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Un ensayo que evalúa las características de la enfermedad en participantes varones adultos con hemofilia B que reciben profilaxis con la terapia de reemplazo estándar de la proteína del factor IX (FIX) (Honey-B)

5 de agosto de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Un estudio prospectivo para evaluar las características de la enfermedad en participantes con hemofilia B que reciben profilaxis con la terapia estándar de reemplazo FIX

El objetivo principal del estudio en pacientes con hemofilia B que reciben profilaxis con terapia de reemplazo de FIX actual es estimar las tasas anualizadas de eventos hemorrágicos que requieren tratamiento a pedido con terapia de reemplazo de FIX para cada participante con hemofilia B.

Los objetivos secundarios del estudio son:

  • Estimar la utilización anualizada (UI/kg) de la terapia de reemplazo de FIX, incluida la profilaxis y bajo demanda
  • Describir FIX:C en participantes en profilaxis con terapia de reemplazo de FIX
  • Evaluar la concordancia de FIX:C medido por el ensayo de una etapa frente al ensayo de sustrato cromogénico en participantes con terapia de reemplazo de FIX profiláctica
  • Evaluar los eventos clínicos asociados con la terapia de reemplazo de FIX y las morbilidades en participantes con hemofilia B, incluidos eventos tromboembólicos, reacciones de hipersensibilidad a FIX y evidencia clínica de inmunogenicidad a la terapia de reemplazo de FIX
  • Evaluar los resultados informados por los participantes (PRO), incluida la calidad de vida, utilizando el Cuestionario de calidad de vida de la hemofilia (Haemo-Qol-A), la Lista de actividades de hemofilia (HAL) y el Nivel 3 de la Dimensión 5 de EuroQol (EQ-5D-3L)
  • Evaluar la salud de las articulaciones mediante el puntaje de salud de las articulaciones de hemofilia (HJHS)
  • Evaluar las visitas médicamente asistidas (MAV) debido a eventos hemorrágicos relacionados con la hemofilia B

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

11

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Alemania, 93053
        • University Hospital of Regensburg
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Center (MUHC)
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Reino Unido, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes masculinos con hemofilia B con antecedentes de FIX:C ≤2% en profilaxis actual de terapia de reemplazo de FIX.

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Experiencia previa con terapia FIX (≥50 días de exposición documentada a un producto de proteína FIX, como un producto FIX recombinante, derivado de plasma o de vida media extendida) con un régimen de profilaxis estable actual durante >2 meses antes de la inscripción e intención de usar reemplazo de FIX terapia durante la duración del estudio
  2. No se conoce hipersensibilidad al producto de reemplazo FIX.
  3. Dispuestos a ser contactados acerca de un posible ensayo clínico de inserción del gen del factor 9 (F9) basado en repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR) en el que pueden tener la oportunidad de evaluar la inscripción.

Criterios clave de exclusión:

  1. Requiere terapia anticoagulante.
  2. Falta de cumplimiento con la documentación de hemorragias y/o administración de terapia de reemplazo de profilaxis en opinión del investigador.
  3. Antecedentes de inhibidor de FIX (evaluación clínica o de laboratorio) en 2 o más ocasiones, según se define en el protocolo.
  4. Un resultado positivo durante la detección del inhibidor de FIX.
  5. Anticuerpos preexistentes contra la cápside del serotipo 8 del virus adenoasociado (AAV8).
  6. Hepatitis B o C activa en la selección, según se define en el protocolo.

  7. Si se documenta alguno de los siguientes diagnósticos preexistentes:

    • Enfermedad colestásica del hígado
    • Cirrosis hepática
    • Hipertensión portal; o
    • esplenomegalia; o
    • Encefalopatía hepática
  8. Antecedentes de eventos tromboembólicos arteriales o venosos, según lo definido en el protocolo.
  9. Cualquier enfermedad o afección importante clínicamente significativa concurrente que el investigador considere inadecuada para la participación u otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica, incluida la idea o el comportamiento suicida reciente (en el último año) o activo, o anomalías de laboratorio que puedan aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o puede interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador, haría que el participante no fuera apropiado para participar en este estudio.

NOTA: Se aplican otros criterios definidos por el protocolo de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte 1
Participantes masculinos con hemofilia B que reciben profilaxis actual con terapia de reemplazo FIX o un genotipo documentado que se sabe que produce hemofilia B grave.
Otro: No intervencionista
No se administrará ningún tratamiento de estudio en este estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Al menos 26 semanas Hasta 96 semanas
Al menos 26 semanas Hasta 96 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Actividad funcional (coagulante) de FIX (FIX:C) en participantes con terapia de reemplazo de FIX profiláctica
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
FIX:C incluye pre-dosis y actividad promedio
Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Diferencia de FIX:C en participantes en profilaxis con terapia de reemplazo de FIX mediante ensayos de una etapa y cromogénicos
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Diferencia de FIX:C entre el ensayo de una etapa y el ensayo de sustrato cromogénico por laboratorio en participantes con terapia profiláctica de reemplazo de FIX
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Diferencia de FIX:C entre laboratorios por ensayo (ensayo de una etapa y ensayo de sustrato cromogénico) en participantes en profilaxis con terapia de reemplazo de FIX
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Puntuación de 3 niveles de las 5 dimensiones de la calidad de vida europea (EQ-5D-3L)
Periodo de tiempo: Hasta 96 Semanas
El cuestionario de salud EQ-5D-3L es un cuestionario respondido por el participante/pariente que califica 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. el estado de cada dimensión tenía 3 posibles respuestas (1 = ningún problema, 2 algún problema 3 = problemas graves) en la dimensión de salud correspondiente. Una puntuación más alta indicaba un empeoramiento de la condición de salud.
Hasta 96 Semanas
Puntaje de salud articular de hemofilia (HJHS) puntajes totales e individuales por articulación
Periodo de tiempo: Hasta 96 Semanas
El examen implica una evaluación física de las articulaciones del codo, la rodilla y el tobillo. Las articulaciones individuales se califican según la duración y la presencia de inflamación, dolor articular, flexibilidad, atrofia muscular, fuerza y ​​marcha en general. El HJHS es una herramienta de calificación validada de 11 ítems basada en la evaluación radiológica y clínica, sensible para detectar signos tempranos y cambios menores. HJHS varía de 0 a 124. Valores más altos en el HJHS representan una peor situación para el participante.
Hasta 96 Semanas
Puntuaciones de dominio individuales y totales de la calidad de vida de la hemofilia (Haemo-Qol-A)
Periodo de tiempo: Hasta 96 Semanas
El Haemo-QoL-A es un cuestionario de calidad de vida relacionada con la salud específico para la hemofilia autoinformado que consta de 41 preguntas que abarcan 6 dominios (Funcionamiento físico, Función de roles, Preocupación, Consecuencias del sangrado, Impacto emocional e Inquietudes sobre el tratamiento). Los ítems se responden en una escala tipo Likert de 6 puntos, que van de 0 (Ninguna vez) a 5 (Todo el tiempo). Las puntuaciones más altas significan una mejor calidad de vida relacionada con la salud o menos deterioro.
Hasta 96 Semanas
Puntajes totales e individuales de la lista de actividades de hemofilia (HAL)
Periodo de tiempo: Hasta 96 Semanas
Medidas HAL del impacto de la hemofilia en las capacidades funcionales en adultos. El cuestionario consta de 42 elementos en 7 dominios. Cada ítem se califica en una escala de 1 (Imposible) a 6 (Nunca). Las puntuaciones más altas representan niveles más bajos de limitaciones de actividad.
Hasta 96 Semanas
Utilización anualizada (UI/kg) de terapia de reemplazo con FIX
Periodo de tiempo: Hasta 96 Semanas
Hasta 96 Semanas
Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Gravedad de los AA
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Hasta el final del estudio, aproximadamente 96 semanas
Tasa anualizada de visitas médicas atendidas (MAV) por cualquier motivo
Periodo de tiempo: Hasta 96 Semanas
La tasa anual de MAV, incluidas visitas a la sala de emergencias (ER), visitas a centros de atención de urgencia, visitas al consultorio del médico, visitas de telemedicina u hospitalizaciones relacionadas con hemorragias tratadas a pedido con terapia de reemplazo FIX.
Hasta 96 Semanas
Detección de anticuerpos contra las proteínas de la cápside del virus adenoasociado (AAV)
Periodo de tiempo: Hasta 96 Semanas
Hasta 96 Semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

21 de agosto de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

21 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de septiembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de octubre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

5 de octubre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de agosto de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R0000-HEMB-2187

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o de nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli. Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evalue-Criteria.pdf

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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