표준 관리 인자 IX 단백질(FIX) 대체 요법으로 예방을 받는 B형 혈우병 성인 남성 참가자의 질병 특성을 평가하는 임상시험 (Honey-B)
2026년 8월 5일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
표준 치료 FIX 대체 요법으로 예방을 받는 혈우병 B 참가자의 질병 특성을 평가하기 위한 전향적 연구
현재 FIX 대체 요법으로 예방요법을 받고 있는 혈우병 B 환자에 대한 연구의 주요 목적은 각 혈우병 B 참여자에 대해 FIX 대체 요법으로 주문형 치료를 필요로 하는 연간 출혈 사건 비율을 추정하는 것입니다.
이 연구의 2차 목표는 다음과 같습니다.
- 예방 및 주문형을 포함한 FIX 대체 요법의 연간 이용률(IU/kg) 추정
- 예방 FIX 대체 요법 참가자의 FIX:C 설명
- 예방 FIX 대체 요법 참가자의 1단계 검정 대 발색 기질 검정으로 측정된 FIX:C의 일치성을 평가합니다.
- 혈전 색전증 사건, FIX 과민 반응 및 FIX 대체 요법에 대한 면역원성의 임상적 증거를 포함하여 B형 혈우병 참가자의 FIX 대체 요법 관련 임상 사건 및 이환율을 평가합니다.
- 혈우병 삶의 질 설문지(Haemo-Qol-A), 혈우병 활동 목록(HAL) 및 EuroQol 5 차원 3 레벨(EQ-5D-3L)을 사용하여 삶의 질을 포함한 참가자 보고 결과(PRO)를 평가합니다.
- 혈우병 관절 건강 점수(HJHS)로 관절 건강 평가
- 혈우병 B와 관련된 출혈 사건으로 인한 의료 참석 방문(MAV) 평가
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
11
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Frankfurt, 독일, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
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Hamburg, 독일, 20246
- University Hospital Hamburg Eppendorf
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Bavaria
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Regensburg, Bavaria, 독일, 93053
- University Hospital of Regensburg
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale HTC
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20057
- Georgetown University Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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London, 영국, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
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London, 영국, E1 1FR
- Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
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Hampshire
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Southampton, Hampshire, 영국, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- McGill University Health Center (MUHC)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
현재 FIX 대체 요법 예방에서 FIX:C ≤2%의 병력이 있는 B형 혈우병 남성 환자.
설명
주요 포함 기준:
- FIX 요법에 대한 이전 경험(재조합, 혈장 유래 또는 연장된 반감기 FIX 제품과 같은 FIX 단백질 제품에 대한 ≥50 문서화된 노출일)과 등록 전 >2개월 동안 현재의 안정적인 예방 요법과 함께 FIX 대체 요법을 사용하려는 의도 연구 기간 동안의 치료
- FIX 대체 제품에 대해 알려진 과민증이 없습니다.
- 등록을 선별할 기회가 있을 수 있는 잠재적인 향후 CRISPR(clustered regular interspaced short palindromic repeats) 기반 인자 9(F9) 유전자 삽입 임상 시험에 대해 연락을 받을 의향이 있습니다.
주요 제외 기준:
- 항응고제 치료가 필요합니다.
- 연구자의 견해로는 출혈 및/또는 예방 대체 요법 투여에 대한 문서화 준수 부족.
- 프로토콜에 정의된 대로 2회 이상의 FIX 억제제(임상 또는 실험실 기반 평가)의 이력.
- FIX 억제제 스크리닝 중 양성 결과.
- AAV8(Adeno-associated virus serotype 8) 캡시드에 대한 기존 항체.
- 프로토콜에 정의된 대로 스크리닝 시 활동성 B형 간염 또는 C형 간염.
다음과 같은 기존 진단이 기록된 경우:
- 담즙 정체성 간 질환
- 간경화
- 문맥 고혈압; 또는
- 비장종대; 또는
- 간성뇌증
- 프로토콜에 정의된 대로 동맥 또는 정맥 혈전 색전 사건의 병력.
- 연구자가 참여에 부적합하다고 판단하는 동시 임상적으로 중요한 주요 질병 또는 상태 또는 최근(지난 1년 이내) 또는 활성 자살 생각 또는 행동 또는 연구 참여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있는 실험실 이상을 포함하는 기타 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 연구 결과의 해석을 방해할 수 있으며 조사자의 판단에 따라 참가자가 이 연구에 참여하기에 부적절하게 만들 수 있습니다.
참고: 기타 포함/제외 프로토콜 정의 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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코호트 1
현재 FIX 대체요법 예방요법을 받고 있거나 중증 혈우병 B를 유발하는 것으로 알려진 유전자형이 기록된 혈우병 B를 앓고 있는 남성 참가자
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이 연구에서는 연구 치료제를 투여하지 않을 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연간 출혈율(ABR)
기간: 최소 26주 최대 96주
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최소 26주 최대 96주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예방 FIX 대체 요법 참가자의 FIX 기능(응고제) 활동(FIX:C)
기간: 연구가 끝날 때까지 약 96주
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FIX:C는 투여 전 및 평균 활성을 포함합니다.
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연구가 끝날 때까지 약 96주
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1단계 및 발색 검정에 의한 예방 FIX 대체 요법 참가자의 FIX:C 차이
기간: 연구가 끝날 때까지 약 96주
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연구가 끝날 때까지 약 96주
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예방 FIX 대체 요법 참가자의 실험실에 의한 1단계 분석과 발색 기질 분석 간의 FIX:C 차이
기간: 연구가 끝날 때까지 약 96주
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연구가 끝날 때까지 약 96주
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예방 FIX 대체 요법 참가자의 분석(1단계 분석 및 발색 기질 분석)에 의한 실험실 간 FIX:C의 차이
기간: 연구가 끝날 때까지 약 96주
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연구가 끝날 때까지 약 96주
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유럽 삶의 질 5차원 3단계(EQ-5D-3L) 점수
기간: 최대 96주
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EQ-5D-3L 건강 설문지는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편 및 불안/우울의 5개 차원을 점수로 매기는 참여자/친척 응답 설문지입니다.
각 차원의 상태는 관련 건강 차원에서 3개의 가능한 응답(1 =문제 없음, 2 일부 문제 3 =심각한 문제)을 가집니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 악화되었음을 나타냅니다.
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최대 96주
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 총점 및 관절당 개별 점수
기간: 최대 96주
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검사에는 팔꿈치, 무릎 및 발목 관절의 신체 평가가 포함됩니다.
개별 관절은 부기, 관절 통증, 유연성, 근육 위축, 근력 및 전반적인 보행의 지속 시간과 존재 여부를 기준으로 점수가 매겨집니다.
HJHS는 방사선 및 임상 평가를 기반으로 하는 검증된 11개 항목 채점 도구로, 초기 징후와 경미한 변화를 감지하는 데 민감합니다.
HJHS의 범위는 0에서 124까지입니다.
HJHS의 값이 높을수록 참가자에게 더 나쁜 상황을 나타냅니다.
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최대 96주
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혈우병 삶의 질(Haemo-Qol-A) 총 및 개별 영역 점수
기간: 최대 96주
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Haemo-QoL-A는 6개 도메인(신체 기능, 역할 기능, 걱정, 출혈의 결과, 정서적 영향 및 치료 문제)을 다루는 41개의 질문으로 구성된 자가 보고식 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질 설문지입니다.
문항은 0(전혀 없음)에서 5(항상)까지의 6점 리커트 유형 척도로 답변됩니다.
점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 높거나 손상이 적음을 의미합니다.
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최대 96주
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혈우병 활동 목록(HAL) 총점 및 개인 점수
기간: 최대 96주
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HAL은 혈우병이 성인의 기능적 능력에 미치는 영향을 측정합니다.
설문지는 7개 영역에 걸쳐 42개 항목으로 구성되어 있습니다.
각 항목은 1(불가능)에서 6(전혀 없음)까지의 등급으로 평가됩니다.
점수가 높을수록 활동 제한 수준이 낮습니다.
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최대 96주
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FIX 대체 요법의 연간 이용률(IU/kg)
기간: 최대 96주
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최대 96주
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부작용(AE) 발생률
기간: 연구가 끝날 때까지 약 96주
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연구가 끝날 때까지 약 96주
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AE의 심각도
기간: 연구가 끝날 때까지 약 96주
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연구가 끝날 때까지 약 96주
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어떤 이유로든 연간 MAV(의학적 참석 방문) 비율
기간: 최대 96주
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응급실(ER) 방문, 긴급 치료 센터 방문, 의사 사무실 방문, 원격 진료 방문 또는 FIX 대체 요법으로 필요에 따라 치료되는 출혈과 관련된 입원을 포함한 연간 MAV 비율
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최대 96주
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아데노 관련 바이러스(AAV) 캡시드 단백질에 대한 항체 검출
기간: 최대 96주
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최대 96주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 17일
기본 완료 (추정된)
2026년 8월 21일
연구 완료 (추정된)
2026년 8월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 4일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R0000-HEMB-2187
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 기간
Regeneron이 제품 및 적응증에 대해 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약품청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 시판 승인을 받은 경우 연구 결과를 공개적으로 제공했습니다(예: 과학 간행물, 과학 회의, 임상 시험 등록), 데이터를 공유할 수 있는 법적 권한이 있으며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 기능을 보장합니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험에서 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 액세스하기 위한 제안서를 제출할 수 있습니다.
Regeneron의 독립 연구 요청 평가 기준은 https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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