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Un essai qui évalue les caractéristiques de la maladie chez les participants adultes de sexe masculin atteints d'hémophilie B recevant une prophylaxie avec la thérapie de remplacement de la protéine de facteur IX (FIX) standard de soins (Honey-B)

5 août 2026 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude prospective pour évaluer les caractéristiques de la maladie chez les participants atteints d'hémophilie B recevant une prophylaxie avec la thérapie de remplacement FIX standard

L'objectif principal de l'étude chez les patients atteints d'hémophilie B recevant une prophylaxie avec une thérapie de remplacement FIX actuelle est d'estimer les taux annualisés d'événements hémorragiques nécessitant un traitement à la demande avec une thérapie de remplacement FIX pour chaque participant atteint d'hémophilie B.

Les objectifs secondaires de l'étude sont de :

  • Estimer l'utilisation annualisée (UI/kg) de la thérapie de remplacement FIX, y compris la prophylaxie et à la demande
  • Décrire FIX:C chez les participants sous prophylaxie thérapie de remplacement FIX
  • Évaluer la concordance de FIX:C mesuré par un test en une étape par rapport au test de substrat chromogénique chez les participants sous traitement prophylactique de remplacement FIX
  • Évaluer les événements cliniques et les morbidités associés à la thérapie de remplacement FIX chez les participants atteints d'hémophilie B, y compris les événements thromboemboliques, les réactions d'hypersensibilité FIX et les preuves cliniques d'immunogénicité à la thérapie de remplacement FIX
  • Évaluer les résultats rapportés par les participants (PRO), y compris la qualité de vie à l'aide du questionnaire sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-Qol-A), de la liste d'activité de l'hémophilie (HAL) et du niveau EuroQol 5 Dimension 3 (EQ-5D-3L)
  • Évaluer la santé des articulations par le score de santé des articulations de l'hémophilie (HJHS)
  • Évaluer les visites médicalement assistées (MAV) en raison d'événements hémorragiques liés à l'hémophilie B

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

11

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Allemagne, 93053
        • University Hospital of Regensburg
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center (MUHC)
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients de sexe masculin atteints d'hémophilie B ayant des antécédents de FIX : C ≤ 2 % sous traitement prophylactique actuel par thérapie de remplacement FIX.

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Expérience antérieure avec la thérapie FIX (≥ 50 jours d'exposition documentée à un produit protéique FIX tel qu'un produit FIX recombinant, dérivé du plasma ou à demi-vie prolongée) avec un régime prophylactique stable actuel pendant> 2 mois avant l'inscription et l'intention d'utiliser le remplacement FIX thérapie pendant la durée de l'étude
  2. Aucune hypersensibilité connue au produit de remplacement FIX.
  3. Désireux d'être contactés au sujet d'un futur essai clinique potentiel d'insertion du gène du facteur 9 (F9) à répétitions palindromiques courtes régulièrement espacées en grappes (CRISPR) dans lequel ils pourraient avoir la possibilité de dépister l'inscription.

Critères d'exclusion clés :

  1. Nécessite un traitement anticoagulant.
  2. Manque d'adhésion à la documentation des saignements et/ou à l'administration de la thérapie de remplacement prophylactique de l'avis de l'investigateur.
  3. Antécédents d'inhibiteur de FIX (évaluation clinique ou en laboratoire) à 2 reprises ou plus, tel que défini dans le protocole.
  4. Un résultat positif lors du dépistage de l'inhibiteur de FIX.
  5. Anticorps préexistants contre la capside du virus adéno-associé de sérotype 8 (AAV8).
  6. Hépatite B ou C active au moment du dépistage, telle que définie dans le protocole.

  7. Si l'un des diagnostics préexistants suivants est documenté :

    • Maladie hépatique cholestatique
    • La cirrhose du foie
    • Hypertension portale; ou alors
    • Splénomégalie ; ou alors
    • Encéphalopathie hépatique
  8. Antécédents d'événements thromboemboliques artériels ou veineux, tels que définis dans le protocole.
  9. Toute maladie ou affection majeure concomitante cliniquement significative que l'investigateur juge inadaptée à la participation ou autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique, y compris des idées ou des comportements suicidaires récents (au cours de la dernière année) ou actifs ou une anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou peut interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapproprié pour participer à cette étude.

REMARQUE : d'autres critères définis par le protocole d'inclusion/exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte 1
Participants masculins atteints d'hémophilie B sous prophylaxie actuelle par thérapie de remplacement FIX ou un génotype documenté connu pour produire une hémophilie B sévère
Autre: Non interventionnel
Aucun traitement à l'étude ne sera administré dans cette étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux de saignement annualisé (TAB)
Délai: Au moins 26 semaines Jusqu'à 96 semaines
Au moins 26 semaines Jusqu'à 96 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Activité fonctionnelle (coagulante) FIX (FIX:C) chez les participants sous traitement prophylactique de remplacement FIX
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
FIX:C inclut l'activité pré-dose et moyenne
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Différence de FIX:C chez les participants sous traitement prophylactique de remplacement FIX par des tests en une étape et chromogéniques
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Différence de FIX:C entre le dosage en une étape et le dosage du substrat chromogénique par le laboratoire chez les participants sous traitement prophylactique de remplacement FIX
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Différence de FIX:C entre les laboratoires par test (test en une étape et test de substrat chromogénique) chez les participants sous traitement prophylactique de remplacement FIX
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Score européen de qualité de vie 5 dimensions 3 niveaux (EQ-5D-3L)
Délai: Jusqu'à 96 semaines
Le questionnaire de santé EQ-5D-3L est un questionnaire répondant à un participant/parent qui note 5 dimensions - mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. le statut de chaque dimension avait 3 réponses possibles (1 = aucun problème, 2 quelques problèmes 3 = problèmes graves) dans la dimension de santé pertinente. Un score plus élevé indique une aggravation de l'état de santé.
Jusqu'à 96 semaines
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) scores totaux et individuels par articulation
Délai: Jusqu'à 96 semaines
L'examen comprend une évaluation physique des articulations du coude, du genou et de la cheville. Les articulations individuelles sont notées en fonction de la durée et de la présence de gonflement, de douleurs articulaires, de flexibilité, d'atrophie musculaire, de force et de démarche générale. Le HJHS est un outil de notation validé en 11 points basé sur une évaluation radiologique et clinique, sensible pour détecter les signes précoces et les changements mineurs. HJHS va de 0 à 124. Des valeurs plus élevées dans le HJHS représentent une situation pire pour le participant.
Jusqu'à 96 semaines
Scores totaux et individuels de la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-Qol-A)
Délai: Jusqu'à 96 semaines
L'Haemo-QoL-A est un questionnaire autodéclaré sur la qualité de vie liée à la santé spécifique à l'hémophilie qui se compose de 41 questions couvrant 6 domaines (fonctionnement physique, fonctionnement du rôle, inquiétude, conséquences des saignements, impact émotionnel et préoccupations liées au traitement). Les items sont répondus sur une échelle de type Likert en 6 points, allant de 0 (Aucun du temps) à 5 (Tout le temps). Des scores plus élevés signifient une meilleure qualité de vie liée à la santé ou moins de déficience.
Jusqu'à 96 semaines
Scores totaux et individuels de la liste des activités de l'hémophilie (HAL)
Délai: Jusqu'à 96 semaines
HAL mesure l'impact de l'hémophilie sur les capacités fonctionnelles chez les adultes. Le questionnaire comprend 42 items répartis sur 7 domaines. Chaque item est noté sur une échelle de 1 (Impossible) à 6 (Jamais). Des scores plus élevés représentent des niveaux inférieurs de limitations d'activités.
Jusqu'à 96 semaines
Utilisation annualisée (UI/kg) du traitement substitutif FIX
Délai: Jusqu'à 96 semaines
Jusqu'à 96 semaines
Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Gravité des EI
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 96 semaines
Tarif annualisé des visites médicales assistées (MAV) quelle qu’en soit la raison
Délai: Jusqu'à 96 semaines
Le taux annuel de MAV, y compris les visites aux urgences, les visites dans les centres de soins d'urgence, les visites au cabinet du médecin, les visites de télémédecine ou les hospitalisations liées à des saignements traités à la demande avec le traitement de remplacement FIX.
Jusqu'à 96 semaines
Détection d'anticorps dirigés contre les protéines de capside du virus adéno-associé (AAV)
Délai: Jusqu'à 96 semaines
Jusqu'à 96 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

21 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

21 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 septembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 octobre 2022

Première publication (Réel)

5 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R0000-HEMB-2187

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage

Délai de partage IPD

Lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités de santé (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication, a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques), a l'autorité légale de partager les données et a assuré la capacité de protéger la vie privée des participants.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès aux données individuelles des patients ou au niveau agrégé d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli. Les critères d'évaluation des demandes de recherche indépendantes de Regeneron sont disponibles sur : https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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