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Eine Studie zur Bewertung der Krankheitsmerkmale bei erwachsenen männlichen Teilnehmern an Hämophilie B, die eine Prophylaxe mit einer Standard-of-Care-Faktor-IX-Protein (FIX) -Ersatztherapie erhalten (Honey-B)

5. August 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine prospektive Studie zur Bewertung der Krankheitsmerkmale bei Hämophilie-B-Teilnehmern, die eine Prophylaxe mit der Standard-of-Care-FIX-Ersatztherapie erhalten

Das primäre Ziel der Studie bei Hämophilie-B-Patienten, die eine Prophylaxe mit aktueller FIX-Ersatztherapie erhalten, ist die Abschätzung der annualisierten Blutungsereignisraten, die eine Bedarfsbehandlung mit FIX-Ersatztherapie für jeden Hämophilie-B-Teilnehmer erfordern.

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Schätzen Sie die annualisierte Nutzung (I.E./kg) der FIX-Ersatztherapie einschließlich Prophylaxe und nach Bedarf
  • Beschreiben Sie FIX:C bei Teilnehmern einer prophylaktischen FIX-Ersatztherapie
  • Bewerten Sie die Konkordanz von FIX:C gemessen durch einen einstufigen Assay im Vergleich zum chromogenen Substratassay bei Teilnehmern an einer prophylaktischen FIX-Ersatztherapie
  • Bewertung der mit der FIX-Ersatztherapie verbundenen klinischen Ereignisse und Morbiditäten bei Hämophilie-B-Teilnehmern, einschließlich thromboembolischer Ereignisse, FIX-Überempfindlichkeitsreaktionen und klinischer Nachweise der Immunogenität gegenüber der FIX-Ersatztherapie
  • Bewerten Sie die von den Teilnehmern gemeldeten Ergebnisse (PROs) einschließlich der Lebensqualität mithilfe des Fragebogens zur Hämophilie-Lebensqualität (Haemo-Qol-A), der Hämophilie-Aktivitätsliste (HAL) und des EuroQol 5 Dimension 3 Level (EQ-5D-3L)
  • Bewertung der Gelenkgesundheit anhand des Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
  • Bewerten Sie medizinisch betreute Besuche (MAVs) aufgrund von Blutungsereignissen im Zusammenhang mit Hämophilie B

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Deutschland, 93053
        • University Hospital of Regensburg
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center (MUHC)
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche Patienten mit Hämophilie B mit einer Vorgeschichte von FIX:C ≤ 2 % bei aktueller FIX-Ersatztherapie-Prophylaxe.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Frühere Erfahrung mit der FIX-Therapie (≥50 dokumentierte Expositionstage gegenüber einem FIX-Proteinprodukt wie einem rekombinanten, aus Plasma gewonnenen oder verlängerten Halbwertszeit-FIX-Produkt) mit einem aktuellen stabilen Prophylaxeschema für> 2 Monate vor der Registrierung und Absicht, FIX-Ersatz zu verwenden Therapie für die Dauer der Studie
  2. Keine bekannte Überempfindlichkeit gegen das FIX-Ersatzprodukt.
  3. Sie sind bereit, bezüglich einer potenziellen zukünftigen, auf CRISPR (Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats) basierenden klinischen Studie zur Geninsertion von Faktor 9 (F9) kontaktiert zu werden, in der sie möglicherweise die Möglichkeit haben, sich auf die Aufnahme zu untersuchen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Erfordert eine gerinnungshemmende Therapie.
  2. Mangelnde Einhaltung bei der Dokumentation von Blutungen und/oder der prophylaktischen Gabe einer Ersatztherapie nach Meinung des Prüfarztes.
  3. Vorgeschichte von FIX-Inhibitor (klinische oder laborbasierte Bewertung) bei 2 oder mehr Gelegenheiten, wie im Protokoll definiert.
  4. Ein positives Ergebnis beim Screening des FIX-Inhibitors.
  5. Vorbestehende Antikörper gegen das Kapsid des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 8 (AAV8).
  6. Aktive Hepatitis B oder C beim Screening, wie im Protokoll definiert.

  7. Wenn eine der folgenden Vordiagnosen dokumentiert ist:

    • Cholestatische Lebererkrankung
    • Leberzirrhose
    • portale Hypertonie; oder
    • Splenomegalie; oder
    • Hepatische Enzephalopathie
  8. Vorgeschichte von arteriellen oder venösen thromboembolischen Ereignissen, wie im Protokoll definiert.
  9. Jede gleichzeitige klinisch signifikante schwere Krankheit oder Erkrankung, die der Prüfarzt für ungeeignet für die Teilnahme hält, oder andere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen, einschließlich neuer (innerhalb des letzten Jahres) oder aktiver Suizidgedanken oder Verhaltensweisen oder Laboranomalien, die das mit der Teilnahme an der Studie verbundene Risiko erhöhen können oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten und nach Einschätzung des Prüfarztes den Teilnehmer für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen würden.

HINWEIS: Es gelten andere vom Einschluss-/Ausschlussprotokoll definierte Kriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1
Männliche Teilnehmer mit Hämophilie B unter aktueller FIX-Ersatztherapie-Prophylaxe oder einem dokumentierten Genotyp, der bekanntermaßen schwere Hämophilie B hervorruft
Sonstiges: Nicht-interventionell
In dieser Studie wird keine Studienbehandlung verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Mindestens 26 Wochen bis zu 96 Wochen
Mindestens 26 Wochen bis zu 96 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Funktionelle (gerinnungsfördernde) FIX-Aktivität (FIX:C) bei Teilnehmern an einer prophylaktischen FIX-Ersatztherapie
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studie, ungefähr 96 Wochen
FIX:C umfasst Vordosis und durchschnittliche Aktivität
Bis zum Ende der Studie, ungefähr 96 Wochen
Unterschied von FIX:C bei Teilnehmern an einer prophylaktischen FIX-Ersatztherapie durch einstufige und chromogene Assays
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studie, ungefähr 96 Wochen
Bis zum Ende der Studie, ungefähr 96 Wochen
Unterschied von FIX:C zwischen dem einstufigen Assay und dem chromogenen Substratassay durch das Labor bei Teilnehmern an einer prophylaktischen FIX-Ersatztherapie
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studie, ungefähr 96 Wochen
Bis zum Ende der Studie, ungefähr 96 Wochen
Unterschied von FIX:C zwischen Laboratorien nach Assay (einstufiger Assay und chromogener Substratassay) bei Teilnehmern an einer prophylaktischen FIX-Ersatztherapie
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studie, ungefähr 96 Wochen
Bis zum Ende der Studie, ungefähr 96 Wochen
European Quality of Life 5 Dimensions 3-Levels (EQ-5D-3L) Score
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Der EQ-5D-3L-Gesundheitsfragebogen ist ein von Teilnehmern/Angehörigen beantworteter Fragebogen, der 5 Dimensionen bewertet – Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Der Status jeder Dimension hatte 3 mögliche Antworten (1 = kein Problem, 2 einige Probleme 3 = starke Probleme) in der relevanten Gesundheitsdimension. Eine höhere Punktzahl weist auf einen sich verschlechternden Gesundheitszustand hin.
Bis zu 96 Wochen
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) Gesamt- und Einzelwerte pro Gelenk
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Die Untersuchung umfasst eine körperliche Beurteilung von Ellbogen-, Knie- und Sprunggelenken. Einzelne Gelenke werden basierend auf Dauer und Vorhandensein von Schwellungen, Gelenkschmerzen, Flexibilität, Muskelatrophie, Kraft und allgemeinem Gang bewertet. Das HJHS ist ein validiertes 11-Punkte-Scoring-Tool, das auf radiologischer und klinischer Bewertung basiert und empfindlich ist, um frühe Anzeichen und geringfügige Veränderungen zu erkennen. HJHS reicht von 0 bis 124. Höhere Werte im HJHS bedeuten eine schlechtere Situation für den Teilnehmer.
Bis zu 96 Wochen
Hämophilie-Lebensqualität (Haemo-Qol-A) Gesamt- und individuelle Bereichswerte
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Der Haemo-QoL-A ist ein selbstberichteter Hämophilie-spezifischer Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der aus 41 Fragen besteht, die 6 Bereiche abdecken (Körperliche Funktion, Rollenfunktion, Sorgen, Folgen von Blutungen, emotionale Auswirkungen und Behandlungsbedenken). Die Items werden auf einer 6-Punkte-Likert-Skala beantwortet, die von 0 (überhaupt nicht) bis 5 (immer) reicht. Höhere Werte bedeuten eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität oder eine geringere Beeinträchtigung.
Bis zu 96 Wochen
Gesamt- und Einzelwerte der Hämophilie-Aktivitätsliste (HAL).
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
HAL misst die Auswirkungen von Hämophilie auf die funktionellen Fähigkeiten bei Erwachsenen. Der Fragebogen besteht aus 42 Items in 7 Bereichen. Jedes Item wird auf einer Skala von 1 (unmöglich) bis 6 (niemals) bewertet. Höhere Werte stehen für geringere Aktivitätseinschränkungen.
Bis zu 96 Wochen
Annualisierte Nutzung (IE/kg) der FIX-Ersatztherapie
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Bis zu 96 Wochen
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studie vergehen etwa 96 Wochen
Bis zum Ende der Studie vergehen etwa 96 Wochen
Schweregrad der Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studie vergehen etwa 96 Wochen
Bis zum Ende der Studie vergehen etwa 96 Wochen
Jahresrate der medizinisch betreuten Besuche (MAV) aus beliebigem Grund
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Die jährliche Rate an MAVs, einschließlich Besuchen in der Notaufnahme, Besuchen in Notfallzentren, Besuchen in Arztpraxen, telemedizinischen Besuchen oder Krankenhauseinweisungen im Zusammenhang mit Blutungen, die bei Bedarf mit der FIX-Ersatztherapie behandelt werden
Bis zu 96 Wochen
Nachweis von Antikörpern gegen Kapsidproteine ​​des Adeno-assoziierten Virus (AAV).
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Bis zu 96 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

21. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

21. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R0000-HEMB-2187

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht hat (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien), hat die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat sichergestellt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patientendaten oder aggregierten Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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