Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające charakterystykę choroby u dorosłych mężczyzn z hemofilią B otrzymujących profilaktykę za pomocą standardowej terapii zastępczej białka czynnika IX (FIX) (Honey-B)

5 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Prospektywne badanie mające na celu ocenę charakterystyki choroby u pacjentów z hemofilią B otrzymujących profilaktykę za pomocą standardowej terapii zastępczej FIX

Głównym celem badania u pacjentów z hemofilią B otrzymujących profilaktykę za pomocą aktualnej terapii zastępczej FIX jest oszacowanie rocznych wskaźników krwawień wymagających leczenia na żądanie za pomocą terapii zastępczej FIX dla każdego uczestnika z hemofilią B.

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Oszacuj roczne zużycie (j.m./kg) terapii zastępczej FIX, w tym profilaktyki i na żądanie
  • Opisz FIX:C u uczestników profilaktycznej terapii zastępczej FIX
  • Ocena zgodności FIX:C zmierzona w teście jednoetapowym z oznaczeniem substratu chromogennego u uczestników profilaktycznej terapii zastępczej FIX
  • Ocena zdarzeń klinicznych i schorzeń związanych z terapią zastępczą FIX u pacjentów z hemofilią B, w tym zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, reakcji nadwrażliwości na FIX oraz klinicznych dowodów immunogenności na terapię zastępczą FIX
  • Oceń wyniki zgłaszane przez uczestników (PRO), w tym jakość życia, za pomocą kwestionariusza jakości życia związanego z hemofilią (Haemo-Qol-A), listy aktywności związanej z hemofilią (HAL) i poziomu 3 wymiaru EuroQol 5 (EQ-5D-3L)
  • Oceń stan zdrowia stawów za pomocą Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
  • Ocena wizyt lekarskich (MAV) z powodu krwawień związanych z hemofilią B

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center (MUHC)
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Niemcy, 93053
        • University Hospital of Regensburg
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci płci męskiej z hemofilią B z FIX:C ≤2% w wywiadzie w ramach aktualnej profilaktyki terapii zastępczej FIX.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Wcześniejsze doświadczenie z terapią FIX (≥50 udokumentowanych dni ekspozycji na produkt białkowy FIX, taki jak rekombinowany, pochodzący z osocza lub produkt FIX o przedłużonym okresie półtrwania) z aktualnym stabilnym schematem profilaktyki przez ponad 2 miesiące przed włączeniem do badania i zamiarem zastosowania zamiennika FIX terapię przez cały okres studiów
  2. Brak znanej nadwrażliwości na produkt zastępczy FIX.
  3. Chęć kontaktu w sprawie potencjalnego przyszłego badania klinicznego czynnika 9 (F9) opartego na zgrupowanych, regularnie rozmieszczonych krótkich powtórzeniach palindromicznych (CRISPR), w którym mogą mieć możliwość badania przesiewowego pod kątem rejestracji.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Wymaga terapii przeciwzakrzepowej.
  2. Brak przestrzegania dokumentacji krwawień i/lub stosowania profilaktycznej terapii zastępczej w opinii badacza.
  3. Historia inhibitora FIX (ocena kliniczna lub laboratoryjna) w 2 lub więcej przypadkach, jak określono w protokole.
  4. Pozytywny wynik podczas skriningu inhibitora FIX.
  5. Istniejące wcześniej przeciwciała przeciwko kapsydowi wirusa związanego z adenowirusami serotypu 8 (AAV8).
  6. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C podczas badania przesiewowego, zgodnie z protokołem.

  7. Jeśli którakolwiek z następujących wcześniej istniejących diagnoz jest udokumentowana:

    • Cholestatyczna choroba wątroby
    • Marskość wątroby
    • nadciśnienie wrotne; lub
    • splenomegalia; lub
    • Encefalopatia wątrobowa
  8. Historia tętniczych lub żylnych incydentów zakrzepowo-zatorowych, jak określono w protokole.
  9. Jakakolwiek współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba lub stan, który badacz uzna za nieodpowiedni do udziału lub inny ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny, w tym niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub aktywne myśli lub zachowania samobójcze lub nieprawidłowości laboratoryjne, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i, w ocenie badacza, uczyniłyby uczestnika nieodpowiednim do udziału w tym badaniu.

UWAGA: Obowiązują inne kryteria określone w protokole włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta 1
Uczestnicy płci męskiej chorzy na hemofilię B stosujący aktualną profilaktykę terapii zastępczej FIX lub o udokumentowanym genotypie, o którym wiadomo, że powoduje ciężką hemofilię B
Inny: Nieinterwencyjne
W tym badaniu nie zostanie podany żaden badany lek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Roczna częstość krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Co najmniej 26 tygodni Do 96 tygodni
Co najmniej 26 tygodni Do 96 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcjonalna (koagulacyjna) aktywność FIX (FIX:C) u uczestników profilaktycznej terapii zastępczej FIX
Ramy czasowe: Do końca badania około 96 tygodni
FIX:C obejmuje aktywność przed podaniem dawki i średnią aktywność
Do końca badania około 96 tygodni
Różnica FIX:C u uczestników profilaktycznej terapii zastępczej FIX za pomocą testów jednoetapowych i chromogennych
Ramy czasowe: Do końca badania około 96 tygodni
Do końca badania około 96 tygodni
Różnica FIX:C między testem jednoetapowym a testem substratu chromogennego przez laboratorium u uczestników profilaktycznej terapii zastępczej FIX
Ramy czasowe: Do końca badania około 96 tygodni
Do końca badania około 96 tygodni
Różnica FIX:C między laboratoriami według testu (test jednoetapowy i test substratu chromogennego) u uczestników profilaktycznej terapii zastępczej FIX
Ramy czasowe: Do końca badania około 96 tygodni
Do końca badania około 96 tygodni
Europejski wynik 5 wymiarów jakości życia na 3 poziomach (EQ-5D-3L).
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Kwestionariusz zdrowia EQ-5D-3L to kwestionariusz, na który odpowiedział uczestnik/krewny, oceniający 5 wymiarów – mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja. status każdego wymiaru miał 3 możliwe odpowiedzi (1 = brak problemu, 2 pewien problem, 3 = poważne problemy) w odpowiednim wymiarze zdrowia. Wyższy wynik wskazywał na pogorszenie stanu zdrowia.
Do 96 tygodni
Hemofilia Joint Health Score (HJHS) całkowita i indywidualna ocena stawu
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Badanie obejmuje fizyczną ocenę stawów łokciowych, kolanowych i skokowych. Poszczególne stawy są oceniane na podstawie czasu trwania i obecności obrzęku, bólu stawów, elastyczności, zaniku mięśni, siły i ogólnego chodu. HJHS jest zatwierdzonym 11-punktowym narzędziem oceniającym opartym na ocenie radiologicznej i klinicznej, czułym na wykrywanie wczesnych objawów i drobnych zmian. HJHS mieści się w zakresie od 0 do 124. Wyższe wartości w HJHS oznaczają gorszą sytuację uczestnika.
Do 96 tygodni
Całkowite i indywidualne oceny jakości życia związane z hemofilią (Haemo-Qol-A).
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Haemo-QoL-A to samoopisowy kwestionariusz jakości życia związany ze zdrowiem związany z hemofilią, który składa się z 41 pytań obejmujących 6 domen (funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie w roli, zmartwienia, konsekwencje krwawienia, wpływ emocjonalny i obawy dotyczące leczenia). Odpowiedzi na pozycje udziela się na 6-punktowej skali typu Likerta, od 0 (nigdy) do 5 (cały czas). Wyższe wyniki oznaczają lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem lub mniejsze upośledzenie.
Do 96 tygodni
Lista czynności związanych z hemofilią (HAL) łączna i indywidualna
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Miary HAL wpływu hemofilii na zdolności funkcjonalne u dorosłych. Kwestionariusz składa się z 42 pozycji w 7 domenach. Każda pozycja jest oceniana w skali od 1 (niemożliwe) do 6 (nigdy). Wyższe wyniki oznaczają niższy poziom ograniczeń aktywności.
Do 96 tygodni
Roczne wykorzystanie (j.m./kg) terapii zastępczej FIX
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Do 96 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do końca badania, około 96 tygodni
Do końca badania, około 96 tygodni
Nasilenie działań niepożądanych
Ramy czasowe: Do końca badania, około 96 tygodni
Do końca badania, około 96 tygodni
Roczny wskaźnik wizyt lekarskich (MAV) z dowolnego powodu
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Roczny wskaźnik MAV, w tym wizyty na izbie przyjęć, wizyty w ośrodku pilnej opieki, wizyty w gabinecie lekarskim, wizyty telemedyczne lub hospitalizacje związane z krwawieniami leczonymi na żądanie terapią zastępczą FIX
Do 96 tygodni
Wykrywanie przeciwciał przeciwko białkom kapsydu wirusa związanego z adenowirusem (AAV).
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Do 96 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

21 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

21 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R0000-HEMB-2187

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli. Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj