Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef die ziektekenmerken evalueert bij volwassen mannelijke hemofilie B-deelnemers die profylaxe krijgen met zorgstandaard Factor IX Protein (FIX)-substitutietherapie (Honey-B)

5 augustus 2026 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een prospectieve studie om ziektekenmerken te evalueren bij hemofilie B-deelnemers die profylaxe krijgen met standaardzorg FIX-substitutietherapie

Het primaire doel van de studie bij hemofilie B-patiënten die profylaxe krijgen met de huidige FIX-vervangende therapie, is het schatten van de jaarlijkse incidentie van bloedingen die on-demand behandeling met FIX-vervangende therapie vereisen voor elke deelnemer aan hemofilie B.

De secundaire doelstellingen van de studie zijn:

  • Schat het gebruik op jaarbasis (IE/kg) van FIX-vervangingstherapie inclusief profylaxe en op aanvraag
  • Beschrijf FIX:C bij deelnemers aan profylaxe FIX-substitutietherapie
  • Evalueer de concordantie van FIX:C, gemeten met een eentrapsassay vs. chromogene substraatassay bij deelnemers aan profylaxe FIX-vervangingstherapie
  • Beoordeel met FIX-substitutietherapie geassocieerde klinische gebeurtenissen en morbiditeiten bij hemofilie B-deelnemers, waaronder trombo-embolische gebeurtenissen, FIX-overgevoeligheidsreacties en klinisch bewijs van immunogeniciteit voor FIX-substitutietherapie
  • Evalueer door deelnemers gerapporteerde uitkomsten (PRO's) inclusief kwaliteit van leven met behulp van de Hemophilia Quality of Life vragenlijst (Haemo-Qol-A), Hemophilia Activity List (HAL) en de EuroQol 5 Dimension 3 Level (EQ-5D-3L)
  • Evalueer de gezondheid van gewrichten aan de hand van de Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
  • Evalueer medisch bijgewoonde bezoeken (MAV's) als gevolg van bloedingen gerelateerd aan hemofilie B

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

11

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center (MUHC)
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Duitsland, 93053
        • University Hospital of Regensburg
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke patiënten met hemofilie B met een voorgeschiedenis van FIX:C ≤2% op huidige profylaxe met FIX-substitutietherapie.

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Eerdere ervaring met FIX-therapie (≥50 gedocumenteerde blootstellingsdagen aan een FIX-eiwitproduct zoals recombinant, plasma-afgeleid of verlengd halfwaardetijd FIX-product) met een huidig ​​stabiel profylaxeregime gedurende >2 maanden voorafgaand aan inschrijving en de intentie om FIX-vervanging te gebruiken therapie voor de duur van de studie
  2. Geen bekende overgevoeligheid voor FIX-vervangend product.
  3. Bereid om gecontacteerd te worden over een mogelijk toekomstig geclusterd, regelmatig interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-gebaseerd Factor 9 (F9) gen-insertie klinisch onderzoek waarin ze mogelijk de mogelijkheid hebben om te screenen voor deelname.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Vereist antistollingstherapie.
  2. Gebrek aan naleving van de documentatie van bloedingen en/of toediening van profylaxe vervangende therapie naar de mening van de onderzoeker.
  3. Geschiedenis van FIX-remmer (klinische of laboratoriumgebaseerde beoordeling) bij 2 of meer gelegenheden, zoals gedefinieerd in het protocol.
  4. Een positieve uitslag bij screening op FIX-remmer.
  5. Reeds bestaande antilichamen tegen het adeno-geassocieerde virus serotype 8 (AAV8) capside.
  6. Actieve hepatitis B of C bij screening, zoals gedefinieerd in protocol.

  7. Als een van de volgende reeds bestaande diagnoses is gedocumenteerd:

    • Cholestatische leverziekte
    • Levercirrose
    • Portale hypertensie; of
    • splenomegalie; of
    • Hepatische encefalopathie
  8. Voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombo-embolische voorvallen, zoals gedefinieerd in het protocol.
  9. Elke gelijktijdige klinisch significante ernstige ziekte of aandoening die de onderzoeker ongeschikt acht voor deelname of andere acute of chronische medische of psychiatrische aandoening inclusief recente (in het afgelopen jaar) of actieve zelfmoordgedachten of -gedrag of laboratoriumafwijkingen die het risico in verband met deelname aan de studie kunnen verhogen of kan de interpretatie van onderzoeksresultaten verstoren en, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt maken voor deelname aan dit onderzoek.

OPMERKING: andere in het protocol voor opname/uitsluiting gedefinieerde criteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cohort 1
Mannelijke deelnemers met hemofilie B die de huidige FIX-vervangingstherapie-profylaxe ondergaan of een gedocumenteerd genotype waarvan bekend is dat het ernstige hemofilie B veroorzaakt
Ander: Niet-interventioneel
In deze studie wordt geen onderzoeksbehandeling toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: Minimaal 26 weken Maximaal 96 weken
Minimaal 26 weken Maximaal 96 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FIX functionele (coagulerende) activiteit (FIX:C) bij deelnemers aan profylaxe FIX-substitutietherapie
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie, ongeveer 96 weken
FIX:C omvat pre-dosis en gemiddelde activiteit
Tot het einde van de studie, ongeveer 96 weken
Verschil van FIX:C bij deelnemers aan profylaxe FIX-vervangingstherapie door eenfase- en chromogene assays
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie, ongeveer 96 weken
Tot het einde van de studie, ongeveer 96 weken
Verschil van FIX:C tussen eenfasige assay en chromogene substraatassay per laboratorium bij deelnemers aan profylaxe FIX-substitutietherapie
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie, ongeveer 96 weken
Tot het einde van de studie, ongeveer 96 weken
Verschil in FIX:C tussen laboratoria per assay (eenfasige assay en chromogene substraatassay) bij deelnemers aan profylaxe FIX-substitutietherapie
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie, ongeveer 96 weken
Tot het einde van de studie, ongeveer 96 weken
European Quality of Life 5 Dimensions 3-levels (EQ-5D-3L) score
Tijdsspanne: Tot 96 weken
EQ-5D-3L gezondheidsvragenlijst is een door deelnemers/familieleden beantwoorde vragenlijst die 5 dimensies scoort: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. de status van elke dimensie had 3 mogelijke antwoorden (1 = geen probleem, 2 een probleem 3 = ernstige problemen) in de relevante gezondheidsdimensie. Een hogere score duidde op een verslechterende gezondheidstoestand.
Tot 96 weken
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) totale en individuele scores per gewricht
Tijdsspanne: Tot 96 weken
Het onderzoek omvat een fysieke beoordeling van elleboog-, knie- en enkelgewrichten. Individuele gewrichten worden gescoord op basis van duur en aanwezigheid van zwelling, gewrichtspijn, flexibiliteit, spieratrofie, kracht en algehele manier van lopen. De HJHS is een gevalideerde scoretool met 11 items op basis van radiologische en klinische evaluatie, gevoelig voor het detecteren van vroege tekenen en kleine veranderingen. HJHS varieert van 0 tot 124. Hogere waarden in de HJHS vertegenwoordigen een slechtere situatie voor de deelnemer.
Tot 96 weken
Hemofilie Quality of Life (Haemo-Qol-A) totale en individuele domeinscores
Tijdsspanne: Tot 96 weken
De Haemo-QoL-A is een zelfgerapporteerde hemofilie-specifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven vragenlijst die bestaat uit 41 vragen over 6 domeinen (fysiek functioneren, rolfunctioneren, zorgen maken, gevolgen van bloedingen, emotionele impact en behandelingsproblemen). Items worden beantwoord op een 6-punts Likert-schaal, gaande van 0 (nooit) tot 5 (altijd). Hogere scores betekenen een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven of minder beperkingen.
Tot 96 weken
Hemofilie-activiteitenlijst (HAL) totale en individuele scores
Tijdsspanne: Tot 96 weken
HAL meet de impact van hemofilie op functionele vermogens bij volwassenen. De vragenlijst bestaat uit 42 items verdeeld over 7 domeinen. Elk item wordt beoordeeld op een schaal van 1 (onmogelijk) tot 6 (nooit). Hogere scores vertegenwoordigen lagere niveaus van activiteitsbeperkingen.
Tot 96 weken
Jaarlijks gebruik (IE/kg) van FIX-vervangingstherapie
Tijdsspanne: Tot 96 weken
Tot 96 weken
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot het einde van het onderzoek, ongeveer 96 weken
Tot het einde van het onderzoek, ongeveer 96 weken
Ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot het einde van het onderzoek, ongeveer 96 weken
Tot het einde van het onderzoek, ongeveer 96 weken
Jaarlijks medisch bijgewoond bezoek (MAV) percentage om welke reden dan ook
Tijdsspanne: Tot 96 weken
Het jaarlijkse aantal MAV's, inclusief bezoeken aan de spoedeisende hulp, bezoeken aan spoedeisende zorgcentra, bezoeken aan de spreekkamer, telegeneeskundebezoeken of ziekenhuisopnames in verband met bloedingen die op aanvraag worden behandeld met FIX-vervangingstherapie
Tot 96 weken
Detectie van antilichamen tegen capside-eiwitten van adeno-geassocieerd virus (AAV).
Tijdsspanne: Tot 96 weken
Tot 96 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

21 augustus 2026

Studie voltooiing (Geschat)

21 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 september 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R0000-HEMB-2187

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en de indicatie, de onderzoeksresultaten openbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, registratie van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische studie. De evaluatiecriteria voor onafhankelijke onderzoeksaanvragen van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren