Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška, která hodnotí charakteristiky onemocnění u hemofilie B Dospělí mužští účastníci, kteří dostávají profylaxi standardní léčbou substituční terapií protein faktoru IX (FIX) (Honey-B)

18. března 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Prospektivní studie k vyhodnocení charakteristik onemocnění u účastníků hemofilie B, kteří dostávají profylaxi se standardní péčí substituční terapie FIX

Primárním cílem studie u pacientů s hemofilií B, kteří dostávají profylaxi současnou substituční terapií FIX, je odhadnout roční četnost krvácivých příhod vyžadujících on-demand léčbu substituční terapií FIX pro každého účastníka hemofilie B.

Vedlejšími cíli studia jsou:

  • Odhadněte roční využití (IU/kg) substituční terapie FIX včetně profylaxe a na vyžádání
  • Popište FIX:C u účastníků profylaxe substituční terapie FIX
  • Vyhodnoťte shodu FIX:C měřenou jednostupňovým testem vs. chromogenní substrátový test u účastníků profylaxe substituční terapie FIX
  • Posouzení klinických příhod a morbidit spojených s substituční terapií FIX u účastníků hemofilie B včetně tromboembolických příhod, hypersenzitivních reakcí FIX a klinických důkazů imunogenicity substituční terapie FIX
  • Vyhodnoťte výsledky hlášené účastníky (PRO) včetně kvality života pomocí dotazníku kvality života hemofilie (Haemo-Qol-A), seznamu aktivit hemofilie (HAL) a úrovně EuroQol 5 Dimension 3 (EQ-5D-3L)
  • Vyhodnoťte zdraví kloubů pomocí skóre Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
  • Vyhodnoťte návštěvy pod dohledem lékaře (MAV) kvůli krvácivým příhodám souvisejícím s hemofilií B

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

11

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center (MUHC)
  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Německo, 93053
        • University Hospital of Regensburg
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Spojené království, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Spojené království, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Mužští pacienti s hemofilií B s anamnézou FIX:C ≤2 % na současné profylaxi substituční terapie FIX.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Předchozí zkušenosti s terapií FIX (≥ 50 zdokumentovaných dnů expozice proteinovému produktu FIX, jako je rekombinantní produkt FIX získaný z plazmy nebo produkt FIX s prodlouženým poločasem rozpadu) se současným stabilním režimem profylaxe po dobu > 2 měsíců před zařazením a záměrem použít náhradu FIX terapie po dobu trvání studie
  2. Není známa přecitlivělost na náhradní produkt FIX.
  3. Jsou ochotni být kontaktováni ohledně potenciální budoucí klinické studie s inzercí genu faktoru 9 (F9) založené na seskupených pravidelně rozložených krátkých palindromických opakováních (CRISPR), do které mohou mít příležitost provést screening pro zařazení.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Vyžaduje antikoagulační léčbu.
  2. Nedodržování dokumentace krvácení a/nebo profylaxe podávání substituční terapie podle názoru zkoušejícího.
  3. Inhibitor FIX v anamnéze (klinické nebo laboratorní hodnocení) při 2 nebo více příležitostech, jak je definováno v protokolu.
  4. Pozitivní výsledek během screeningu inhibitoru FIX.
  5. Preexistující protilátky proti kapsidu adeno-asociovaného viru sérotypu 8 (AAV8).
  6. Aktivní hepatitida B nebo C při screeningu, jak je definováno v protokolu.

  7. Pokud je zdokumentována některá z následujících již existujících diagnóz:

    • Cholestatické onemocnění jater
    • Cirhóza jater
    • portální hypertenze; nebo
    • splenomegalie; nebo
    • Jaterní encefalopatie
  8. Anamnéza arteriálních nebo venózních tromboembolických příhod, jak je definováno v protokolu.
  9. Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění nebo stav, který zkoušející považuje za nevhodný k účasti, nebo jiný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav, včetně nedávných (během minulého roku) nebo aktivních sebevražedných myšlenek nebo chování nebo laboratorních abnormalit, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo může zasahovat do interpretace výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího by způsobilo, že účastník nebude pro vstup do této studie vhodný.

POZNÁMKA: Platí další kritéria definovaná protokolem zahrnutí/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta 1
Mužští účastníci s hemofilií B na současné profylaxi substituční terapie FIX nebo dokumentovaným genotypem, o kterém je známo, že způsobuje těžkou hemofilii B
Jiný: Neintervenční
V této studii nebude podávána žádná studijní léčba.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Nejméně 26 týdnů Až 96 týdnů
Nejméně 26 týdnů Až 96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční (koagulační) aktivita FIX (FIX:C) u účastníků profylaxe substituční terapie FIX
Časové okno: Do konce studie, přibližně 96 týdnů
FIX:C zahrnuje před dávkou a průměrnou aktivitu
Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Rozdíl FIX:C u účastníků na profylaxi FIX substituční terapie jednostupňovými a chromogenními testy
Časové okno: Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Rozdíl FIX:C mezi jednostupňovým testem a chromogenním substrátovým testem v laboratoři u účastníků profylaktické substituční terapie FIX
Časové okno: Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Rozdíl FIX:C mezi laboratořemi podle testu (jednostupňový test a chromogenní substrátový test) u účastníků profylaxe substituční terapie FIX
Časové okno: Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Hodnocení evropské kvality života 5 dimenzí 3 úrovní (EQ-5D-3L).
Časové okno: Až 96 týdnů
Zdravotní dotazník EQ-5D-3L je dotazník s odpovědí účastníka/příbuzného, ​​který hodnotí 5 dimenzí – mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. stav každé dimenze měl 3 možné odpovědi (1 = žádný problém, 2 nějaký problém 3 = vážné problémy) v příslušné zdravotní dimenzi. Vyšší skóre ukazovalo na zhoršení zdravotního stavu.
Až 96 týdnů
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) celkové a individuální skóre na kloub
Časové okno: Až 96 týdnů
Vyšetření zahrnuje fyzické posouzení loketních, kolenních a hlezenních kloubů. Jednotlivé klouby jsou hodnoceny na základě trvání a přítomnosti otoku, bolesti kloubů, flexibility, svalové atrofie, síly a celkové chůze. HJHS je validovaný 11bodový skórovací nástroj založený na radiologickém a klinickém hodnocení, citlivý na detekci časných příznaků a drobných změn. HJHS se pohybuje od 0 do 124. Vyšší hodnoty v HJHS představují pro účastníka horší situaci.
Až 96 týdnů
Celková skóre kvality života hemofilie (Haemo-Qol-A) a skóre jednotlivých domén
Časové okno: Až 96 týdnů
Haemo-QoL-A je dotazník o kvalitě života související se zdravím specifický pro hemofilii, který se skládá ze 41 otázek pokrývajících 6 domén (fyzické fungování, fungování rolí, starosti, důsledky krvácení, emocionální dopad a obavy z léčby). Položky jsou zodpovězeny na 6bodové stupnici Likertova typu v rozsahu od 0 (žádný čas) do 5 (vždy). Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života související se zdravím nebo menší poškození.
Až 96 týdnů
Hemophilia Activities List (HAL) celkové a individuální skóre
Časové okno: Až 96 týdnů
HAL měření dopadu hemofilie na funkční schopnosti u dospělých. Dotazník se skládá ze 42 položek v 7 doménách. Každá položka je hodnocena na stupnici od 1 (nemožné) do 6 (nikdy). Vyšší skóre představuje nižší úrovně omezení aktivity.
Až 96 týdnů
Anualizované využití (IU/kg) substituční terapie FIX
Časové okno: Až 96 týdnů
Až 96 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Závažnost AE
Časové okno: Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Do konce studie, přibližně 96 týdnů
Roční sazba lékařsky navštěvovaných návštěv (MAV) z jakéhokoli důvodu
Časové okno: Až 96 týdnů
Roční míra MAV včetně návštěv na pohotovosti (ER), návštěv centra urgentní péče, návštěv v ordinaci lékaře, návštěv telemedicíny nebo hospitalizací souvisejících s krvácením léčeným na vyžádání pomocí substituční terapie FIX
Až 96 týdnů
Detekce protilátek proti kapsidovým proteinům adeno-asociovaného viru (AAV).
Časové okno: Až 96 týdnů
Až 96 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

21. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

21. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

5. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R0000-HEMB-2187

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky studie (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a zajistila schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na Neintervenční

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit