proteger a privacidade do participante.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem enviar uma proposta de acesso a pacientes individuais ou dados de nível agregado de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron por meio do Vivli.
Os critérios de avaliação de solicitação de pesquisa independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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