En studie som evaluerer sykdomskarakteristikker i hemofili B Voksne mannlige deltakere som mottar profylakse med standardbehandling med faktor IX protein (FIX) erstatningsterapi (Honey-B)
5. august 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
En prospektiv studie for å evaluere sykdomskarakteristikker i hemofili B-deltakere som mottar profylakse med standardbehandling FIX-erstatningsterapi
Hovedmålet med studien på hemofili B-pasienter som får profylakse med gjeldende FIX-erstatningsterapi er å estimere de årlige blødningshendelsesratene som krever behandling etter behov med FIX-erstatningsterapi for hver hemofili B-deltaker.
De sekundære målene for studien er å:
- Estimer den årlige utnyttelsen (IE/kg) av FIX-erstatningsterapi inkludert profylakse og på forespørsel
- Beskriv FIX:C hos deltakere på profylakse FIX-erstatningsterapi
- Evaluer samsvaret til FIX:C målt ved ett-trinnsanalyse vs. kromogen substratanalyse hos deltakere på profylakse FIX-erstatningsterapi
- Vurder FIX-erstatningsterapi-assosierte kliniske hendelser og sykelighet hos hemofili B-deltakere, inkludert trombo-emboliske hendelser, FIX-overfølsomhetsreaksjoner og klinisk bevis på immunogenisitet mot FIX-erstatningsterapi
- Evaluer deltakerrapporterte resultater (PRO-er) inkludert livskvalitet ved å bruke Haemophilia Quality of Life-spørreskjemaet (Haemo-Qol-A), Hemophilia Activity List (HAL) og EuroQol 5 Dimension 3 Level (EQ-5D-3L)
- Evaluer leddhelsen ved hjelp av Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
- Evaluer medisinsk besøkte besøk (MAV) på grunn av blødningshendelser relatert til hemofili B
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
11
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Center (MUHC)
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Yale HTC
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20057
- Georgetown University Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
-
London, Storbritannia, E1 1FR
- Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Storbritannia, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- University Hospital Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
Regensburg, Bavaria, Tyskland, 93053
- University Hospital of Regensburg
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Mannlige pasienter med hemofili B med en historie med FIX:C ≤2 % på gjeldende FIX-erstatningsterapiprofylakse.
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Tidligere erfaring med FIX-behandling (≥50 dokumenterte eksponeringsdager for et FIX-proteinprodukt som rekombinant, plasma-avledet eller FIX-produkt med forlenget halveringstid) med et nåværende stabilt profylakseregime i >2 måneder før påmelding og intensjon om å bruke FIX-erstatning terapi i løpet av studiet
- Ingen kjent overfølsomhet overfor FIX-erstatningsprodukt.
- Villige til å bli kontaktet angående en potensiell fremtidig clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-basert faktor 9 (F9) geninnsettings klinisk studie der de kan ha mulighet til å screene for påmelding.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Krever antikoagulantbehandling.
- Manglende etterlevelse med dokumentasjon av blødninger og/eller profylakse administrasjon av erstatningsterapi etter utrederens oppfatning.
- Anamnese med FIX-hemmer (klinisk eller laboratoriebasert vurdering) ved 2 eller flere anledninger, som definert i protokollen.
- Et positivt resultat under screening av FIX-hemmer.
- Pre-eksisterende antistoffer mot adeno-assosiert virus serotype 8 (AAV8) kapsid.
- Aktiv hepatitt B eller C ved screening, som definert i protokollen.
Hvis noen av følgende forhåndseksisterende diagnoser er dokumentert:
- Kolestatisk leversykdom
- Levercirrhose
- Portal hypertensjon; eller
- splenomegali; eller
- Hepatisk encefalopati
- Anamnese med arterielle eller venøse tromboemboliske hendelser, som definert i protokollen.
- Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom eller tilstand som etterforskeren anser som uegnet for deltakelse eller annen akutt eller kronisk medisinsk eller psykiatrisk tilstand, inkludert nylig (i løpet av det siste året) eller aktive selvmordstanker eller -adferd eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, etter etterforskerens vurdering, ville gjøre deltakeren upassende for å delta i denne studien.
MERK: Andre inkluderings-/eksklusjonsprotokolldefinerte kriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1
Mannlige deltakere med hemofili B på gjeldende FIX-erstatningsterapiprofylakse eller en dokumentert genotype kjent for å produsere alvorlig hemofili B
|
Ingen studiebehandling vil bli gitt i denne studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Minst 26 uker Opp til 96 uker
|
Minst 26 uker Opp til 96 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
FIX funksjonell (koagulant) aktivitet (FIX:C) hos deltakere på profylakse FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
FIX:C inkluderer førdose og gjennomsnittlig aktivitet
|
Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
|
Forskjellen mellom FIX:C hos deltakere på profylakse FIX-erstatningsterapi ved ett-trinns og kromogene analyser
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
|
|
Forskjellen på FIX:C mellom ett-trinnsanalyse og kromogent substratanalyse av laboratorier hos deltakere på profylakse FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
|
|
Forskjellen på FIX:C mellom laboratorier ved analyse (ett-trinnsanalyse og kromogent substratanalyse) hos deltakere på profylakse FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
|
|
European Quality of Life 5 Dimensions 3-levels (EQ-5D-3L) score
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
EQ-5D-3L helsespørreskjema er et deltaker/pårørende besvart spørreskjema som skårer 5 dimensjoner – mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon.
statusen til hver dimensjon hadde 3 mulige svar (1 =ingen problem, 2 noen problemer 3 =alvorlige problemer) i den relevante helsedimensjonen.
Høyere poengsum indikerte en forverret helsetilstand.
|
Opptil 96 uker
|
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) total og individuell poengsum per ledd
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
Undersøkelsen innebærer en fysisk vurdering av albue-, kne- og ankelledd.
Individuelle ledd skåres basert på varighet og tilstedeværelse av hevelse, leddsmerter, fleksibilitet, muskelatrofi, styrke og generell gangart.
HJHS er et validert 11-elements scoringsverktøy basert på radiologisk og klinisk evaluering, sensitivt for å oppdage tidlige tegn og mindre endringer.
HJHS varierer fra 0 til 124.
Høyere verdier i HJHS representerer en dårligere situasjon for deltakeren.
|
Opptil 96 uker
|
|
Hemophilia Quality of Life (Haemo-Qol-A) totalt og individuelle domenepoeng
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
Haemo-QoL-A er et selvrapportert hemofilispesifikt helserelatert livskvalitetsspørreskjema som består av 41 spørsmål som dekker 6 domener (fysisk funksjon, rollefunksjon, bekymring, konsekvenser av blødning, emosjonell påvirkning og behandlingsbekymringer).
Elementer besvares på en 6-punkts Likert-skala, fra 0 (ingen av tiden) til 5 (hele tiden).
Høyere skår betyr bedre helserelatert livskvalitet eller mindre svekkelse.
|
Opptil 96 uker
|
|
Hemophilia Activities List (HAL) total og individuell poengsum
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
HAL-mål for virkningen av hemofili på funksjonelle evner hos voksne.
Spørreskjemaet består av 42 elementer fordelt på 7 domener.
Hvert element er vurdert på en skala fra 1 (umulig) til 6 (aldri).
Høyere skårer representerer lavere nivåer av aktivitetsbegrensninger.
|
Opptil 96 uker
|
|
Annualisert utnyttelse (IE/kg) av FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
Opptil 96 uker
|
|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
|
|
Alvorlighetsgraden av AE
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
Gjennom slutten av studien, omtrent 96 uker
|
|
|
Annualisert medisinsk deltatt besøk (MAV) rate uansett grunn
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
Den årlige frekvensen av MAV-er inkludert akuttmottak (ER) besøk, akutte besøk på legesenteret, legebesøk, telemedisinbesøk eller sykehusinnleggelser relatert til blødninger behandlet på forespørsel med FIX-erstatningsterapi
|
Opptil 96 uker
|
|
Påvisning av antistoffer mot adeno-assosiert virus (AAV) kapsidproteiner
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
Opptil 96 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. januar 2024
Primær fullføring (Antatt)
21. august 2026
Studiet fullført (Antatt)
21. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. september 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. oktober 2022
Først lagt ut (Faktiske)
5. oktober 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. august 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili B
Andre studie-ID-numre
- R0000-HEMB-2187
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli.
Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .