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Uno studio che valuta le caratteristiche della malattia nell'emofilia B Partecipanti maschi adulti che ricevono la profilassi con terapia sostitutiva standard di proteine ​​​​fattore IX di cura (FIX) (Honey-B)

3 maggio 2024 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio prospettico per valutare le caratteristiche della malattia nei partecipanti all'emofilia B che ricevono la profilassi con la terapia sostitutiva standard FIX

L'obiettivo primario dello studio nei pazienti con emofilia B sottoposti a profilassi con l'attuale terapia sostitutiva FIX è stimare i tassi annualizzati di eventi di sanguinamento che richiedono un trattamento al bisogno con terapia sostitutiva FIX per ciascun partecipante all'emofilia B.

Gli obiettivi secondari dello studio sono:

  • Stimare l'utilizzo annualizzato (UI/kg) della terapia sostitutiva FIX inclusa la profilassi e su richiesta
  • Descrivere FIX:C nei partecipanti alla profilassi terapia sostitutiva FIX
  • Valutare la concordanza di FIX:C misurata mediante test one-stage rispetto al test del substrato cromogenico nei partecipanti alla profilassi con terapia sostitutiva FIX
  • Valutare gli eventi clinici e le morbilità associati alla terapia sostitutiva FIX nei partecipanti all'emofilia B, inclusi eventi tromboembolici, reazioni di ipersensibilità FIX ed evidenza clinica di immunogenicità alla terapia sostitutiva FIX
  • Valutare i risultati riportati dai partecipanti (PRO) inclusa la qualità della vita utilizzando il questionario Haemophilia Quality of Life (Haemo-Qol-A), Hemophilia Activity List (HAL) e EuroQol 5 Dimension 3 Level (EQ-5D-3L)
  • Valutare la salute delle articolazioni in base al punteggio di salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS)
  • Valutare le visite mediche assistite (MAV) a causa di eventi emorragici correlati all'emofilia B

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

120

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Reclutamento
        • McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences
        • Contatto:
        • Contatto:
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Contatto:
          • Katharina Holstein, Dr.
          • Numero di telefono: +49 40 7410 52453
    • Hesse
      • Frankfurt, Hesse, Germania, 60590
        • Reclutamento
        • University Hopsital Frankfurt
        • Contatto:
          • Steffen Rauchfuß
          • Numero di telefono: +49 6963014246
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G4 0SF
        • Reclutamento
        • NHS Greater Glasgow and Cylde: Glasgow Royal Infirmary
        • Contatto:
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
      • London, Regno Unito, E1 1FR
        • Reclutamento
        • Barts Health NHS Trust, Royal Lond Hospital
        • Contatto:
          • Numero di telefono: (+44) 020 324 60261
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Reclutamento
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
        • Investigatore principale:
          • Dr. Doris Quon, MD, PhD
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Reclutamento
        • Georgetown University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Reclutamento
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hosptial of Philadelphia
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas Health Science Center at Houston
        • Contatto:
          • Miguel Escobar
          • Numero di telefono: 713-500-8360

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti di sesso maschile affetti da emofilia B con una storia di FIX:C ≤2% sottoposti a profilassi con terapia sostitutiva FIX in corso.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Precedente esperienza con la terapia FIX (≥50 giorni di esposizione documentati a un prodotto proteico FIX come un prodotto FIX ricombinante, derivato dal plasma o a emivita estesa) con un regime di profilassi stabile attuale per > 2 mesi prima dell'arruolamento e intenzione di utilizzare la sostituzione FIX terapia per tutta la durata dello studio
  2. Nessuna ipersensibilità nota al prodotto sostitutivo FIX.
  3. Disposti a essere contattati in merito a un potenziale studio clinico futuro per l'inserimento del gene Factor 9 (F9) basato su ripetizioni palindromiche brevi a intervalli regolari raggruppati in cluster in cui potrebbero avere l'opportunità di eseguire lo screening per l'arruolamento.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Richiede terapia anticoagulante.
  2. Mancanza di aderenza alla documentazione di emorragie e/o profilassi somministrazione terapia sostitutiva a parere dello sperimentatore.
  3. Storia di inibitore FIX (valutazione clinica o di laboratorio) in 2 o più occasioni, come definito nel protocollo.
  4. Un risultato positivo durante lo screening dell'inibitore FIX.
  5. Anticorpi preesistenti contro il capside del virus adeno-associato sierotipo 8 (AAV8).
  6. Epatite attiva B o C allo screening, come definito nel protocollo.

  7. Se è documentata una delle seguenti diagnosi preesistenti:

    • Malattia epatica colestatica
    • Cirrosi epatica
    • Ipertensione portale; o
    • splenomegalia; o
    • Encefalopatia epatica
  8. Storia di eventi tromboembolici arteriosi o venosi, come definito nel protocollo.
  9. Qualsiasi malattia o condizione concomitante clinicamente significativa che lo sperimentatore ritenga inadatta alla partecipazione o altra condizione medica o psichiatrica acuta o cronica, inclusa ideazione o comportamento suicidario recente (nell'ultimo anno) o attivo o anomalia di laboratorio che può aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o può interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo per l'ingresso in questo studio.

NOTA: si applicano altri criteri definiti dal protocollo di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte 1
Partecipanti di sesso maschile affetti da emofilia B in attuale profilassi con terapia sostitutiva FIX o con un genotipo documentato noto per produrre emofilia B grave
Altro: Non interventistico
In questo studio non verrà somministrato alcun trattamento in studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Almeno 26 settimane Fino a 96 settimane
Almeno 26 settimane Fino a 96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
FIX attività funzionale (coagulante) (FIX:C) nei partecipanti alla profilassi terapia sostitutiva FIX
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
FIX:C include pre-dose e attività media
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Differenza di FIX:C nei partecipanti alla profilassi Terapia sostitutiva FIX mediante analisi a una fase e cromogeniche
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Differenza di FIX:C tra il test one-stage e il test del substrato cromogenico da parte del laboratorio nei partecipanti alla profilassi con terapia sostitutiva FIX
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Differenza di FIX:C tra laboratori per analisi (analisi in una fase e analisi del substrato cromogenico) nei partecipanti alla profilassi con terapia sostitutiva FIX
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Punteggio European Quality of Life 5 Dimensions 3-levels (EQ-5D-3L).
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Il questionario sulla salute EQ-5D-3L è un questionario con risposta partecipante/parente che valuta 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. lo stato di ogni dimensione ha avuto 3 possibili risposte (1=nessun problema, 2 qualche problema 3=gravi problemi) nella relativa dimensione sanitaria. Un punteggio più alto indicava un peggioramento delle condizioni di salute.
Fino a 96 settimane
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) punteggi totali e individuali per articolazione
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
L'esame prevede una valutazione fisica delle articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia. Le singole articolazioni vengono valutate in base alla durata e alla presenza di gonfiore, dolore articolare, flessibilità, atrofia muscolare, forza e andatura complessiva. L'HJHS è uno strumento di punteggio convalidato di 11 item basato sulla valutazione radiologica e clinica, sensibile per rilevare segni precoci e cambiamenti minori. HJHS va da 0 a 124. Valori più alti nell'HJHS rappresentano una situazione peggiore per il partecipante.
Fino a 96 settimane
Punteggi di dominio totali e individuali per la qualità della vita dell'emofilia (Haemo-Qol-A).
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
L'Haemo-QoL-A è un questionario sulla qualità della vita correlata alla salute specifico per l'emofilia auto-riferito che consiste in 41 domande che coprono 6 domini (funzionamento fisico, funzionamento del ruolo, preoccupazione, conseguenze del sanguinamento, impatto emotivo e preoccupazioni sul trattamento). Gli elementi ricevono una risposta su una scala di tipo Likert a 6 punti, che va da 0 (nessuna volta) a 5 (sempre). Punteggi più alti significano una migliore qualità della vita correlata alla salute o una minore compromissione.
Fino a 96 settimane
Punteggi totali e individuali dell'elenco delle attività dell'emofilia (HAL).
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Misure HAL dell'impatto dell'emofilia sulle capacità funzionali negli adulti. Il questionario è composto da 42 elementi in 7 domini. Ogni elemento è valutato su una scala da 1 (Impossibile) a 6 (Mai). Punteggi più alti rappresentano livelli più bassi di limiti di attività.
Fino a 96 settimane
Utilizzo annualizzato (UI/kg) della terapia sostitutiva con FIX
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Fino a 96 settimane
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Tariffa annualizzata per visite mediche assistite (MAV) per qualsiasi motivo
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Il tasso annuale di MAV, comprese le visite al pronto soccorso, le visite ai centri di terapia urgente, le visite allo studio medico, le visite di telemedicina o i ricoveri correlati a emorragie trattate su richiesta con la terapia sostitutiva FIX
Fino a 96 settimane
Rilevazione di anticorpi contro le proteine ​​del capside del virus adeno-associato (AAV).
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Fino a 96 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

2 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

2 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 maggio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R0000-HEMB-2187

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione

Periodo di condivisione IPD

Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha assicurato la capacità di proteggere la privacy dei partecipanti.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai singoli pazienti o ai dati a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron tramite Vivli. I criteri di valutazione della richiesta di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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