Koe, joka arvioi sairauden ominaisuuksia hemofilia B:n aikuisilla miesosallistujilla, jotka saavat ennaltaehkäisyä standardinmukaisella hoitotekijä IX -proteiinin (FIX) korvaushoidolla (Honey-B)
keskiviikko 5. elokuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Tuleva tutkimus sairauden ominaisuuksien arvioimiseksi hemofilia B -osallistujilla, jotka saavat ennaltaehkäisyä standardinmukaisella FIX-korvaushoidolla
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena hemofilia B -potilailla, jotka saavat ennaltaehkäisyä nykyisellä FIX-korvaushoidolla, on arvioida vuotuiset vuototapahtumien määrät, jotka vaativat tarvittaessa hoitoa FIX-korvaushoidolla jokaiselle hemofilia B -potilaalle.
Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:
- Arvioi FIX-korvaushoidon vuotuinen käyttö (IU/kg), mukaan lukien profylaksi ja tarvittaessa
- Kuvaile FIX:C:tä ennaltaehkäisyssä FIX-korvaushoidossa oleville osallistujille
- Arvioi yksivaiheisella määrityksellä mitatun FIX:C:n ja kromogeenisen substraattimäärityksen yhteensopivuus FIX-korvaushoitoa profylaktisesti saaneilla osallistujilla
- Arvioi FIX-korvaushoitoon liittyviä kliinisiä tapahtumia ja sairastumisia hemofilia B -potilailla, mukaan lukien tromboemboliset tapahtumat, FIX-yliherkkyysreaktiot ja kliiniset todisteet immunogeenisuudesta FIX-korvaushoitoon
- Arvioi osallistujien ilmoittamia tuloksia (PRO), mukaan lukien elämänlaatu hemofilia-elämänlaatukyselyn (Haemo-Qol-A), hemofiliaaktiivisuusluettelon (HAL) ja EuroQol 5 -ulottuvuuden 3 tason (EQ-5D-3L) avulla.
- Arvioi nivelten terveys Hemophilia Joint Health Score (HJHS) -arvolla
- Arvioi hemofilia B:hen liittyvistä verenvuototapahtumista johtuvat lääkärikäynnit (MAV).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Center (MUHC)
-
-
-
-
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
-
Hamburg, Saksa, 20246
- University Hospital Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
Regensburg, Bavaria, Saksa, 93053
- University Hospital of Regensburg
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
- Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale HTC
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20057
- Georgetown University Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Miespotilaat, joilla on hemofilia B ja joilla on ollut FIX:C ≤2 % nykyisen FIX-korvaushoidon estolääkityksen aikana.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Aikaisempi kokemus FIX-hoidosta (≥ 50 dokumentoitua altistuspäivää FIX-proteiinituotteelle, kuten rekombinantti, plasmaperäinen tai pidennetty puoliintumisaika FIX-tuote) nykyisellä vakaalla profylaksiohjelmalla yli 2 kuukauden ajan ennen rekisteröintiä ja aikomus käyttää FIX-korvaushoitoa terapiaa tutkimuksen ajan
- Ei tunnettua yliherkkyyttä FIX-korvaustuotteelle.
- Ollaan halukkaita ottamaan yhteyttä mahdollisesta tulevasta klusteroidusta säännöllisestä välimatkasta lyhyisiin palindromisiin toistoihin (CRISPR) perustuvasta Factor 9 (F9) -geenin insertiotutkimuksesta, jossa heillä saattaa olla mahdollisuus seuloa ilmoittautumista.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Vaatii antikoagulanttihoitoa.
- Tutkijan näkemyksen mukaan verenvuotoja ja/tai estohoitokorvaushoitoa koskevien asiakirjojen noudattamatta jättäminen.
- FIX-estäjän historia (kliininen tai laboratorioperusteinen arviointi) kahdessa tai useammassa tapauksessa, kuten protokollassa on määritelty.
- Positiivinen tulos FIX-estäjän seulonnassa.
- Aiemmin olemassa olevat vasta-aineet adeno-assosioituneen viruksen serotyypin 8 (AAV8) kapsidille.
- Aktiivinen B- tai C-hepatiitti seulonnassa protokollan mukaisesti.
Jos jokin seuraavista olemassa olevista diagnooseista on dokumentoitu:
- Kolestaattinen maksasairaus
- Maksakirroosi
- Portahypertensio; tai
- Splenomegalia; tai
- Hepaattinen enkefalopatia
- Anamneesi valtimon tai laskimotromboembolia, kuten protokollassa on määritelty.
- Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus tai tila, jonka tutkija pitää sopimattomana osallistumiseen, tai muu akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäiset (viime vuoden aikana) tai aktiiviset itsemurha-ajatukset tai -käyttäytyminen tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen liittyvää riskiä tai se voi häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tekisi tutkijan arvion mukaan osallistujan sopimattomaksi osallistumaan tähän tutkimukseen.
HUOMAA: Muut sisällyttämis-/poissulkemisprotokollan määrittelemät kriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohortti 1
Miesosallistujat, joilla on hemofilia B nykyisessä FIX-korvaushoidon estohoidossa tai joilla on dokumentoitu genotyyppi, jonka tiedetään aiheuttavan vaikeaa hemofilia B:tä
|
Tässä tutkimuksessa ei anneta tutkimushoitoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Vähintään 26 viikkoa Jopa 96 viikkoa
|
Vähintään 26 viikkoa Jopa 96 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FIX toiminnallinen (koagulantti) aktiivisuus (FIX:C) ennaltaehkäisevään FIX-korvaushoitoon osallistuneilla
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
FIX:C sisältää ennen annosta ja keskimääräisen aktiivisuuden
|
Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
|
FIX:C:n ero profylaksista FIX-korvaushoitoa saaneissa yksivaiheisissa ja kromogeenisissa määrityksissä
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
|
|
FIX:C:n ero yksivaiheisen määrityksen ja kromogeenisen substraattimäärityksen välillä laboratoriossa ennaltaehkäisevää FIX-korvaushoitoa saaneilla osallistujilla
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
|
|
FIX:C:n ero laboratorioiden välillä määrityksen mukaan (yksivaiheinen määritys ja kromogeeninen substraattimääritys) ennaltaehkäisevää FIX-korvaushoitoa saaneilla osallistujilla
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
|
|
European Quality of Life 5 Dimensions 3-level (EQ-5D-3L) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
EQ-5D-3L terveyskysely on osallistuja/sukulainen vastattu kyselyyn, jossa on 5 pisteytystä - liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
kunkin ulottuvuuden tilalla oli 3 mahdollista vastausta (1 = ei ongelmaa, 2 jonkin verran ongelmaa 3 = vakavia ongelmia) asiaankuuluvassa terveysulottuvuuden yhteydessä.
Korkeampi pistemäärä osoitti terveydentilan heikkenemistä.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) -pisteet yhteensä ja yksittäiset pisteet niveltä kohti
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Tutkimus sisältää kyynärpään, polven ja nilkan nivelten fyysisen arvioinnin.
Yksittäiset nivelet pisteytetään turvotuksen keston ja esiintymisen, nivelkivun, joustavuuden, lihasten surkastumisen, voiman ja yleisen kävelyn perusteella.
HJHS on validoitu 11 kohdan pisteytystyökalu, joka perustuu radiologiseen ja kliiniseen arviointiin, ja se on herkkä havaitsemaan varhaiset merkit ja pienet muutokset.
HJHS vaihtelee välillä 0-124.
Korkeammat arvot HJHS:ssä edustavat osallistujan huonompaa tilannetta.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Hemofilian elämänlaadun (Haemo-Qol-A) kokonaispisteet ja yksittäiset aluepisteet
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Haemo-QoL-A on itseraportoitu hemofilia-spesifinen terveyteen liittyvä elämänlaatukysely, joka koostuu 41 kysymyksestä, jotka kattavat 6 aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset ja hoitoon liittyvät huolenaiheet).
Asioihin vastataan 6-pisteen Likert-tyyppisellä asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei koskaan) - 5 (koko ajan).
Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua tai vähemmän heikkenemistä.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Hemophilia Activities List (HAL) kokonais- ja yksittäiset pisteet
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
HAL mittaa hemofilian vaikutusta toiminnallisiin kykyihin aikuisilla.
Kyselylomakkeessa on 42 kohtaa 7 toimialueelta.
Jokainen kohde on arvioitu asteikolla 1 (ei mahdollista) 6 (ei koskaan).
Korkeammat pisteet edustavat alhaisempia aktiivisuusrajoituksia.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
FIX-korvaushoidon vuosikäyttö (IU/kg).
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
|
|
AE:n vakavuus
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuun mennessä noin 96 viikkoa
|
|
|
Vuotuinen lääketieteellisesti osallistuneiden käyntien (MAV) osuus mistä tahansa syystä
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Vuotuinen MAV-käyntimäärä, mukaan lukien ensiapukäynnit, kiireelliset hoitokeskuksen käynnit, lääkärikäynnit, telelääketieteen käynnit tai tarpeen mukaan FIX-korvaushoidolla hoidettuun verenvuodoihin liittyvät sairaalahoidot
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Vasta-aineiden havaitseminen adeno-assosioituneen viruksen (AAV) kapsidiproteiineja vastaan
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Jopa 96 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 17. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 21. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 21. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia B
Muut tutkimustunnusnumerot
- R0000-HEMB-2187
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tutkimustulokset (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .