Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg, der evaluerer sygdomskarakteristika i hæmofili B Voksne mandlige deltagere, der modtager profylakse med Standard of Care Faktor IX Protein (FIX) erstatningsterapi (Honey-B)

3. maj 2024 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En prospektiv undersøgelse til evaluering af sygdomskarakteristika i hæmofili B-deltagere, der modtager profylakse med standardbehandling FIX-erstatningsterapi

Det primære formål med undersøgelsen af ​​hæmofili B-patienter, der modtager profylakse med nuværende FIX-erstatningsterapi, er at estimere de årlige blødningshændelser, der kræver on-demand-behandling med FIX-erstatningsterapi for hver hæmofili B-deltager.

Undersøgelsens sekundære mål er at:

  • Estimer den årlige udnyttelse (IE/kg) af FIX-erstatningsterapi inklusive profylakse og efter behov
  • Beskriv FIX:C hos deltagere i profylakse FIX-substitutionsterapi
  • Evaluer overensstemmelsen af ​​FIX:C målt ved et-trins-assay vs. kromogent substrat-assay hos deltagere på profylakse FIX-erstatningsterapi
  • Vurder FIX-erstatningsterapi associerede kliniske hændelser og morbiditet hos hæmofili B-deltagere, herunder trombo-emboliske hændelser, FIX-overfølsomhedsreaktioner og kliniske beviser for immunogenicitet over for FIX-erstatningsterapi
  • Evaluer deltagerrapporterede resultater (PRO'er), herunder livskvalitet ved hjælp af Haemophilia Quality of Life-spørgeskemaet (Haemo-Qol-A), Hemophilia Activity List (HAL) og EuroQol 5 Dimension 3 Level (EQ-5D-3L)
  • Evaluer ledsundheden ved hjælp af Hæmophilia Joint Health Score (HJHS)
  • Evaluer lægebesøg (MAV'er) på grund af blødningshændelser relateret til hæmofili B

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
        • Rekruttering
        • NHS Greater Glasgow and Cylde: Glasgow Royal Infirmary
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Rekruttering
        • Barts Health NHS Trust, Royal Lond Hospital
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: (+44) 020 324 60261
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Rekruttering
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Doris Quon, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Rekruttering
        • Georgetown University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hosptial of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at Houston
        • Kontakt:
          • Miguel Escobar
          • Telefonnummer: 713-500-8360
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
        • Kontakt:
          • Katharina Holstein, Dr.
          • Telefonnummer: +49 40 7410 52453
    • Hesse
      • Frankfurt, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • University Hopsital Frankfurt
        • Kontakt:
          • Steffen Rauchfuß
          • Telefonnummer: +49 6963014246

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige patienter med hæmofili B med en historie med FIX:C ≤2 % på nuværende FIX-erstatningsterapiprofylakse.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Tidligere erfaring med FIX-behandling (≥50 dokumenterede eksponeringsdage for et FIX-proteinprodukt såsom rekombinant, plasma-afledt eller FIX-produkt med forlænget halveringstid) med et aktuelt stabilt profylakseregime i >2 måneder før indskrivning og intention om at bruge FIX-erstatning terapi i hele studiets varighed
  2. Ingen kendt overfølsomhed over for FIX-erstatningsprodukt.
  3. Villige til at blive kontaktet om et potentielt fremtidigt clustered regular interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-baseret Factor 9 (F9) genindsættelses klinisk forsøg, hvor de kan have mulighed for at screene for tilmelding.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Kræver antikoagulerende behandling.
  2. Manglende overholdelse med dokumentation for blødninger og/eller profylakse substitutionsbehandling efter investigators opfattelse.
  3. Anamnese med FIX-hæmmer (klinisk eller laboratoriebaseret vurdering) ved 2 eller flere lejligheder, som defineret i protokollen.
  4. Et positivt resultat under screening af FIX-hæmmer.
  5. Præ-eksisterende antistoffer mod det Adeno-associerede virus serotype 8 (AAV8) capsid.
  6. Aktiv hepatitis B eller C ved screening, som defineret i protokol.

  7. Hvis en af ​​følgende allerede eksisterende diagnoser er dokumenteret:

    • Kolestatisk leversygdom
    • Levercirrhose
    • Portal hypertension; eller
    • splenomegali; eller
    • Hepatisk encefalopati
  8. Anamnese med arterielle eller venøse trombo-emboliske hændelser, som defineret i protokollen.
  9. Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sygdom eller tilstand, som investigator anser for uegnet til deltagelse eller anden akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylig (inden for det seneste år) eller aktive selvmordstanker eller -adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre deltageren uegnet til at deltage i denne undersøgelse.

BEMÆRK: Andre inkluderings-/eksklusionsprotokoldefinerede kriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte 1
Mandlige deltagere med hæmofili B på nuværende FIX-erstatningsterapiprofylakse eller en dokumenteret genotype kendt for at producere svær hæmofili B
Andet: Ikke-interventionel
Ingen undersøgelsesbehandling vil blive givet i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Mindst 26 uger Op til 96 uger
Mindst 26 uger Op til 96 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FIX funktionel (koagulerende) aktivitet (FIX:C) hos deltagere i profylakse FIX-substitutionsterapi
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
FIX:C inkluderer præ-dosis og gennemsnitlig aktivitet
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Forskel på FIX:C hos deltagere på profylakse FIX-erstatningsterapi ved et-trins- og kromogene assays
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Forskellen på FIX:C mellem et-trins-assay og kromogent substrat-assay af laboratoriet hos deltagere på profylakse FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Forskel på FIX:C mellem laboratorier efter assay (et-trins assay og kromogent substrat assay) hos deltagere på profylakse FIX substitutionsterapi
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
European Quality of Life 5 Dimensions 3-niveaus (EQ-5D-3L) score
Tidsramme: Op til 96 uger
EQ-5D-3L sundhedsspørgeskema er et deltager/pårørende besvaret spørgeskema, der scorer 5 dimensioner - mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression. status for hver dimension havde 3 mulige svar (1 =intet problem, 2 noget problem 3 =alvorlige problemer) i den relevante sundhedsdimension. Højere score indikerede en forværret helbredstilstand.
Op til 96 uger
Hæmophilia Joint Health Score (HJHS) total og individuelle score pr. led
Tidsramme: Op til 96 uger
Undersøgelsen involverer en fysisk vurdering af albue-, knæ- og ankelled. Individuelle led bedømmes baseret på varighed og tilstedeværelse af hævelse, ledsmerter, fleksibilitet, muskelatrofi, styrke og overordnet gang. HJHS er et valideret 11-elements scoringsværktøj baseret på radiologisk og klinisk evaluering, følsomt for at opdage tidlige tegn og mindre ændringer. HJHS spænder fra 0 til 124. Højere værdier i HJHS repræsenterer en værre situation for deltageren.
Op til 96 uger
Hæmofili livskvalitet (Haemo-Qol-A) samlede og individuelle domænescores
Tidsramme: Op til 96 uger
Haemo-QoL-A er et selvrapporteret hæmofili-specifikt sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema, som består af 41 spørgsmål, der dækker 6 domæner (fysisk funktion, rollefunktion, bekymring, konsekvenser af blødning, følelsesmæssig påvirkning og behandlingsproblemer). Punkter besvares på en 6-punkts Likert-skala, der spænder fra 0 (ingen af ​​tiden) til 5 (hele tiden). Højere score betyder bedre sundhedsrelateret livskvalitet eller mindre svækkelse.
Op til 96 uger
Hæmofili Activities List (HAL) samlede og individuelle score
Tidsramme: Op til 96 uger
HAL måler virkningen af ​​hæmofili på funktionelle evner hos voksne. Spørgeskemaet består af 42 emner fordelt på 7 domæner. Hvert emne er vurderet på en skala fra 1 (umuligt) til 6 (aldrig). Højere score repræsenterer lavere niveauer af aktivitetsbegrænsninger.
Op til 96 uger
Annualiseret udnyttelse (IE/kg) af FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Alvorligheden af ​​AE'er
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Annualized Medical Attended Visit (MAV) rate uanset årsag
Tidsramme: Op til 96 uger
Den årlige sats for MAV'er inklusive skadestuebesøg (ER), akutte besøg på plejecentre, lægebesøg, telemedicinske besøg eller hospitalsindlæggelser relateret til blødninger behandlet efter behov med FIX-erstatningsterapi
Op til 96 uger
Påvisning af antistoffer mod adeno-associeret virus (AAV) capsidproteiner
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

2. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

2. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

5. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R0000-HEMB-2187

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har undersøgelsesresultaterne gjort offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med Ikke-interventionel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner